Alfa-1-antitrypsiinitaudin kohortti: sairauden pitkittäinen biomarkkeritutkimus (A1BC)
Alfa-1-antitrypsiinitaudin kohortti: Longitudinal Biomarker Study of Disease - Alpha-1 Biomarker Research Consortium (A1BC)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Keuhkosairauden eteneminen potilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinin puutos, vaihtelee, ja vaikka joillakin potilailla voi olla vakaa keuhkojen toiminta useiden vuosien ajan, jotkut keuhkosairaudet etenevät ja heikkenevät nopeasti. Tällä hetkellä ei ole olemassa ennustajia, jotka auttaisivat tunnistamaan potilasta, jolla on nopean heikkenemisen riski. Tämän tutkimuksen tavoitteena on tunnistaa TT-kuvauksen markkereita ja piirteitä, jotka voivat mahdollistaa näiden potilaiden tunnistamisen varhaisessa vaiheessa ennen heikentymistä. Tämän saavuttamiseksi tutkimuksessa seurataan potilaiden ryhmää, joilla on vahvistettu alfa-1-antitrypsiinipuutos ja keuhkosairaus, ja mitataan useita biomarkkereita veressä ja ysköksessä ja hankitaan korkearesoluutioisia CT-skannauksia lähtötilanteessa ja uudelleen kolmen vuoden kuluttua. Jos tutkimuksessa pystytään määrittämään markkereita, jotka mahdollistavat riskipotilaiden varhaisen tunnistamisen, tutkija voi pystyä tutkimaan varhaisia interventioita myöhemmissä tutkimuksissa ja mahdollisesti löytämään keinoja välttää vakavia komplikaatioita. Potilaita seurataan pituussuunnassa keuhkojen toiminnan heikkenemisen arvioimiseksi.
Tutkimusmenetelmiä ovat: sairaushistorian ja lääkityshistorian tarkastelu, verenotto, täydellinen keuhkotoimintatesti (PFT), indusoitunut yskös (joissakin paikoissa), kyselylomakkeiden täyttäminen ja CT-keuhkokuvaus. Kaikki yllä mainitut toimenpiteet suoritetaan ilmoittautumisen yhteydessä ja toistetaan 18 kuukauden ja 36 kuukauden kohdalla, lukuun ottamatta kuukausittaisia Alphanet-pahenemiskyselyitä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California - Los Angeles
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- National Jewish Health
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston University
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- University of North Carolina
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta täyttäneet miehet ja naiset
- Potilaat, joilla on tunnettu alfa-1-antitrypsiinipuutos (PiZZ)
- Ole Alpha-1 Foundationin kliinisen kohortin (Alpha-1 Foundation Research Registry) nykyinen jäsen
- Halukkuus suorittaa rintakehän TT:n, veren biomarkkerin määrityksen, ysköksen keräämisen, kyselylomakkeen täyttämisen ja keuhkojen toimintatestauksen tutkimustoimenpiteitä.
Poissulkemiskriteerit:
- AATD ei-PiZZ -tila, mukaan lukien operaattorit
- Raskaus seulontakäynnin aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Keskivaikea tai pitkälle kehittynyt emfyseema
Potilaat, joilla on kohtalainen tai pitkälle edennyt emfyseema mitattuna lähtötilanteen sisäänhengityksen PERC-15:llä tutkimuksen mediaanin alapuolella
|
|
Minimaalinen emfyseema
Potilaat, joilla on minimaalinen emfyseema mitattuna lähtötilanteen sisäänhengityksen PERC-15:llä tutkimuksen mediaanin yläpuolella
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen tiheyden muutos kolmen vuoden aikana
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
Keuhkojen tiheyden muutos kolmen vuoden aikana määritettynä käyttämällä Hounsfieldin yksiköiden 15. prosenttipistettä sisäänhengityksen korkearesoluutioisissa CT-skannauksissa (PERC-15)
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina
- Päätutkija: Jeanine M D'Armiento, MD, PhD, Columbia University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Maksasairaudet
- Ihonalainen emfyseema
- Emfyseema
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Alfa 1-Antitryrypsiinin puute
Muut tutkimustunnusnumerot
- AAAS8713
- 1UG3HL152323 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .