Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Alfa-1-antitrypsine-ziektecohort: longitudinale biomarkerstudie van ziekte (A1BC)

14 januari 2026 bijgewerkt door: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Alfa-1-antitrypsineziektecohort: longitudinale biomarkerstudie van ziekte - Alpha-1 Biomarker Research Consortium (A1BC)

Alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) is een genetische ziekte met long- en leveraandoeningen. Het doel van deze studie is om de dichtheid van de long te onderzoeken, zoals gemeten door computertomografie (CT) op de borst, en om te bepalen of bestaand emfyseem veranderingen in de snelheid van later emfyseem of veranderingen in relevante CT-, serum- of plasmabiomarkers voorspelt. Het overkoepelende doel is om biomarkers te ontwikkelen die kunnen worden gebruikt in interventionele onderzoeken, aangezien veranderingen in de longfunctie doorgaans geen informatie geven over ziekteprogressie bij AATD.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De progressie van de longziekte bij patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie is variabel en hoewel sommige patiënten gedurende vele jaren een stabiele longfunctie kunnen hebben, gaat enige progressie en verslechtering snel. Momenteel zijn er geen voorspellers die kunnen helpen bij het identificeren van patiënten die het risico lopen op snelle achteruitgang. Het doel van deze studie is om markers en kenmerken in CT-beeldvorming te identificeren die identificatie van deze patiënten mogelijk maken voordat ze verslechteren. Om dit te bereiken, zal de studie een cohort van patiënten met bevestigde alfa-1-antitrypsinedeficiëntie en longziekte volgen en een aantal biomarkers in bloed en sputum meten en CT-scans met hoge resolutie verkrijgen bij baseline en opnieuw drie jaar later. Als de studie markers kan bepalen die de identificatie van risicopatiënten in een vroeg stadium mogelijk maken, kan de onderzoeker mogelijk vroege interventies in latere studies bestuderen en mogelijk manieren vinden om ernstige complicaties te voorkomen. Patiënten zullen longitudinaal worden gevolgd om verslechtering van de longfunctie te beoordelen.

Studieprocedures omvatten: beoordeling van de medische geschiedenis en medicatiegeschiedenis, bloedafname, volledige longfunctietest (PFT), geïnduceerd sputum (op sommige plaatsen), invullen van vragenlijsten en CT-thoraxscan. Alle bovengenoemde procedures worden uitgevoerd bij inschrijving en herhaald na 18 maanden en 36 maanden, met uitzondering van de maandelijkse Alpha-net-exacerbatievragenlijsten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

286

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
        • National Jewish Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston University
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie genotype ZZ in de Verenigde Staten.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen en vrouwen van 18 jaar en ouder
  2. Patiënten met bekende alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (PiZZ)
  3. Wees een bestaand lid van de Alpha-1 Foundation Clinical Cohort (Alpha-1 Foundation Research Registry)
  4. Bereidheid om onderzoeksprocedures uit te voeren van thorax-CT, bepaling van bloedbiomarkers, sputumverzameling, invullen van vragenlijsten en longfunctietesten.

Uitsluitingscriteria:

  1. AATD niet-PiZZ-status, inclusief providers
  2. Zwangerschap ten tijde van het screeningsbezoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Matig tot gevorderd emfyseem
Patiënten met matig of gevorderd emfyseem zoals gemeten door baseline inspiratoire PERC-15 onder de onderzoeksmediaan
Minimaal emfyseem
Patiënten met minimaal emfyseem zoals gemeten door baseline inspiratoire PERC-15 boven de onderzoeksmediaan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in longdichtheid gedurende drie jaar
Tijdsspanne: 3 jaar
Verandering in longdichtheid gedurende drie jaar bepaald door gebruik te maken van het 15e percentielpunt van Hounsfield-eenheden in inspiratoire CT-scans met hoge resolutie (PERC-15)
3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Columbia University

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Alpha-1 Foundation

Onderzoekers

  • Studie stoel: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina
  • Hoofdonderzoeker: Jeanine M D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 maart 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

16 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAAS8713
  • 1UG3HL152323 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Deze studie maakt deel uit van een grotere onderzoeksstudie waarbij een van de doelstellingen is om een ​​AATD-gedeïdentificeerde, openbare opslagplaats van gegevens te creëren. Deze repository zal gebaseerd zijn op query's en alle subprojecten die hieruit voortkomen, moeten voldoen aan de juiste Human Subjects Protection, GCP-richtlijnen (d.w.z. IRB-protocol, lokale IRB-goedkeuring, DUA, vrijgave van informatie) en moeten worden beoordeeld door de onderzoekscommissie inclusief de Alpha-1 Foundation voorafgaand aan het vrijgeven van geanonimiseerde gegevens.

IPD-tijdsbestek voor delen

Na de eerste 3 jaar van gegevensverzameling en voorlopige analyse

IPD-toegangscriteria voor delen

Geanonimiseerde gegevens zullen beschikbaar zijn via i2b2 met het juiste protocol en IRB-reglementaire documentatie

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren