KAFTRIO® 치료에 적합한 낭포성 섬유증 환자의 실생활에서 PHEAL-CR-K 적용을 통한 지속적인 모니터링에 의한 KAFTRIO®의 단기 효과에 대한 설명 (PHEAL-KAFTRIO)
2022년 8월 2일 업데이트: Hopital Foch
이것은 KAFTRIO® 치료가 처방된 낭포성 섬유증 환자 50명을 대상으로 한 전향적, 공개, 다기관 연구(1년)입니다.낭포성 섬유증은 CFTR(낭포성 섬유증 막 횡단 레귤레이터) 단백질 유전자.
대부분의 환자는 KAFTRIO® 삼중 요법(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor)이 출시될 때까지 CFTR 단백질 조절제로 치료할 수 없었습니다.
이 삼중 요법에 대한 임상 연구는 FEV(강제 폐활량)의 현저한 개선과 환자의 매우 빠른 건강 개선을 보여줍니다.
그러나 치료 시작 후 첫날부터 건강 매개변수와 환자 인식의 진화 곡선을 추적하기 위해 환자가 집에서 실생활에 기록하는 데이터가 부족합니다.
이 연구를 위해 특별히 개발된 PHEAL-CR-K 애플리케이션을 사용하면 연결된 개체를 통해 수집되거나 애플리케이션에서 수동으로 선언된 생리적 매개변수 및 인식을 수집할 수 있습니다.
이 데이터는 치료 시작부터 3개월 동안 매개 변수의 진화를 반영합니다.
또한 KAFTRIO® 치료 초기 단계에서 내쉬는 공기의 휘발성 유기 화합물(VOC) 구성은 Foch 병원에서 환자 그룹에 대해 모니터링됩니다.
내쉬는 공기는 임상 모니터링(비침습적 수집 및 실시간 분석)에 이상적인 생물학적 유체입니다.
낭포성 섬유증에서 내쉬는 공기의 바이오마커는 기능적 및 임상적 매개변수와 상관관계가 있습니다.
목표는 KAFTRIO®로 치료를 시작하기 전과 치료 중에 내쉬는 공기를 수집하여 발현이 조기에 수정될 VOC를 식별하는 것입니다.
내쉬는 공기 구성의 변화는 PHEAL-CR-K 응용 프로그램으로 수집된 후속 임상 데이터와 폐활량 측정법(FEV)으로 호흡을 측정하는 동안 얻은 기능적 데이터 및 그 동안 수집된 염화 이온의 땀 농도와 상관 관계가 있습니다. 발한 테스트.
식별된 COV는 임상 반응의 조기 예측 바이오마커가 될 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
50
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Elisabeth Hulier-Ammar
- 전화번호: 00 33 1 46 25 11 75
- 이메일: drci-promotion@hopital-foch.com
연구 장소
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Suresnes, 프랑스
- 모병
- Grenet Dominique
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연락하다:
- Dominique Grenet
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세 이상 환자
- KAFTRIO®에 적합한 낭포성 섬유증 환자
- 이전에 다른 CFTR 조절제(ORKAMBI®, KALYDECO®, SYMKEVI®)로 치료받은 환자를 포함하여 KAFTRIO® 치료가 처방된 환자
- 정보에 입각한 동의서에 서명한 환자
- 건강 보험에 가입한 환자
- 스마트폰을 소지하고 가정에서 Wi-Fi 연결이 가능한 환자
제외 기준:
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
- 프랑스어를 말하거나 이해하지 못하는 환자
- 자유를 박탈당하거나 후견을 받는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: KAFTRIO® 치료 처방을 받은 낭포성 섬유증 환자
이전에 처방된 CFTR 조절제 치료와 관계없이 KAFTRIO® 치료가 처방된 낭포성 섬유증 환자.
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집에서 매일 PHEAL-CR-K 적용 및 VOC(휘발성 유기 화합물) 환자 그룹의 호기 측정
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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애플리케이션에 선언된 다양한 주목할 만한 사건의 수집(지각 척도에 의해 측정된 불리한 사건 및 유리한 사건)
기간: 일년
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0일에서 60일 +/- 30일 사이에 애플리케이션에 선언된 다양한 주목할 만한 사건(이상 사건 및 유리한 사건) 수집 집에서 환자가 선언한 적응증에서 많은 데이터가 수집되며 제목으로 요약할 수 없습니다. 연구의 독창성은 PHEAL-CR-K 응용 프로그램의 기능과 연결된 개체의 제공으로 촉진되는 실생활에서의 수집입니다. |
일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약물 투여 전 상담과 첫 번째 추적 방문 사이의 Day 0 및 Day 60 +/-30일에 휴대용 폐활량계에 의한 FEV1(Forced Expiratory Volume in one Second) 측정
기간: 일년
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일년
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폐활량계를 사용하여 FEV1(1초간 강제 호기량)의 추적 기간 동안 수행된 측정 과정 동안 또는 일일 변화
기간: 일년
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환자는 연결된 폐활량계로 집에서 측정을 수행하여 FEV1 측정을 통해 호흡 용량을 알 수 있습니다.
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일년
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체중(킬로그램) 및 체질량 지수(kg/m^2)의 후속 기간 동안 수행된 측정 과정 또는 일일 변화
기간: 일년
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환자는 체중을 측정하기 위해 집에 연결된 저울을 가지고 있습니다.
체질량 지수는 환자가 표시한 키(미터 단위)로 응용 프로그램에서 계산됩니다.
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일년
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연결된 시계에 의해 수집된 산소 포화도의 후속 기간 동안 수행된 측정 과정 또는 일일 변화
기간: 일년
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환자는 하루에 혈액의 산소 포화도를 측정하고 애플리케이션에 데이터를 보고하는 연결된 시계를 착용합니다.
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일년
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연결된 시계와 매트리스 패드로 측정한 심박수 및 호흡수 추적 기간 동안 수행된 측정의 일일 변화 또는 진행 과정
기간: 일년
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집에서 연결된 시계로 심박수를 측정합니다(낮).
연결된 매트리스 패드는 안정 시(수면 중) 심박수와 호흡수를 측정합니다.
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일년
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임상적 인식(기침 및 가래를 설명하기 위한 설문조사) 적용 선언 및/또는 항생제 처방 선언에 의한 호흡 악화의 진화
기간: 일년
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호흡기 악화는 환자가 가정에서 신청 시 다음과 같이 선언합니다.
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일년
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보고된 인식(기침, 가래, 비강 분비물, 호흡곤란, 피로, 수면 호흡곤란, 수면, 식욕 등)을 시각적 아날로그 척도(0에서 4까지, 더 나은 결과에서 더 나쁜 결과로)를 통해 수집합니다.
기간: 일년
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응용 프로그램에는 지각 목록(기침, 가래, 콧물, 호흡곤란, 피로, 수면 호흡곤란, 수면, 식욕 등)이 저울과 함께 보고됩니다. 환자는 각 지표에 대해 3가지 척도를 사용하여 집에서, 매일 또는 연구 과정 동안 인식을 선언합니다. 최종 점수는 3가지 척도의 평균입니다. 최소값은 0이고 최대값은 4입니다. 가장 높은 점수는 더 나쁜 결과를 의미합니다. |
일년
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KAFTRIO® 준수 수집(약물 누락)
기간: 일년
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일년
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보조 항생제 요법 수집 및 제공되는 관리(신청서에 선언)
기간: 일년
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환자는 지원서에 항생제 보조 요법 처방 및 제공되는 치료를 신고할 수 있습니다.
이는 척도가 아니라 환자 건강에 대한 보완 정보입니다.
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일년
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낭포성 섬유증 설문지-수정(CFQ-R) 점수(척도 0-100, 더 높은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냄)의 평가 전/후(포함 시 1일 및 60일 +/-30일) 공부 끝)
기간: 일년
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일년
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모든 D0에서 호기 중 VOC(휘발성 유기 화합물) 프로필의 평가 및 치료 후 이러한 프로필의 변화(첫 주 및 60일 +/- 30일 동안)
기간: 일년
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일년
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KAFTRIO® 처리에 의해 농도가 변경된 VOC(휘발성 유기 화합물) 식별
기간: 일년
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일년
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VOC(휘발성 유기 화합물) 변화와 임상 및 준임상 효능 데이터의 상관관계: 주목할만한 사건, 보고된 사건, 보고된 인식, FEV1(1초간 강제 호기량), 땀 염화물 이온 농도
기간: 일년
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Dominique Grenet, Foch Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 3월 14일
기본 완료 (예상)
2023년 3월 1일
연구 완료 (예상)
2023년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 16일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 8월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 8월 2일
마지막으로 확인됨
2022년 8월 1일
추가 정보
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