Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Alpha-1-Antitrypsin-Krankheitskohorte: Längsschnitt-Biomarker-Studie der Krankheit (A1BC)

14. Januar 2026 aktualisiert von: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Alpha-1-Antitrypsin-Krankheitskohorte: Längsschnitt-Biomarker-Studie der Krankheit - Alpha-1-Biomarker-Forschungskonsortium (A1BC)

Alpha-1-Anti-Trypsin-Mangel (AATD) ist eine genetisch bedingte Erkrankung mit Lungen- und Lebererkrankungen. Der Zweck dieser Studie besteht darin, die mittels Thorax-Computertomographie (CT) gemessene Dichte der Lunge zu untersuchen und festzustellen, ob ein bestehendes Emphysem Änderungen in der Rate nachfolgender Emphyseme oder Änderungen in CT, Serum- oder Plasma-Biomarkern von Interesse vorhersagt. Das übergeordnete Ziel ist die Entwicklung von Biomarkern, die in interventionellen Studien verwendet werden können, da Veränderungen der Lungenfunktion typischerweise nicht über den Krankheitsverlauf bei AATD informieren.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Das Fortschreiten der Lungenerkrankung bei Patienten mit Alpha-1-Anti-Trypsin-Mangel ist variabel, und während einige Patienten über viele Jahre eine stabile Lungenfunktion haben können, schreiten andere schnell fort und verschlechtern sich schnell. Derzeit gibt es keine Prädiktoren, die helfen würden, Patienten zu identifizieren, bei denen das Risiko einer raschen Verschlechterung besteht. Das Ziel dieser Studie ist es, Marker und Merkmale in der CT-Bildgebung zu identifizieren, die eine frühzeitige Identifizierung dieser Patienten vor einer Verschlechterung ermöglichen können. Um dies zu erreichen, wird die Studie eine Kohorte von Patienten mit bestätigtem Alpha-1-Anti-Trypsin-Mangel und Lungenerkrankungen verfolgen und eine Reihe von Biomarkern in Blut und Sputum messen und hochauflösende CT-Scans zu Studienbeginn und erneut drei Jahre später erhalten. Wenn die Studie in der Lage ist, Marker zu bestimmen, die eine frühzeitige Identifizierung von Risikopatienten ermöglichen, kann der Prüfarzt möglicherweise in späteren Studien frühzeitige Interventionen untersuchen und möglicherweise Wege finden, um schwerwiegende Komplikationen zu vermeiden. Die Patienten werden längs nachbeobachtet, um die Verschlechterung der Lungenfunktion zu beurteilen.

Zu den Studienverfahren gehören: Überprüfung der Anamnese und Medikationsvorgeschichte, Blutentnahme, vollständiger Lungenfunktionstest (PFT), induziertes Sputum (an einigen Stellen), Ausfüllen von Fragebögen und CT-Thorax-Scan. Alle oben genannten Verfahren werden bei der Einschreibung durchgeführt und nach 18 Monaten und 36 Monaten wiederholt, mit Ausnahme der monatlichen Alphanet-Exazerbationsfragebögen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

286

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
        • National Jewish Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel-Genotyp ZZ in den Vereinigten Staaten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer und Frauen ab 18 Jahren
  2. Patienten mit bekanntem Alpha-1-Anti-Trypsin-Mangel (PiZZ)
  3. Seien Sie ein bestehendes Mitglied der Alpha-1 Foundation Clinical Cohort (Alpha-1 Foundation Research Registry)
  4. Bereitschaft zur Durchführung von Studienverfahren wie Brust-CT, Bestimmung von Blutbiomarkern, Sputumsammlung, Ausfüllen von Fragebögen und Lungenfunktionstests.

Ausschlusskriterien:

  1. AATD-Nicht-PiZZ-Status, einschließlich Transportunternehmen
  2. Schwangerschaft zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Mittelschweres bis fortgeschrittenes Emphysem
Patienten mit mittelschwerem oder fortgeschrittenem Emphysem, gemessen anhand des inspiratorischen PERC-15 zu Studienbeginn unter dem Studienmedian
Minimales Emphysem
Patienten mit minimalem Emphysem, gemessen anhand des inspiratorischen PERC-15 zu Studienbeginn über dem Studienmedian

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Lungendichte über drei Jahre
Zeitfenster: 3 Jahre
Veränderung der Lungendichte über drei Jahre bestimmt durch Verwendung des 15. Perzentilpunkts von Hounsfield-Einheiten in inspiratorischen hochauflösenden CT-Scans (PERC-15)
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Columbia University

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Alpha-1 Foundation

Ermittler

  • Studienstuhl: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina
  • Hauptermittler: Jeanine M D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. März 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

16. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAS8713
  • 1UG3HL152323 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Diese Studie ist Teil einer größeren Forschungsstudie, bei der eines der Ziele darin besteht, ein vom AATD anonymisiertes, öffentlich nutzbares Datenarchiv zu erstellen. Dieses Repository wird abfragebasiert sein, und alle daraus hervorgehenden Unterprojekte müssen sich an die entsprechenden GCP-Richtlinien zum Schutz menschlicher Subjekte (d. h. IRB-Protokoll, lokale IRB-Genehmigung, DUA, Freigabe von Informationen) halten und von der überprüft werden Forschungsausschuss, einschließlich der Alpha-1 Foundation, vor der Veröffentlichung anonymisierter Daten.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Nach den ersten 3 Jahren der Datenerhebung und vorläufigen Analyse

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Anonymisierte Daten werden über i2b2 mit dem richtigen Protokoll und der IRB-Regulierungsdokumentation verfügbar sein

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren