筋肉量と機能的結果を改善するための運動によるタンパク質の最適化 (PROXIMUS)

米国の小児集中治療室 (PICU) での死亡率は改善されており、その結果、身体的、認知的、および心理的な障害が持続することが多いサバイバーの生活の質が重視されるようになっています。 特に人工呼吸器を使用している子供は、動けなくなって栄養摂取が不十分になり、急性疾患の際に筋肉が失われます。 急性重篤な病気の際の早期の可動性と最適な栄養は、筋肉量の維持と人工呼吸器の持続時間の短縮に関連しています。 これらの介入により、予防可能な PICU による罹患率を低下させる可能性があります。 ただし、これらの介入の最適な用量と長期的な利点は、重症の PICU 患者のランダム化研究では示されていません。

したがって、研究者は、高タンパクと個別化された運動を統合する、最初の小児科特有の専門家間の介入をテストします。 この介入は、栄養、早期可動性、リハビリテーション運動、筋肉超音波 (米国)、および機能的結果の分野の専門家チームによって開発されました。

治験責任医師は、以下の特定の目的を持つ 2 施設のパイロット実行可能性ランダム化比較試験 (PROXIMUS) を提案します。

1. 小児の重篤な疾患の急性期における高タンパクと個別化された運動を組み合わせたものと標準的な管理を比較する無作為化非盲検試験の実現可能性と安全性を判断すること。
2. 筋肉量の維持に対する高タンパクおよび個別の運動の影響を決定する。と
3. 無作為化の 1 か月後および 6 か月後の機能状態に対する高タンパクおよび個別の運動の影響を判断すること。

結果: 治験責任医師は、スクリーニング、登録、割り当て、および遵守/順守の所定のしきい値と、2 つのアーム間のタンパク質および運動の用量の有意な分離を組み合わせた複合尺度を使用して、実現可能性を評価します。 安全性は、新たな腎障害の発生率と運動関連の有害事象に差がないことと定義されます。

筋肉量の維持は、PICU滞在中の米国で測定された大腿四頭筋の厚さ（QFMT）の1日あたりの変化率によって評価されます。 研究者は、信頼性と再現性の高い検証済みのイメージング プロトコルを使用します。 調査員はまた、障害インベントリの小児評価 - コンピュータ適応テスト (PEDI-CAT) 評価の 2 つのアーム間の標準標準スコア (T スコア) の違いを調べます。 その他の副次評価項目は、米国による機能状態尺度、PedsQL、および筋肉の質です。

研究者は、より大規模な試験が実現可能で安全であるという仮説を立てています。 併用介入に無作為に割り付けられた患者は、QFMT の低下が少なく、PEDI-CAT 評価のスコアが高くなります。

実現可能で安全であることが証明されれば、PROXIMUS 介入は PICU での医療を大きく変える可能性があり、深刻な病気の小児サバイバーの数が増えているため、長期的な転帰を改善することで公衆衛生に大きな影響を与える可能性があります。