Α-1 アンチトリプシン疾患コホート: 疾患の縦断的バイオマーカー研究 (A1BC)
2026年1月14日 更新者：Jeanine D'Armiento、Columbia University
アルファ-1 アンチトリプシン疾患コホート: 疾患の縦断的バイオマーカー研究 - アルファ-1 バイオマーカー研究コンソーシアム (A1BC)
アルファ 1 抗トリプシン欠乏症 (AATD) は、肺および肝臓の疾患を伴う遺伝性疾患です。
この研究の目的は、胸部コンピューター断層撮影 (CT) で測定された肺の密度を調べ、既存の肺気腫がその後の肺気腫の発生率の変化または関心のある CT、血清または血漿バイオマーカーの変化を予測するかどうかを判断することです。
包括的な目標は、介入試験で使用できるバイオマーカーを開発することです。これは、肺機能の変化は通常、AATD の疾患の進行を知らせるものではないためです。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
条件
詳細な説明
α-1 抗トリプシン欠乏症患者の肺疾患の進行はさまざまであり、何年にもわたって肺機能が安定している患者もいれば、急速に進行して悪化する患者もいます。 現在、急速に悪化するリスクのある患者を特定するのに役立つ予測因子はありません。 この研究の目的は、悪化する前にこれらの患者を早期に特定できる可能性がある CT 画像のマーカーと特徴を特定することです。 これを達成するために、この研究は、確認されたアルファ-1抗トリプシン欠乏症と肺疾患を持つ患者のコホートを追跡し、血液と喀痰中の多数のバイオマーカーを測定し、ベースラインと3年後に再び高解像度CTスキャンを取得します. 研究がリスクのある患者の早期識別を可能にするマーカーを決定できれば、研究者は後の研究で早期介入を研究し、深刻な合併症を回避する方法を見つけることができるかもしれません. 肺機能の悪化を評価するために、患者を縦断的に追跡します。
研究手順には以下が含まれます：病歴および投薬歴のレビュー、採血、完全な肺機能検査（PFT）、誘発喀痰（一部の部位で）、アンケートの完了および胸部CTスキャン。 上記のすべての手順は、登録時に実行され、18 か月と 36 か月で繰り返されます。ただし、毎月の Alphanet 増悪アンケートは例外です。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
286
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California - Los Angeles
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- University of Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston University
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New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- University of North Carolina
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
全米のアルファ-1 アンチトリプシン欠乏遺伝子型 ZZ の患者。
説明
包含基準:
- 18歳以上の男女
- -既知のアルファ-1抗トリプシン欠乏症（PiZZ）の患者
- Alpha-1 Foundation Clinical Cohort (Alpha-1 Foundation Research Registry) の既存のメンバーであること
- -胸部CT、血液バイオマーカーの決定、喀痰の採取、アンケートの記入、および肺機能検査の研究手順を実行する意欲。
除外基準:
- キャリアを含む AATD 非 PiZZ ステータス
- スクリーニング来院時の妊娠
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
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中等度から高度の肺気腫
-ベースライン吸気PERC-15で研究中央値を下回って測定された中等度または高度の肺気腫の患者
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最小限の肺気腫
-ベースライン吸気PERC-15で研究中央値を超えると測定された最小の肺気腫の患者
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
3 年間の肺密度の変化
時間枠：3年
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吸気高解像度 CT スキャン (PERC-15) でハウンズフィールド単位の 15 パーセンタイル ポイントを使用して決定された 3 年間の肺密度の変化
|
3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディチェア：Charlie Strange, MD、Medical University of South Carolina
- 主任研究者：Jeanine M D'Armiento, MD, PhD、Columbia University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年3月23日
一次修了 (推定)
2027年1月1日
研究の完了 (推定)
2027年1月1日
試験登録日
最初に提出
2022年3月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月17日
最初の投稿 (実際)
2022年3月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2026年1月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月14日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AAAS8713
- 1UG3HL152323 (米国 NIH グラント/契約)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この調査は、AATD の匿名化された公共利用のデータ リポジトリを作成することを目的の 1 つとする大規模な調査調査の一部です。
このリポジトリはクエリベースであり、これに由来するサブプロジェクトは、適切な被験者保護、GCP ガイドライン (つまり、IRB プロトコル、ローカル IRB 承認、DUA、情報の公開) を遵守し、によってレビューされる必要があります。匿名化されたデータを公開する前に、アルファ-1財団を含む研究委員会。
IPD 共有時間枠
最初の 3 年間のデータ収集と予備分析の後
IPD 共有アクセス基準
匿名化されたデータは、適切なプロトコルと IRB 規制文書とともに i2b2 経由で利用可能になります
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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