Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Alpha-1 Antitrypsin Disease Cohort: Longitudinell biomarkørstudie av sykdom (A1BC)

14. januar 2026 oppdatert av: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Alpha-1 Antitrypsin Disease Cohort: Longitudinell biomarkørstudie av sykdom - Alpha-1 Biomarker Research Consortium (A1BC)

Alpha-1 Anti-trypsin Deficiency (AATD) er en genetisk sykdom med lunge- og leversykdommer. Hensikten med denne studien er å undersøke tettheten til lungen målt ved brysttomografi (CT) og bestemme om eksisterende emfysem forutsier endringer i frekvensen av påfølgende emfysem eller endringer i CT-, serum- eller plasmabiomarkører av interesse. Det overordnede målet er å utvikle biomarkører som kan brukes i intervensjonsforsøk siden lungefunksjonsendringer vanligvis ikke informerer om sykdomsprogresjon i AATD.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Detaljert beskrivelse

Progresjon av lungesykdom hos pasienter med Alpha-1 Anti-trypsin-mangel er variabel, og mens noen pasienter kan ha stabil lungefunksjon over mange år, progredierer noe og forverres raskt. Foreløpig er det ingen prediktorer som kan hjelpe med å identifisere pasienter med risiko for rask forverring. Målet med denne studien er å identifisere markører og trekk ved CT-avbildning som kan tillate identifikasjon av disse pasientene tidlig før forverring. For å oppnå dette vil studien følge en kohort av pasienter med bekreftet Alpha-1 Anti-trypsin-mangel og lungesykdom og måle en rekke biomarkører i blod og sputum og oppnå høyoppløselige CT-skanninger ved baseline og igjen tre år senere. Hvis studien er i stand til å bestemme markører som muliggjør identifisering av pasienter i risikosonen tidlig, kan etterforskeren studere tidlige intervensjoner i senere studier og muligens finne måter å unngå alvorlige komplikasjoner. Pasientene vil bli fulgt i lengderetningen for å vurdere forverring av lungefunksjonen.

Studieprosedyrer inkluderer: Gjennomgang av sykehistorie og medisinhistorie, blodprøvetaking, fullstendig lungefunksjonstest (PFT), indusert oppspytt (på enkelte steder), utfylling av spørreskjemaer og CT-brystskanning. Alle de nevnte prosedyrene ovenfor vil bli utført ved påmelding og gjentatt etter 18 måneder og 36 måneder, med unntak av månedlige spørreskjemaer for alfanettforverring.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

286

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
    - University of Alabama at Birmingham
- California
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90095
    - University of California - Los Angeles
- Colorado
  - Denver, Colorado, Forente stater, 80206
    - National Jewish Health
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
    - University of Chicago
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
    - Boston University
- New York
  - New York, New York, Forente stater, 10032
    - Columbia University
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
    - University of North Carolina
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
    - Medical University of South Carolina
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
    - University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med Alpha-1 Antitrypsin-mangel genotype ZZ over hele USA.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Hanner og kvinner i alderen 18 år og eldre
Pasienter med kjent Alpha-1 Anti-trypsin-mangel (PiZZ)
Vær et eksisterende medlem av Alpha-1 Foundation Clinical Cohort (Alpha-1 Foundation Research Registry)
Vilje til å utføre studieprosedyrer for bryst-CT, blodbiomarkørbestemmelse, sputuminnsamling, utfylling av spørreskjema og lungefunksjonstesting.

Ekskluderingskriterier:

AATD ikke-PiZZ-status, inkludert operatører
Graviditet på tidspunktet for screeningbesøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Moderat til avansert emfysem Pasienter med moderat eller avansert emfysem målt ved baseline inspiratorisk PERC-15 under studiens median
Minimalt emfysem Pasienter med minimalt emfysem målt ved baseline inspiratorisk PERC-15 over studiemedianen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Endring i lungetetthet over tre år Tidsramme: 3 år	Endring i lungetetthet over tre år bestemt ved å bruke 15. persentilpunktet til Hounsfield-enheter i inspiratoriske høyoppløselige CT-skanninger (PERC-15)	3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Columbia University

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Alpha-1 Foundation

Etterforskere

Studiestol: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina
Hovedetterforsker: Jeanine M D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. mars 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mars 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

28. mars 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

16. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

AAAS8713
1UG3HL152323 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

IPD-planbeskrivelse

Denne studien er en del av en større forskningsstudie hvor et av målene er å lage et AATD avidentifisert, offentlig brukslager for data. Dette depotet vil være spørringsbasert, og alle underprosjekter som stammer fra dette, vil måtte overholde de relevante menneskelige emner, GCP-retningslinjene (dvs. IRB-protokoll, lokal IRB-godkjenning, DUA, utgivelse av informasjon) og gjennomgås av forskningskomité inkludert Alpha-1 Foundation før utgivelse av eventuelle avidentifiserte data.

IPD-delingstidsramme

Etter de første 3 årene med datainnsamling og foreløpig analyse

Tilgangskriterier for IPD-deling

Avidentifiserte data vil være tilgjengelige via i2b2 med riktig protokoll og IRB regulatorisk dokumentasjon

IPD-deling Støtteinformasjonstype

STUDY_PROTOCOL

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .