Beskrivning av korttidseffekterna av KAFTRIO® genom kontinuerlig övervakning med PHEAL-CR-K-applikationen i verkliga livet hos patienter med cystisk fibros som är kvalificerade för KAFTRIO®-behandling (PHEAL-KAFTRIO)

Detta är en prospektiv, öppen multicenterstudie (1 år) med 50 patienter med cystisk fibros för vilka behandling med KAFTRIO® ordineras. Cystisk fibros är en sällsynt autosomal recessiv ärftlig sjukdom kopplad till en mutation av CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane) regulator) proteingenen. För majoriteten av patienterna fanns ingen behandling med en CFTR-proteinmodulator tillgänglig förrän ankomsten av KAFTRIO® trippelterapi (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Kliniska studier på denna trippelterapi visar signifikanta förbättringar av FEV (forcerad vital kapacitet) och även mycket snabb hälsoförbättring hos patienter. Det finns dock en brist på data som registreras i det verkliga livet hemma av patienter för att spåra utvecklingskurvorna för hälsoparametrar och patientuppfattningar från de första dagarna efter påbörjad behandling. PHEAL-CR-K-applikationen, speciellt utvecklad för studien, gör det möjligt att samla in fysiologiska parametrar och uppfattningar som samlats in via anslutna objekt eller deklareras manuellt i applikationen. Dessa data kommer att återspegla utvecklingen av parametrarna från behandlingens början och under en period av 3 månader. Dessutom kommer sammansättningen av flyktiga organiska föreningar (VOC) i luften som andas ut i den tidiga fasen av behandlingen med KAFTRIO® att övervakas för den patientgrupp som följs på Foch sjukhus. Utandad luft är en idealisk biologisk vätska för klinisk övervakning (icke-invasiv uppsamling och realtidsanalys). Vid cystisk fibros har biomarkörer i utandningsluften korrelerats med funktionella och kliniska parametrar. Syftet är att samla upp den andade luften innan behandling med KAFTRIO® påbörjas och under behandlingen, för att identifiera VOC vars uttryck skulle modifieras tidigt. Förändringar i sammansättningen av utandningsluften kommer att korreleras med kliniska uppföljningsdata som samlats in med PHEAL-CR-K-applikationen och med funktionsdata som erhållits under mätningar av andning med spirometri (FEV) och svettkoncentrationer av kloridjoner som samlats in under ett svetttest. De identifierade COV:erna kan bli tidiga prediktiva biomarkörer för kliniskt svar.