Beschreibung der kurzfristigen Wirkungen von KAFTRIO® durch kontinuierliche Überwachung mit der PHEAL-CR-K-Anwendung im wirklichen Leben bei Patienten mit zystischer Fibrose, die für eine KAFTRIO®-Behandlung in Frage kommen (PHEAL-KAFTRIO)

Dies ist eine prospektive, offene, multizentrische Studie (1 Jahr) mit 50 Patienten mit Mukoviszidose, denen eine Behandlung mit KAFTRIO® verordnet wurde. Mukoviszidose ist eine seltene autosomal-rezessive Erbkrankheit, die mit einer Mutation des CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator)-Protein-Gen. Für die Mehrheit der Patienten stand bis zum Erscheinen der Dreifachtherapie KAFTRIO® (Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) keine Behandlung mit einem CFTR-Proteinmodulator zur Verfügung. Klinische Studien zu dieser Dreifachtherapie zeigen signifikante Verbesserungen der FEV (Forced Vital Capacity) sowie eine sehr schnelle Verbesserung der Gesundheit der Patienten. Es fehlt jedoch an Daten, die von Patienten im wirklichen Leben zu Hause aufgezeichnet wurden, um die Entwicklungskurven von Gesundheitsparametern und Patientenwahrnehmungen von den ersten Tagen nach Beginn der Behandlung nachzuvollziehen. Die eigens für die Studie entwickelte Anwendung PHEAL-CR-K ermöglicht es, physiologische Parameter und Wahrnehmungen zu sammeln, die über verbundene Objekte gesammelt oder manuell in der Anwendung deklariert werden. Diese Daten spiegeln die Entwicklung der Parameter ab Beginn der Behandlung und über einen Zeitraum von 3 Monaten wider. Darüber hinaus wird die Zusammensetzung flüchtiger organischer Verbindungen (VOCs) der ausgeatmeten Luft in der frühen Phase der Behandlung mit KAFTRIO® für die im Krankenhaus Foch betreute Patientengruppe überwacht. Ausgeatmete Luft ist eine ideale biologische Flüssigkeit für die klinische Überwachung (nicht-invasive Sammlung und Echtzeitanalyse). Bei Mukoviszidose wurden Biomarker in der Ausatemluft mit funktionellen und klinischen Parametern korreliert. Ziel ist es, die ausgeatmete Luft vor Beginn der Behandlung mit KAFTRIO® und während der Behandlung zu sammeln, um VOCs zu identifizieren, deren Ausprägung frühzeitig verändert werden würde. Änderungen in der Zusammensetzung der ausgeatmeten Luft werden mit klinischen Folgedaten korreliert, die mit der PHEAL-CR-K-Anwendung gesammelt wurden, und mit funktionellen Daten, die während Messungen des Atems durch Spirometrie (FEV) und Schweißkonzentrationen von Chloridionen, die währenddessen gesammelt wurden, erhalten wurden ein Schweißtest. Die identifizierten COVs könnten zu frühen prädiktiven Biomarkern für das klinische Ansprechen werden.