Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alfa-1 antitrypsinová kohorta nemocí: studie longitudinálních biomarkerů nemocí (A1BC)

14. ledna 2026 aktualizováno: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Skupina Alpha-1 Antitrypsin Disease: Longitudinal Biomarker Study of Disease – Alpha-1 Biomarker Research Consortium (A1BC)

Alfa-1 antitrypsinový deficit (AATD) je genetické onemocnění s projevy onemocnění plic a jater. Účelem této studie je vyšetřit hustotu plic měřenou pomocí počítačové tomografie hrudníku (CT) a určit, zda existující emfyzém předpovídá změny v rychlosti následného emfyzému nebo změny sledovaných biomarkerů CT, séra nebo plazmy. Hlavním cílem je vyvinout biomarkery, které lze použít v intervenčních studiích, protože změny plicních funkcí obvykle neinformují o progresi onemocnění u AATD.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Detailní popis

Progrese plicního onemocnění u pacientů s deficitem alfa-1 antitrypsinu je variabilní, a zatímco někteří pacienti mohou mít stabilní plicní funkce po mnoho let, někteří progredují a rychle se zhoršují. V současné době neexistují žádné prediktory, které by pomohly identifikovat pacienta s rizikem rychlého zhoršení. Cílem této studie je identifikovat markery a rysy v CT zobrazení, které mohou umožnit identifikaci těchto pacientů brzy před zhoršením. Aby toho bylo dosaženo, bude studie sledovat kohortu pacientů s potvrzeným deficitem alfa-1 antitrypsinu a plicním onemocněním a měřit řadu biomarkerů v krvi a sputu a získávat CT skeny s vysokým rozlišením na začátku a znovu o tři roky později. Pokud je studie schopna určit markery, které umožňují včasnou identifikaci rizikových pacientů, může být zkoušející schopen studovat časné intervence v pozdějších studiích a případně najít způsoby, jak se vyhnout závažným komplikacím. Pacienti budou dlouhodobě sledováni, aby se posoudilo zhoršení funkce plic.

Postupy studie zahrnují: Kontrola anamnézy a anamnézy léků, odběr krve, kompletní plicní funkční test (PFT), indukované sputum (na některých místech), vyplnění dotazníků a CT sken hrudníku. Všechny výše uvedené postupy budou provedeny při zápisu a opakovány po 18 měsících a 36 měsících, s výjimkou měsíčních exacerbačních dotazníků Alphanet.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

286

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Spojené státy
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
    - University of Alabama at Birmingham
- California
  - Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
    - University of California - Los Angeles
- Colorado
  - Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
    - National Jewish Health
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
    - University of Chicago
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
    - Boston University
- New York
  - New York, New York, Spojené státy, 10032
    - Columbia University
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
    - University of North Carolina
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
    - Medical University of South Carolina
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
    - University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s deficiencí alfa-1 antitrypsinu genotypem ZZ ve Spojených státech.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Muži a ženy ve věku 18 let a starší
Pacienti se známým deficitem alfa-1 antitrypsinu (PiZZ)
Být stávajícím členem Alpha-1 Foundation Clinical Cohort (Alpha-1 Foundation Research Registry)
Ochota provádět studijní postupy CT hrudníku, stanovení krevních biomarkerů, odběr sputa, vyplňování dotazníku a testování plicních funkcí.

Kritéria vyloučení:

AATD non-PiZZ status, včetně nosičů
Těhotenství v době screeningové návštěvy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Střední až pokročilý emfyzém Pacienti se středně pokročilým nebo pokročilým emfyzémem měřeným výchozí inspirační PERC-15 pod mediánem studie
Minimální emfyzém Pacienti s minimálním emfyzémem měřeným výchozí inspirační PERC-15 nad mediánem studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Změna hustoty plic během tří let Časové okno: 3 roky	Změna hustoty plic za tři roky stanovená pomocí 15. percentilového bodu Hounsfieldových jednotek v inspiračních CT skenech s vysokým rozlišením (PERC-15)	3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Columbia University

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Alpha-1 Foundation

Vyšetřovatelé

Studijní židle: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina
Vrchní vyšetřovatel: Jeanine M D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. března 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

28. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

16. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

AAAS8713
1UG3HL152323 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Tato studie je součástí větší výzkumné studie, kde jedním z cílů je vytvořit úložiště dat pro veřejné použití bez identifikace AATD. Toto úložiště bude založeno na dotazech a všechny podprojekty, které z toho vycházejí, se budou muset řídit příslušnými pokyny pro ochranu lidských subjektů, pokyny GCP (tj. protokol IRB, místní schválení IRB, DUA, uvolnění informací) a musí být přezkoumány výzkumný výbor včetně Nadace Alpha-1 před zveřejněním jakýchkoli neidentifikovaných dat.

Časový rámec sdílení IPD

Po prvních 3 letech sběru dat a předběžné analýzy

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Neidentifikovaná data budou dostupná prostřednictvím i2b2 se správným protokolem a regulační dokumentací IRB

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .