PROteinoptimering med motion for at forbedre muskelmasse og funktionelle resultater (PROXIMUS)

Dødeligheden på amerikanske pædiatriske intensivafdelinger (PICU'er) forbedres, hvilket resulterer i et øget fokus på livskvaliteten for overlevende, som ofte har vedvarende fysiske, kognitive og psykologiske svækkelser. Især mekanisk ventilerede børn oplever immobilisering og dårligt næringsindtag, hvilket resulterer i muskeltab ved akut sygdom. Tidlig mobilitet og optimal ernæring under akut kritisk sygdom er blevet forbundet med bevarelse af muskelmasse og nedsat varighed af mekanisk ventilation. Disse interventioner kan have potentiale til at reducere forebyggelige PICU-erhvervede sygeligheder. Imidlertid er de optimale doser og langsigtede fordele ved disse interventioner ikke blevet vist i randomiserede undersøgelser af kritisk syge PICU-patienter.

Således vil efterforskerne teste den første pædiatrisk-specifikke, tværprofessionelle intervention, der integrerer højt proteinindhold og individualiseret træning. Denne intervention er udviklet af et team af eksperter inden for områderne ernæring, tidlig mobilitet, rehabiliterende træning, muskelultralyd (US) og funktionelle resultater.

Efterforskerne foreslår et 2-center, pilotgennemførlighed, randomiseret kontrolleret forsøg (PROXIMUS) med følgende specifikke mål:

1. At bestemme gennemførligheden og sikkerheden af ​​et randomiseret åbent forsøg, der sammenligner højt proteinindhold kombineret med individualiseret træning vs. standardbehandling under den akutte fase af kritisk sygdom hos børn;
2. At bestemme virkningen af ​​højt proteinindhold og individualiseret træning på bevarelse af muskelmasse; og
3. At bestemme virkningen af ​​højt proteinindhold og individualiseret træning på funktionel status 1 måned og 6 måneder efter randomisering.

Resultater: Efterforskerne vil vurdere gennemførligheden med et sammensat mål, der kombinerer forudbestemte tærskler for screening, tilmelding, allokering og compliance/adhærens med betydelig adskillelse i doser af protein og træning mellem de to arme. Sikkerhed vil blive defineret som fravær af forskel i antallet af nye nyreskader og træningsrelaterede bivirkninger.

Bevarelse af muskelmasse vil blive vurderet ved den procentvise daglige ændring i US-målt quadriceps femoris muskeltykkelse (QFMT) under PICU opholdet. Efterforskerne vil bruge en valideret billeddannelsesprotokol med høj pålidelighed og reproducerbarhed. Efterforskerne vil også undersøge forskellen i de normative standardscores (T-scores) mellem de to arme til vurderingen af ​​Pediatric Evaluation of Disability Inventory - Computer Adaptive Test (PEDI-CAT). Andre sekundære resultater er Functional Status Scale, PedsQL og muskelkvalitet fra USA.

Efterforskerne antager, at et større forsøg vil være muligt og sikkert. Patienter randomiseret til den kombinerede intervention vil have lavere fald i QFMT og bedre score på PEDI-CAT vurdering.

Hvis det er bevist gennemførligt og sikkert, har PROXIMUS-interventionen potentiale til dybtgående at ændre medicinsk behandling i PICU og væsentligt påvirke folkesundheden ved at forbedre langsigtede resultater for det voksende antal pædiatriske overlevende efter kritisk sygdom.