Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fransk register over børn behandlet med Norditropin® til kort statur forbundet med Noonans syndrom

24. september 2025 opdateret af: Novo Nordisk A/S
Dette er et ikke-interventionsregister over børn, der er behandlet med Norditropin® til kort statur på grund af Noonan Syndrome (NS). Denne undersøgelse har til formål at levere data om langsigtet vækstudvikling og sikkerhed af Norditropin® samt data om sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL). Dette register vil omfatte alle børn behandlet med Norditropin® for kort statur på grund af NS i inklusionsperioden. Beslutningen om at påbegynde behandling med kommercielt tilgængelig Norditropin® træffes af patienten/forældrene/den juridisk acceptable repræsentant (LAR) og den behandlende læge før og uafhængigt af beslutningen om at inkludere patienten i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

221

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49033
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-2
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Hopital Des Enfants-2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Registret vil omfatte børn behandlet med Norditropin® for kort statur på grund af NS.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en klinisk og/eller genetisk diagnose af NS
  • Patienter, der er behandlet med Norditropin® (allerede behandlet eller igangsat), og som følges i et deltagende center
  • Beslutningen om at påbegynde behandling med kommercielt tilgængelig Norditropin® er truffet af patienten/forældrene/den juridisk acceptable repræsentant (LAR) og den behandlende læge før og uafhængigt af beslutningen om at inkludere patienten i denne undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter/Forældre/LAR modsatte sig indsamling og behandling af deres børns medicinske data
  • Psykisk invaliditet, uvilje eller sprogbarrierer udelukker tilstrækkelig forståelse eller samarbejde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Andet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Hændelsespatienter
Børn påbegyndte Norditropin® efter deres optagelse i undersøgelsen, men uafhængigt af beslutningen om at deltage i denne undersøgelse
Medicin: Norditropin
Patienter vil blive behandlet med kommercielt tilgængeligt Norditropin® i henhold til rutinemæssig klinisk praksis efter den behandlende læges skøn.
Andre navne:
  • Somatropin
Udbredte patienter - færdig vækst ved inklusion
Børn blev allerede behandlet med Norditropin® før deres optagelse i undersøgelsen og afsluttede deres vækst efter deres inklusion. Data indsamlet retrospektivt fra lægejournaler
Medicin: Norditropin
Patienter vil blive behandlet med kommercielt tilgængeligt Norditropin® i henhold til rutinemæssig klinisk praksis efter den behandlende læges skøn.
Andre navne:
  • Somatropin
Udbredte patienter - ikke færdig vækst ved inklusion
Børn blev allerede behandlet med Norditropin® før deres inklusion i undersøgelsen og afsluttede ikke deres vækst ved inklusion. Data indsamlet både retrospektivt og prospektivt
Medicin: Norditropin
Patienter vil blive behandlet med kommercielt tilgængeligt Norditropin® i henhold til rutinemæssig klinisk praksis efter den behandlende læges skøn.
Andre navne:
  • Somatropin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i højdestandardafvigelsesscore
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i standardafvigelsesscore (SDS) fra -10 til +10
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal bivirkninger (ADR)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Optælling af begivenheder
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Antal alvorlige bivirkninger (SADR)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Optælling af begivenheder
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Antal alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Optælling af begivenheder
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Antal bivirkninger (AE)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Optælling af begivenheder
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Uddannelse
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Antal deltagere måles under de kategoriske variable - standarduddannelse, uddannelse med assistance og uddannelsestiltag
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Skoleniveau
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Antal deltagere er målt under variablerne - førskole, folkeskole, gymnasium og gymnasiet
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Pædagogiske foranstaltninger
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Antal deltagere måles under de kategoriske variable - fysioterapi, psykomotricitet, ergoterapi og logopædi.
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Tanner scene
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt som enheder på skala. 3 anvendte underskalaer - skala for kønsbehåring, skala for kvindelig brystudvikling og skala til ydre kønsorganer. Tanner trin spænder fra trin 1 til 5, hvor Tanner trin 1 svarer til den præpubertære form og Tanner trin 5 svarer til den endelige voksenform
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i pulsfrekvens
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i slag i minuttet
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i diastolisk blodtryk
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i millimeter kviksølv (mm Hg)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i systolisk blodtryk
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i mm Hg
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i korrigeret QT-interval (elektrokardiogram)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i millisekund (msec)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i ekkokardiogramparametre (mm)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i venstre ventrikulær interventrikulær septal maksimal tykkelse i diastole og venstre ventrikulær ende diastolisk diameter måles i millimeter (mm)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i ekkokardiogramparametre (%)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i venstre ventrikel fraktionel afkortning (LVFS) og venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) måles i procent (%)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i ekkokardiogramparametre (cm/s)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i diastolisk funktion (Ea og Aa) målt i centimeter pr. sekund (cm/s)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i fuldstændigt blodtal (CBC) (g/dL)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i hæmoglobin (Hb) målt i gram pr. deciLiter (g/dL)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i CBC (G/L)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i hvide blodlegemer, lymfocytter, monocytter og blodplader målt i gram per liter (G/L)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i insulin-lignende vækstfaktor 1 (IGF-1) niveau (ng/ml)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i nanogram per milliliter (ng/ml)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i IGF-1 niveau (SDS)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i SDS
