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Cohorte de enfermedad por alfa-1 antitripsina: estudio longitudinal de biomarcadores de la enfermedad (A1BC)

14 de enero de 2026 actualizado por: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Cohorte de enfermedad antitripsina alfa-1: estudio longitudinal de biomarcadores de enfermedades - Consorcio de investigación de biomarcadores alfa-1 (A1BC)

La deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) es una enfermedad genética con presentaciones de enfermedad pulmonar y hepática. El propósito de este estudio es examinar la densidad del pulmón medida por tomografía computarizada (TC) de tórax y determinar si el enfisema existente predice cambios en la tasa de enfisema subsiguiente o cambios en biomarcadores de interés en TC, suero o plasma. El objetivo general es desarrollar biomarcadores que puedan usarse en ensayos de intervención, ya que los cambios en la función pulmonar no suelen informar la progresión de la enfermedad en la DAAT.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Descripción detallada

La progresión de la enfermedad pulmonar en pacientes con deficiencia de alfa-1 antitripsina es variable y, aunque algunos pacientes pueden tener una función pulmonar estable durante muchos años, algunos progresan y se deterioran rápidamente. Actualmente no existen predictores que ayuden a identificar a los pacientes en riesgo de deterioro rápido. El objetivo de este estudio es identificar marcadores y características en las imágenes de TC que puedan permitir la identificación de estos pacientes antes del deterioro. Para lograr esto, el estudio seguirá a una cohorte de pacientes con deficiencia confirmada de alfa-1 antitripsina y enfermedad pulmonar y medirá una serie de biomarcadores en sangre y esputo y obtendrá tomografías computarizadas de alta resolución al inicio y nuevamente tres años después. Si el estudio puede determinar marcadores que permitan la identificación temprana de pacientes en riesgo, el investigador puede estudiar intervenciones tempranas en estudios posteriores y posiblemente encontrar formas de evitar complicaciones graves. Los pacientes serán seguidos longitudinalmente para evaluar el deterioro de la función pulmonar.

Los procedimientos del estudio incluyen: revisión del historial médico y del historial de medicamentos, extracción de sangre, prueba de función pulmonar (PFT) completa, esputo inducido (en algunos sitios), finalización de cuestionarios y tomografía computarizada del tórax. Todos los procedimientos mencionados anteriormente se realizarán en el momento de la inscripción y se repetirán a los 18 y 36 meses, con la excepción de los cuestionarios de exacerbación Alphanet mensuales.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

286

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California - Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con deficiencia de alfa-1 antitripsina genotipo ZZ en los Estados Unidos.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres y mujeres mayores de 18 años
  2. Pacientes con deficiencia conocida de alfa-1 antitripsina (PiZZ)
  3. Ser un miembro existente de la Cohorte Clínica de la Fundación Alpha-1 (Registro de Investigación de la Fundación Alpha-1)
  4. Disposición para realizar procedimientos de estudio de tomografía computarizada de tórax, determinación de biomarcadores sanguíneos, recolección de esputo, finalización de cuestionarios y pruebas de función pulmonar.

Criterio de exclusión:

  1. Estado AATD no PiZZ, incluidos los transportistas
  2. Embarazo en el momento de la visita de selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Enfisema moderado a avanzado
Pacientes con enfisema moderado o avanzado según lo medido por PERC-15 inspiratorio inicial por debajo de la mediana del estudio
Enfisema mínimo
Pacientes con enfisema mínimo medido por PERC-15 inspiratorio inicial por encima de la mediana del estudio

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la densidad pulmonar durante tres años
Periodo de tiempo: 3 años
Cambio en la densidad pulmonar durante tres años determinado mediante el uso del punto percentil 15 de las unidades Hounsfield en tomografías computarizadas inspiratorias de alta resolución (PERC-15)
3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Columbia University

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Alpha-1 Foundation

Investigadores

  • Silla de estudio: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina
  • Investigador principal: Jeanine M D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de marzo de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de marzo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

28 de marzo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

16 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AAAS8713
  • 1UG3HL152323 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Este estudio es parte de un estudio de investigación más grande donde uno de los objetivos es crear un repositorio de datos de uso público anonimizado de AATD. Este repositorio se basará en consultas, y cualquier subproyecto que surja de esto deberá cumplir con las pautas adecuadas de GCP de Protección de Sujetos Humanos (es decir, protocolo IRB, aprobación local de IRB, DUA, Divulgación de información) y ser revisado por el comité de investigación, incluida la Fundación Alpha-1, antes de la publicación de cualquier dato no identificado.

Marco de tiempo para compartir IPD

Después de los primeros 3 años de recopilación de datos y análisis preliminar

Criterios de acceso compartido de IPD

Los datos no identificados estarán disponibles a través de i2b2 con el protocolo adecuado y la documentación reglamentaria del IRB

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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