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Coorte della malattia dell'antitripsina alfa-1: studio longitudinale della malattia sui biomarcatori (A1BC)

14 gennaio 2026 aggiornato da: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Coorte della malattia da alfa-1 antitripsina: studio longitudinale della malattia sui biomarcatori - Alpha-1 Biomarker Research Consortium (A1BC)

Il deficit di alfa-1 anti-tripsina (AATD) è una malattia genetica con presentazioni di malattie polmonari ed epatiche. Lo scopo di questo studio è esaminare la densità del polmone misurata dalla tomografia computerizzata del torace (TC) e determinare se l'enfisema esistente predice cambiamenti nel tasso di enfisema successivo o cambiamenti nei biomarcatori di interesse di CT, siero o plasma. L'obiettivo generale è sviluppare biomarcatori che possano essere utilizzati negli studi interventistici poiché i cambiamenti della funzione polmonare in genere non informano la progressione della malattia nell'AATD.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Descrizione dettagliata

La progressione della malattia polmonare nei pazienti con deficit di Alpha-1 Anti-tripsina è variabile e mentre alcuni pazienti possono avere una funzione polmonare stabile per molti anni, altri progrediscono e si deteriorano rapidamente. Attualmente non ci sono predittori che aiuterebbero a identificare i pazienti a rischio di rapido deterioramento. Lo scopo di questo studio è identificare i marcatori e le caratteristiche nell'imaging TC che possono consentire l'identificazione di questi pazienti precocemente prima del deterioramento. Per raggiungere questo obiettivo, lo studio seguirà una coorte di pazienti con deficit confermato di Alpha-1 Anti-tripsina e malattia polmonare e misurerà un numero di biomarcatori nel sangue e nell'espettorato e otterrà scansioni TC ad alta risoluzione al basale e di nuovo tre anni dopo. Se lo studio è in grado di determinare i marcatori che consentono l'identificazione precoce dei pazienti a rischio, il ricercatore può essere in grado di studiare gli interventi precoci in studi successivi e possibilmente trovare modi per evitare gravi complicazioni. I pazienti saranno seguiti longitudinalmente per valutare il deterioramento della funzione polmonare.

Le procedure dello studio includono: revisione della storia medica e della storia dei farmaci, prelievo di sangue, test di funzionalità polmonare completo (PFT), espettorato indotto (in alcuni siti), completamento di questionari e TAC torace. Tutte le procedure sopra menzionate verranno eseguite al momento dell'arruolamento e ripetute a 18 mesi e 36 mesi, ad eccezione dei questionari mensili sulle riacutizzazioni di Alphanet.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

286

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • National Jewish Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina genotipo ZZ negli Stati Uniti.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi e femmine dai 18 anni in su
  2. Pazienti con deficit noto di Alpha-1 Anti-tripsina (PiZZ)
  3. Essere un membro esistente della Alpha-1 Foundation Clinical Cohort (Alpha-1 Foundation Research Registry)
  4. Disponibilità a eseguire procedure di studio di TC toracica, determinazione dei biomarcatori del sangue, raccolta dell'espettorato, completamento del questionario e test di funzionalità polmonare.

Criteri di esclusione:

  1. Stato AATD non PiZZ, inclusi i corrieri
  2. Gravidanza al momento della visita di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Enfisema da moderato ad avanzato
Pazienti con enfisema moderato o avanzato misurato dal PERC-15 inspiratorio al basale al di sotto della mediana dello studio
Enfisema minimo
Pazienti con enfisema minimo misurato dal PERC-15 inspiratorio al basale al di sopra della mediana dello studio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della densità polmonare nell'arco di tre anni
Lasso di tempo: 3 anni
Variazione della densità polmonare nell'arco di tre anni determinata utilizzando il 15° percentile delle unità di Hounsfield nelle scansioni TC inspiratorie ad alta risoluzione (PERC-15)
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Columbia University

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Alpha-1 Foundation

Investigatori

  • Cattedra di studio: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina
  • Investigatore principale: Jeanine M D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 marzo 2022

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

28 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAS8713
  • 1UG3HL152323 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Questo studio fa parte di uno studio di ricerca più ampio in cui uno degli obiettivi è quello di creare un archivio di dati di uso pubblico deidentificato da AATD. Questo repository sarà basato su query e tutti i sottoprogetti che ne derivano dovranno rispettare le linee guida appropriate per la protezione dei soggetti umani, GCP (ad es. protocollo IRB, approvazione IRB locale, DUA, rilascio di informazioni) ed essere rivisti dal comitato di ricerca, inclusa la Fondazione Alpha-1, prima del rilascio di qualsiasi dato non identificato.

Periodo di condivisione IPD

Dopo i primi 3 anni di raccolta dati e analisi preliminare

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati anonimi saranno disponibili tramite i2b2 con il protocollo appropriato e la documentazione normativa IRB

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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