Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Когорта альфа-1-антитрипсиновых заболеваний: продольное исследование биомаркеров заболевания (A1BC)

14 января 2026 г. обновлено: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Когорта альфа-1-антитрипсиновых заболеваний: продольное исследование биомаркеров заболеваний - Консорциум по исследованию биомаркеров альфа-1 (A1BC)

Дефицит альфа-1-антитрипсина (AATD) представляет собой генетическое заболевание с проявлениями заболеваний легких и печени. Цель этого исследования состоит в том, чтобы изучить плотность легких, измеренную с помощью компьютерной томографии грудной клетки (КТ), и определить, предсказывает ли существующая эмфизема изменения в частоте последующей эмфиземы или изменения интересующих биомаркеров КТ, сыворотки или плазмы. Главной целью является разработка биомаркеров, которые можно использовать в интервенционных исследованиях, поскольку изменения функции легких обычно не влияют на прогрессирование заболевания при ДААТ.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Подробное описание

Прогрессирование заболевания легких у пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина вариабельно, и, хотя у некоторых пациентов функция легких может оставаться стабильной в течение многих лет, у некоторых заболевание быстро прогрессирует и ухудшается. В настоящее время не существует предикторов, которые помогли бы выявить пациентов с риском быстрого ухудшения состояния. Целью данного исследования является выявление маркеров и признаков на КТ-изображениях, которые могут позволить идентифицировать этих пациентов на ранней стадии до ухудшения состояния. Для этого в исследовании будет наблюдаться группа пациентов с подтвержденным дефицитом альфа-1-антитрипсина и заболеванием легких, а также будет измеряться ряд биомаркеров в крови и мокроте и проводиться компьютерная томография с высоким разрешением в начале исследования и еще раз через три года. Если в ходе исследования удастся определить маркеры, позволяющие выявить пациентов с риском на ранней стадии, исследователь сможет изучить ранние вмешательства в более поздних исследованиях и, возможно, найти способы избежать серьезных осложнений. Пациентов будут наблюдать в продольном направлении для оценки ухудшения функции легких.

Процедуры исследования включают: обзор истории болезни и истории приема лекарств, забор крови, полный тест функции легких (PFT), индуцированную мокроту (в некоторых местах), заполнение анкет и компьютерную томографию грудной клетки. Все упомянутые выше процедуры будут выполняться при зачислении и повторяться через 18 месяцев и 36 месяцев, за исключением ежемесячных опросников Alphanet по обострению.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

286

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
        • National Jewish Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60637
        • University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Boston University
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • University of North Carolina
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с дефицитом альфа-1-антитрипсина генотипа ZZ в Соединенных Штатах.

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчины и женщины от 18 лет и старше
  2. Пациенты с известным дефицитом альфа-1-антитрипсина (PiZZ)
  3. Быть действующим членом клинической когорты Фонда Альфа-1 (реестр исследований Фонда Альфа-1)
  4. Готовность выполнять процедуры исследования КТ грудной клетки, определение биомаркеров крови, сбор мокроты, заполнение анкеты и тестирование функции легких.

Критерий исключения:

  1. Статус AATD, не относящийся к PiZZ, включая перевозчиков
  2. Беременность на момент скринингового визита

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
От умеренной до тяжелой эмфиземы
Пациенты с умеренной или выраженной эмфиземой, измеренной по базовому уровню вдоха PERC-15 ниже медианы исследования
Минимальная эмфизема
Пациенты с минимальной эмфиземой, измеренной с помощью исходного уровня вдоха PERC-15 выше медианы исследования

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение плотности легких за три года
Временное ограничение: 3 года
Изменение плотности легких за три года, определенное с использованием точки 15-го процентиля единиц Хаунсфилда при инспираторной КТ высокого разрешения (PERC-15)
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Columbia University

Соавторы

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Alpha-1 Foundation

Следователи

  • Учебный стул: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina
  • Главный следователь: Jeanine M D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 марта 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

28 марта 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

16 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AAAS8713
  • 1UG3HL152323 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Это исследование является частью более крупного исследования, одной из целей которого является создание деидентифицированного общедоступного хранилища данных AATD. Этот репозиторий будет основан на запросах, и любые подпроекты, вытекающие из него, должны будут соответствовать соответствующим положениям о защите прав человека, рекомендациям GCP (т. исследовательский комитет, включая Фонд Альфа-1, до публикации любых обезличенных данных.

Сроки обмена IPD

После первых 3 лет сбора данных и предварительного анализа

Критерии совместного доступа к IPD

Обезличенные данные будут доступны через i2b2 с надлежащим протоколом и нормативной документацией IRB.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться