PROteinoptimalisering med trening for å forbedre muskelmasse og funksjonelle resultater (PROXIMUS)

Dødeligheten i amerikanske pediatriske intensivavdelinger (PICU) er i bedring, noe som resulterer i økt fokus på livskvaliteten til overlevende som ofte har vedvarende fysiske, kognitive og psykologiske svekkelser. Spesielt mekanisk ventilerte barn opplever immobilisering og dårlig næringsinntak, noe som gir muskeltap ved akutt sykdom. Tidlig mobilitet og optimal ernæring under akutt kritisk sykdom har vært assosiert med bevaring av muskelmasse og redusert varighet av mekanisk ventilasjon. Disse intervensjonene kan ha potensial til å redusere forebyggbare PICU-ervervede sykeligheter. De optimale dosene og langsiktige fordelene med disse intervensjonene er imidlertid ikke vist i randomiserte studier av kritisk syke PICU-pasienter.

Dermed vil etterforskerne teste den første pediatrisk-spesifikke, tverrprofesjonelle intervensjonen som integrerer høyt proteininnhold og individualisert trening. Denne intervensjonen ble utviklet av et team av eksperter innen ernæring, tidlig mobilitet, rehabiliterende trening, muskelultralyd (US) og funksjonelle resultater.

Etterforskerne foreslår en 2-senter, pilotgjennomførbarhet, randomisert kontrollert studie (PROXIMUS) med følgende spesifikke mål:

1. For å bestemme gjennomførbarheten og sikkerheten til en randomisert åpen studie som sammenligner høyt proteininnhold kombinert med individualisert trening vs standardbehandling under den akutte fasen av kritisk sykdom hos barn;
2. For å bestemme virkningen av høyprotein og individualisert trening på bevaring av muskelmasse; og
3. For å bestemme virkningen av høyt proteininnhold og individualisert trening på funksjonsstatus 1 måned og 6 måneder etter randomisering.

Utfall: Etterforskerne vil vurdere gjennomførbarhet med et sammensatt mål som kombinerer forhåndsbestemte terskler for screening, registrering, allokering og etterlevelse/overholdelse med betydelig separasjon i doser av protein og trening mellom de to armene. Sikkerhet vil bli definert som fravær av forskjell i antall nye nyreskader og treningsrelaterte bivirkninger.

Bevaring av muskelmasse vil bli vurdert ved prosent daglig endring i USA-målt quadriceps femoris muskeltykkelse (QFMT) under PICU-oppholdet. Etterforskerne vil bruke en validert bildebehandlingsprotokoll med høy pålitelighet og reproduserbarhet. Etterforskerne vil også undersøke forskjellen i de normative standardskårene (T-skårene) mellom de to armene for vurderingen av Pediatric Evaluation of Disability Inventory - Computer Adaptive Test (PEDI-CAT). Andre sekundære utfall er funksjonell statusskala, PedsQL og muskelkvalitet fra USA.

Etterforskerne antar at en større rettssak vil være gjennomførbar og trygg. Pasienter randomisert til den kombinerte intervensjonen vil ha lavere nedgang i QFMT og bedre skåre på PEDI-CAT-vurdering.

Hvis det er bevist gjennomførbart og trygt, har PROXIMUS-intervensjonen potensial til å endre medisinsk behandling i PICU og ha en betydelig innvirkning på folkehelsen ved å forbedre langsiktige resultater for det økende antallet pediatriske overlevende etter kritisk sykdom.