Fransk register over barn behandlet med Norditropin® for lav statur assosiert med Noonan-syndrom
19. mai 2023 oppdatert av: Novo Nordisk A/S
Dette er et ikke-intervensjonsregister over barn behandlet med Norditropin® for kortvoksthet på grunn av Noonan syndrom (NS).
Denne studien har som mål å gi data om langsiktig vekstutvikling og sikkerhet for Norditropin® samt data om helserelatert livskvalitet (HRQoL).
Dette registeret vil inkludere hele barn behandlet med Norditropin® for kortvoksthet på grunn av NS over inklusjonsperioden.
Beslutningen om å starte behandling med kommersielt tilgjengelig Norditropin® tas av pasienten/foreldre/Juridisk akseptabel representant (LAR) og behandlende lege før og uavhengig av beslutningen om å inkludere pasienten i denne studien.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
221
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
ANGERS cedex 09, Frankrike, 49033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Le Kremlin-bicetre, Frankrike, 94275
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Toulouse cedex 9, Frankrike, 31059
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Registeret vil inkludere barn behandlet med Norditropin® for kortvoksthet på grunn av NS.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med en klinisk og/eller genetisk diagnose av NS
- Pasienter som er behandlet med Norditropin® (allerede behandlet eller igangsatt) og som følges i et deltakende senter
- Beslutningen om å starte behandling med kommersielt tilgjengelig Norditropin® er tatt av pasienten/foreldrene/Legally Acceptable Representative (LAR) og behandlende lege før og uavhengig av beslutningen om å inkludere pasienten i denne studien
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter/foreldre/LAR motsatte seg innsamling og behandling av barnas medisinske data
- Psykisk uførhet, uvilje eller språkbarrierer som hindrer tilstrekkelig forståelse eller samarbeid
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Annen
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Hendelsespasienter
Barn initierte Norditropin® etter at de ble inkludert i studien, men uavhengig av beslutningen om å delta i denne studien
|
Pasienter vil bli behandlet med kommersielt tilgjengelig Norditropin® i henhold til rutinemessig klinisk praksis etter den behandlende legens skjønn.
Andre navn:
|
|
Utbredte pasienter - ferdig vekst ved inkludering
Barn ble allerede behandlet med Norditropin® før de ble inkludert i studien og fullførte veksten etter inkluderingen.
Data samlet inn retrospektivt fra medisinske journaler
|
Pasienter vil bli behandlet med kommersielt tilgjengelig Norditropin® i henhold til rutinemessig klinisk praksis etter den behandlende legens skjønn.
Andre navn:
|
|
Utbredte pasienter - ikke ferdig vekst ved inkludering
Barn ble allerede behandlet med Norditropin® før de ble inkludert i studien og fullførte ikke veksten ved inkludering.
Data samlet inn både retrospektivt og prospektivt
|
Pasienter vil bli behandlet med kommersielt tilgjengelig Norditropin® i henhold til rutinemessig klinisk praksis etter den behandlende legens skjønn.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i høydestandardavviksscore
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i standardavviksscore (SDS) fra -10 til +10
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall bivirkninger (ADR)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Antall hendelser
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Antall alvorlige bivirkninger (SADR)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Antall hendelser
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Antall alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Antall hendelser
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Antall uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Antall hendelser
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Utdanning
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Antall deltakere måles under de kategoriske variablene - standard utdanning, utdanning med bistand og utdanningstiltak
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Skolenivå
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Antall deltakere er målt under variablene - førskole, barneskole, ungdomsskole og videregående skole
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Pedagogiske tiltak
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Antall deltakere måles under de kategoriske variablene - fysioterapi, psykomotrisitet, ergoterapi og logopedi.
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Tanner scene
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt som enheter på skala.
3 sub-skalaer brukt - kjønnshårskala, kvinnelig brystutviklingsskala og mannlig ytre kjønnsorganskala.