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i hæmoglobin A1c (HbA1c) niveau
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i %
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i fastende insulinniveau
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i milligram pr. deciliter (mg/dL) eller milli-internationale enheder pr. liter (mUI/L)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i fastende blodsukkerniveau
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i mg/dL eller g/L eller millimol pr. liter (mmol/L)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i fastende totalkolesterol
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i mg/dl eller g/L eller mmol/L
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i fastende triglycerider
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i mg/dL eller g/L eller mmol/L
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i fastende high-density lipoproteins (HDL) kolesterol
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i mg/dL eller g/L eller mmol/L
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i fastende low-density lipoproteins (LDL) kolesterol
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i mg/dL eller g/L eller mmol/L
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i fastende totalkolesterol/HDL-forhold
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Forholdet mellem fastende totalkolesterol og HDL
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i inhibin B
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i pikogram pr. milliliter (pg/mL)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i anti-mullersk hormon (AMH)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i milligram per milliliter (mg/ml)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i luteiniserende hormon (LH) (kvinde fra 8 år og mand fra 9 år)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i mg/ml
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i follikelstimulerende hormon (FSH) (kvinde fra 8 år og mand fra 9 år)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i internationale enheder pr. liter (UI/L) eller mUI/mL
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i østradiol (hun fra 8 år og mand fra 9 år)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i pg/ml
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i testosteron (kvinde fra 8 år og mand fra 9 år)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i ng/ml
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i dosis af Norditropin® behandling
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Hyppighed af injektioner af Norditropin® behandling pr. uge
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Optælling af begivenheder
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Antal ændringer (ændring i dosis/ midlertidigt stop)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Optælling af begivenheder
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Årsager til behandlingsændringer
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i antal deltagere under kategorisk variabel - sikkerhed (forekomst af AR'er eller AE'er), vækst for hurtig, vækst for langsom, patientens eller forældres/LAR-valg; og andre
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Varighed af midlertidigt stop
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i måneder
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Samlet varighed af Norditropin® behandling
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i år
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Samlet kumulativ dosis af Norditropin® behandling
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i mg/kg
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Type og antal af samtidige behandlinger
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Optælling af begivenheder
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Type og antal af samtidige behandlinger forbundet med en bivirkning
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Optælling af begivenheder
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i vægt
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i SDS
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i kilogram pr. kvadratmeter (kg/m^2)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i knoglealderen
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i år
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i højdehastighed (cm/år)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i cm/år
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i højdehastighed (SDS/år)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Målt i SDS/år
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Type og antal NS-komorbiditeter
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Antal deltagere målt under kategoriske variabler - Hjertedefekter inklusive lungeklapstenose og hypertrofisk kardiomyopati, ortopædiske problemer (pektus, skoliose) og anorkia hos mænd
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) score (PedsQL)
Tidsramme: Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)
PedsQL-score, der bruges til at vurdere HRQoL, varierer fra 1 til 100 (højere score indikerer bedre HRQoL)
Fra start af Norditropin®-behandling (dag 0) til opfølgningsslut (op til 6 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. marts 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

17. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

17. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

4. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

25. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GH-4831
  • U1111-1264-1805 (Anden identifikator: World Health Organization (WHO))

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Ifølge Novo Nordisks oplysningsforpligtelse på novonordisk-trials.com

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Noonans syndrom

Kliniske forsøg med Norditropin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner