Beskrivelse av kortsiktige effekter av KAFTRIO® ved kontinuerlig overvåking med PHEAL-CR-K-applikasjonen i det virkelige liv hos pasienter med cystisk fibrose som er kvalifisert for KAFTRIO®-behandling (PHEAL-KAFTRIO)

Dette er en prospektiv, åpen, multisenterstudie (1 år) med 50 pasienter med cystisk fibrose som behandling med KAFTRIO® er foreskrevet for. Cystisk fibrose er en sjelden autosomal recessiv arvelig sykdom knyttet til en mutasjon av CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane) regulator) proteingen. For flertallet av pasientene var ingen behandling med en CFTR-proteinmodulator tilgjengelig før ankomsten av KAFTRIO® trippelterapi (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor). Kliniske studier på denne trippelterapien viser betydelige forbedringer i FEV (forced vital capacity) og også svært rask helseforbedring hos pasienter. Imidlertid er det mangel på data registrert i det virkelige liv hjemme av pasienter for å spore utviklingskurvene for helseparametre og pasientoppfatninger fra de første dagene etter behandlingsstart. PHEAL-CR-K-applikasjonen, spesielt utviklet for studien, gjør det mulig å samle inn fysiologiske parametere og oppfatninger samlet inn via tilkoblede objekter eller deklarert manuelt i applikasjonen. Disse dataene vil gjenspeile utviklingen av parametrene fra starten av behandlingen og over en periode på 3 måneder. I tillegg vil sammensetningen av flyktige organiske forbindelser (VOC) i luften som pustes ut i den tidlige fasen av behandlingen med KAFTRIO® overvåkes for pasientgruppen som følges ved Foch sykehus. Utåndingsluft er en ideell biologisk væske for klinisk overvåking (ikke-invasiv oppsamling og sanntidsanalyse). Ved cystisk fibrose har biomarkører i utåndingsluften blitt korrelert med funksjonelle og kliniske parametere. Målet er å samle opp luften som puster ut før behandling med KAFTRIO® og under behandling, for å identifisere VOC hvis uttrykk vil bli modifisert tidlig. Endringer i sammensetningen av utåndingsluften vil være korrelert med kliniske oppfølgingsdata samlet inn med PHEAL-CR-K-applikasjonen og med funksjonelle data oppnådd under målinger av pust ved spirometri (FEV) og svettekonsentrasjoner av kloridioner samlet under en svetteprøve. De identifiserte COV-ene kan bli tidlige prediktive biomarkører for klinisk respons.