Tanner-stadier varierer fra stadium 1 til 5, med Tanner-stadier 1 som tilsvarer den pre-pubertale formen og Tanner-stadium 5 tilsvarer den endelige voksenformen
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i pulsfrekvens
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i slag per minutt
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i diastolisk blodtrykk
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i millimeter kvikksølv (mm Hg)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i systolisk blodtrykk
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i mm Hg
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i korrigert QT-intervall (elektrokardiogram)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i millisekund (msec)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i ekkokardiogramparametere (mm)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Endring i venstre ventrikkel interventrikulær septal maksimal tykkelse i diastole og venstre ventrikkel ende diastolisk diameter måles i millimeter (mm)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i ekkokardiogramparametere (%)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Endring i venstre ventrikkel fraksjonell forkortning (LVFS) og venstre ventrikulær ejeksjonsfraksjon (LVEF) måles i prosent (%)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i ekkokardiogramparametere (cm/s)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Endring i diastolisk funksjon (Ea og Aa) målt i centimeter per sekund (cm/s)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i fullstendig blodtelling (CBC) (g/dL)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Endring i hemoglobin (Hb) målt i gram per desiliter (g/dL)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i CBC (G/L)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Endring i hvite blodceller, lymfocytter, monocytter og blodplater målt i gram per liter (G/L)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i insulinlignende vekstfaktor 1 (IGF-1) nivå (ng/ml)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i nanogram per milliliter (ng/ml)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i IGF-1 nivå (SDS)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i SDS
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i hemoglobin A1c (HbA1c) nivå
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i %
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i fastende insulinnivå
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i milligram per desiliter (mg/dL) eller milli-internasjonale enheter per liter (mUI/L)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i fastende blodsukkernivå
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i mg/dL eller g/L eller millimol per liter (mmol/L)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i fastende totalkolesterol
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i mg/dl eller g/L eller mmol/L
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i fastende triglyserider
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i mg/dL eller g/L eller mmol/L
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i fastende high-density lipoproteins (HDL) kolesterol
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i mg/dL eller g/L eller mmol/L
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i fastende lavdensitetslipoproteiner (LDL) kolesterol
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i mg/dL eller g/L eller mmol/L
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i fastende totalkolesterol/HDL-forhold
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Forholdet mellom fastende totalkolesterol og HDL
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i inhibin B
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i pikogram per milliliter (pg/mL)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i anti-mullersk hormon (AMH)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i milligram per milliliter (mg/ml)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i luteiniserende hormon (LH) (kvinnelig fra 8 år og mann fra 9 år)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i mg/ml
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i follikkelstimulerende hormon (FSH) (kvinnelig fra 8 år og mann fra 9 år)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i internasjonale enheter per liter (UI/L) eller mUI/mL
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i østradiol (kvinnelig fra 8 år og mann fra 9 år)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i pg/ml
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i testosteron (kvinnelig fra 8 år og mann fra 9 år)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i ng/mL
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i dose av Norditropin®-behandling
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Hyppighet av injeksjoner av Norditropin®-behandling per uke
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Antall hendelser
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Antall modifikasjoner (endring i dosering/ midlertidig stopp)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Antall hendelser
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Årsaker til behandlingsendringer
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i antall deltakere under kategorisk variabel - sikkerhet (forekomst av AR eller AE), vekst for rask, vekst for sakte, pasientens eller foreldres/LAR-valg; og annen
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Varighet av midlertidig stopp
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i måneder
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Total varighet av Norditropin® behandling
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i år
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Total kumulativ dose av Norditropin®-behandling
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i mg/kg
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Type og antall samtidige behandlinger
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Antall hendelser
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Type og antall samtidige behandlinger knyttet til en bivirkning
