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ヌーナン症候群に関連する低身長に対してノルディトロピン®で治療された子供のフランス登録

2025年9月24日 更新者：Novo Nordisk A/S
これは、ヌーナン症候群 (NS) による低身長に対して Norditropin® で治療された子供の非介入登録です。 この研究は、ノルディトロピン®の長期的な成長の進化と安全性、および健康関連の生活の質 (HRQoL) データに関するデータを提供することを目的としています。 このレジストリには、対象期間中に NS による低身長のために Norditropin® で治療された子供全員が含まれます。 市販の Norditropin® による治療を開始する決定は、この研究に患者を含める決定の前に、患者/両親/法的に許容される代表者 (LAR) および担当医師によって行われます。

調査の概要

状態

招待による登録

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (推定)

221

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • フランス
      • Angers、フランス、49033
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
      • Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-2
      • Toulouse、フランス、31059
        • Hopital Des Enfants-2

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

レジストリには、NS による低身長のために Norditropin® で治療された子供が含まれます。

説明

包含基準:

  • -NSの臨床的および/または遺伝的診断を受けた患者
  • Norditropin®で治療されている患者（治療済みまたは開始中）で、参加センターでフォローされている患者
  • 市販のノルディトロピン®による治療を開始する決定は、患者/両親/法的に許容される代表者 (LAR) および担当医師によって、この研究に患者を含める決定の前に、独立して行われています。

除外基準:

  • 子供の医療データの収集と処理に反対する患者/親/LAR
  • 十分な理解や協力を妨げる精神的無能力、不本意、または言葉の壁

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：他の

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
インシデント患者
小児は、研究に参加する際に Norditropin® を開始しましたが、この研究への参加の決定とは無関係です。
薬：ノルディトロピン
患者は、治療する医師の裁量で、通常の臨床診療に従って市販の Norditropin® で治療されます。
他の名前：
  • ソマトロピン
優勢な患者 - 組み入れ時に成長が終了
小児は研究に組み入れる前にすでにノルディトロピン®で治療されており、組み入れ時に成長が終了しました。 医療記録から遡及的に収集されたデータ
薬：ノルディトロピン
患者は、治療する医師の裁量で、通常の臨床診療に従って市販の Norditropin® で治療されます。
他の名前：
  • ソマトロピン
優勢な患者 - 組み入れ時に成長が終了していない
小児は研究に組み入れる前にすでに Norditropin® による治療を受けており、組み入れ時に成長を終えていませんでした。 遡及的および将来的に収集されたデータ
薬：ノルディトロピン
患者は、治療する医師の裁量で、通常の臨床診療に従って市販の Norditropin® で治療されます。
他の名前：
  • ソマトロピン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
身長標準偏差スコアの変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
-10 から +10 までの標準偏差スコア (SDS) で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
副作用（ADR）数
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
イベント数
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
重篤な副作用（SADR）数
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
イベント数
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
重大な有害事象（SAE）の数
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
イベント数
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
有害事象（AE）の数
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
イベント数
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
教育
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
参加者数は、標準教育、支援付き教育、教育措置というカテゴリ変数の下で測定されます
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
学校レベル
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
参加者の数は、就学前、小学校、中学校、高校の変数の下で測定されます
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
教育対策
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
参加者の数は、理学療法、精神運動性、作業療法、言語療法などのカテゴリ変数の下で測定されます
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
タナーステージ
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
スケール上の単位として測定されます。 使用される 3 つのサブスケール - 陰毛スケール、女性の乳房の発達スケール、および男性の外性器スケール。 タナーのステージはステージ 1 から 5 まであり、タナーのステージ 1 は思春期前の形態に対応し、タナーのステージ 5 は最終的な成体の形態に対応します。
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
脈拍数の変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
ビート/分で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
拡張期血圧の変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
水銀のミリメートル (mm Hg) で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
収縮期血圧の変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
MmHgで測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
補正QT間隔の変化（心電図）
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
ミリ秒 (msec) で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
心エコーパラメータの変化 (mm)
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
拡張期の左心室心室間中隔最大厚さの変化と左心室拡張末期直径はミリメートル (mm) で測定されます。
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
心エコー図パラメーターの変化 (%)
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
左室短縮率 (LVFS) および左室駆出率 (LVEF) の変化をパーセンテージ (%) で測定します。
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
心エコーパラメータの変化 (cm/s)
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
1 秒あたりのセンチメートル (cm/s) で測定される拡張機能 (Ea および Aa) の変化
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
全血球数 (CBC) の変化 (g/dL)
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
デシリットルあたりのグラム数 (g/dL) で測定されるヘモグロビン (Hb) の変化
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
CBC（G/L）の変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
白血球、リンパ球、単球、血小板の変化を 1 リットルあたりのグラム数 (G/L) で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
インスリン様成長因子 1 (IGF-1) レベルの変化 (ng/ml)
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
ミリリットルあたりのナノグラム (ng/ml) で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
IGF-1 レベルの変化 (SDS)
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
SDSで測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
ヘモグロビン A1c (HbA1c) レベルの変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
%で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
空腹時インスリンレベルの変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
デシリットルあたりのミリグラム (mg/dL) またはリットルあたりのミリ国際単位 (mUI/L) で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
空腹時血糖値の変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Mg/dL または g/L またはミリモル/リットル (mmol/L) で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
空腹時総コレステロールの変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Mg/dl または g/L または mmol/L で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
空腹時トリグリセリドの変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Mg/dL または g/L または mmol/L で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
空腹時高密度リポタンパク質（HDL）コレステロールの変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Mg/dL または g/L または mmol/L で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
空腹時低密度リポタンパク質（LDL）コレステロールの変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Mg/dL または g/L または mmol/L で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
空腹時総コレステロール/HDL比の変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
空腹時総コレステロールと HDL の比率
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
インヒビンBの変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
ミリリットルあたりのピコグラム (pg/mL) で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
抗ミュラー管ホルモン（AMH）の変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
ミリグラム/ミリリットル (mg/mL) で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
黄体形成ホルモン（LH）の変化（女性は8歳から、男性は9歳から）
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Mg/mL で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
卵胞刺激ホルモン（FSH）の変化（女性は8歳から、男性は9歳から）
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
リットルあたりの国際単位 (UI/L) または mUI/mL で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
エストラジオールの変化（女性は8歳から、男性は9歳から）
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Pg/mLで測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
テストステロンの変化（女性は8歳から、男性は9歳から）
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Ng/mLで測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Norditropin®治療の投与量の変更
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
ミリグラム/キログラム/日 (mg/kg/日) で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
週あたりのノルディトロピン®治療の注射頻度
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
イベント数
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
変更回数（用法・用量変更・一時中止）
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
イベント数
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
治療変更の理由
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
安全性（ARまたはAEの発生）、成長が速すぎる、成長が遅すぎる、患者または両親/ LARの選択など、カテゴリ変数の下で参加者の数で測定されます。その他
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
一時停止期間
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
月単位で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Norditropin® 治療の合計期間
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
年で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Norditropin®治療の総累積投与量
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Mg/kgで測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
併用療法の種類と回数
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
イベント数
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
有害事象に関連する併用療法の種類と数
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
イベント数
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
体重の変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
SDSで測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
体格指数（BMI）の変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
1 平方メートルあたりのキログラム (kg/m^2) で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
骨年齢の変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
年で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
高さ速度の変化 (cm/年)
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
Cm/年で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
高さ速度の変化 (SDS/年)
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
SDS/年で測定
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
NS併存疾患の種類と数
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
カテゴリ変数の下で測定された参加者の数 - 肺動脈弁狭窄症および肥大型心筋症を含む心臓の欠陥、整形外科の問題 (胸部、脊柱側弯症)、および男性の食欲不振
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
健康関連の生活の質 (HRQoL) スコア (PedsQL) の変化
時間枠：Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)
HRQoL を評価するために使用される PedsQL スコアは、1 ～ 100 の範囲です (スコアが高いほど、HRQoL が優れていることを示します)
Norditropin® 治療開始 (0 日目) からフォローアップ終了まで (最長 6 年)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Novo Nordisk A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Transparency dept. 2834、Novo Nordisk A/S

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年3月16日

一次修了 (推定)

2028年3月17日

研究の完了 (推定)

2028年3月17日

試験登録日

最初に提出

2022年3月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年3月24日

最初の投稿 (実際)

2022年4月4日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月24日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GH-4831
  • U1111-1264-1805 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Novonordisk-trials.com での Novo Nordisk の開示義務によると、

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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