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Antall hendelser
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i vekt
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i SDS
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i kilogram per kvadratmeter (kg/m^2)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i beinalder
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i år
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i høydehastighet (cm/år)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i cm/år
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i høydehastighet (SDS/år)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Målt i SDS/år
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Type og antall NS-komorbiditeter
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Antall deltakere målt under kategoriske variabler - Hjertedefekter inkludert lungeklaffstenose og hypertrofisk kardiomyopati, ortopediske problemer (pektus, skoliose) og anorkia hos menn
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
|
Endring i helserelatert livskvalitet (HRQoL)-poengsum (PedsQL)
Tidsramme: Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
PedsQL-score som brukes til å vurdere HRQoL, varierer fra 1 til 100 (høyere score indikerer bedre HRQoL)
|
Fra start av Norditropin®-behandling (dag 0) til slutt på oppfølging (opptil 6 år)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. mars 2022
Primær fullføring (Forventet)
17. mars 2028
Studiet fullført (Forventet)
17. mars 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. mars 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
4. april 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. mai 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. mai 2023
Sist bekreftet
1. mai 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Hjertesykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Sykdom
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Bindevevssykdommer
- Beinsykdommer
- Hjertefeil, medfødt
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Kraniofaciale abnormiteter
- Muskuloskeletale abnormiteter
- Bensykdommer, utviklingsmessige
- Syndrom
- Noonans syndrom
- Dvergvekst
Andre studie-ID-numre
- GH-4831
- U1111-1264-1805 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
I følge Novo Nordisks avsløringsforpliktelse på novonordisk-trials.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Noonans syndrom
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiRekrutteringNevrofibromatose 1 | Noonans syndrom | Legius syndrom | Kardiofasiokutant syndrom | Costello syndrom | SYNGAP1-relatert intellektuell funksjonshemming | DLG4 | RAS-mutasjon | Noonan syndrom med flere lentiginer | Noonan Neurofibromatosis Syndrome | Smith-Kingsmore syndrom | MTOR-genmutasjon | GATOR-1 genmutasjon | MAPK1...Forente stater
-
Novo Nordisk A/SRekrutteringSGA, Turners syndrom, Noonan syndrom, ISSBelgia, Korea, Republikken, Forente stater, Irland, Malaysia, Storbritannia, Finland, Frankrike, Nederland, Italia, Thailand, Kina, Japan, Portugal, Israel, Brasil, Hellas, India, Mexico, Bulgaria, Serbia, Litauen, Østerrike, Canada, Kroatia og mer
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennåHemofili A | Hemofili B | Cystisk fibrose | Sigdcellesykdom | Muskeldystrofi, Duchenne | Fragilt X-syndrom | Huntingtons sykdom | Myotonisk dystrofi | Autosomal recessiv polycystisk nyresykdom | Nevrofibromatose-Noonan syndrom | Muskeldystrofi, Becker | Invasiv preNatal-diagnose i en kontekst av familiehistorie... og andre forholdFrankrike
-
University of Colorado, DenverRekrutteringKlinefelters syndrom | Trisomi X | XYY syndrom | XXXY og XXXXY syndrom | Xxyy syndrom | Xyyy syndrom | Xxxx syndrom | Xxxxx syndrom | Xxxyy syndrom | Xxyyy syndrom | Xyyyy syndrom | Mann med sexkromosommosaikkForente stater
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.FullførtTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapierelatert myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært høyrisiko myelodysplastisk syndromForente stater
-
University of NottinghamMedical Research Council; National Institute for Health Research, United...RekrutteringSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Skrøpelighet syndromStorbritannia
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringIntensivavdelingens syndrom | Pediatrisk postintensiv syndromFrankrike
-
Hospital Universitario GetafeKarolinska Institutet; Medical University of Lodz; Universidad Politecnica... og andre samarbeidspartnereUkjentSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Skrøpelighet syndromPolen, Spania, Sverige
-
Shaare Zedek Medical CenterUkjentPremenstruelt syndrom - PMS
-
Brigham and Women's HospitalAktiv, ikke rekrutterendeSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Aldring | Skrøpelighet syndromForente stater
Kliniske studier på Norditropin
-
Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.Tongji HospitalFullførtMangel på veksthormonKina
-
Novo Nordisk A/SAktiv, ikke rekrutterendeKortvokste barn født små for svangerskapsalder (SGA)Frankrike, Den russiske føderasjonen, Forente stater, India, Spania, Estland, Japan, Italia, Algerie, Østerrike, Ungarn, Irland, Israel, Latvia, Polen, Serbia, Thailand, Ukraina
-
Novo Nordisk A/SFullførtPrader-Willi syndrom | Genetisk lidelseTyskland, Danmark, Sveits
-
Novo Nordisk A/SRekrutteringSGA, Turners syndrom, Noonan syndrom, ISSBelgia, Korea, Republikken, Forente stater, Irland, Malaysia, Storbritannia, Finland, Frankrike, Nederland, Italia, Thailand, Kina, Japan, Portugal, Israel, Brasil, Hellas, India, Mexico, Bulgaria, Serbia, Litauen, Østerrike, Canada, Kroatia og mer
-
Novo Nordisk A/SFullførtKronisk nyre sykdom | Turners syndrom | Kronisk nyresvikt | Veksthormonforstyrrelse | Veksthormonmangel hos barn | Genetisk lidelse | Leveringssystemer | Fosterets vekstproblem | Liten for svangerskapsalderenFrankrike
-
National Institute on Aging (NIA)Fullført
-
Novo Nordisk A/SFullførtVeksthormonforstyrrelse | Mangel på veksthormon for voksneJapan
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiFullført
-
Karolinska University HospitalNovo Nordisk A/SFullførtPrader-Willi syndromDanmark, Norge, Sverige
-
Gulhane School of MedicineRen-Tıp ART Center, Bursa, TurkeyFullført