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Registre français des enfants traités par Norditropin® pour une petite taille associée au syndrome de Noonan

24 septembre 2025 mis à jour par: Novo Nordisk A/S
Il s'agit d'un registre non interventionnel d'enfants traités par Norditropin® pour une petite taille due au syndrome de Noonan (SN). Cette étude vise à fournir des données sur l'évolution de la croissance à long terme et la sécurité de Norditropin® ainsi que des données sur la qualité de vie liée à la santé (HRQoL). Ce registre inclura l'intégralité des enfants traités par Norditropin® pour une petite taille due à un SN sur la période d'inclusion. La décision d'initier un traitement avec Norditropin® disponible dans le commerce est prise par le patient/les parents/le représentant juridiquement acceptable (LAR) et le médecin traitant avant et indépendamment de la décision d'inclure le patient dans cette étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

221

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Angers, France, 49033
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-2
      • Toulouse, France, 31059
        • Hopital Des Enfants-2

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Le registre comprendra des enfants traités avec Norditropin® pour une petite taille due au SN.

La description

Critère d'intégration:

  • Patients avec un diagnostic clinique et/ou génétique de SN
  • Patients traités par Norditropin® (déjà traités ou en initiation) et suivis dans un centre participant
  • La décision d'initier un traitement avec Norditropin® disponible dans le commerce a été prise par le patient/les parents/le représentant juridiquement acceptable (LAR) et le médecin traitant avant et indépendamment de la décision d'inclure le patient dans cette étude

Critère d'exclusion:

  • Patients/Parents/LAR opposés à la collecte et au traitement des données médicales de leurs enfants
  • Incapacité mentale, réticence ou barrières linguistiques empêchant une compréhension ou une coopération adéquate

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Autre

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients incidents
Les enfants ont initié Norditropin® dès leur inclusion dans l'étude mais indépendamment de la décision de participer à cette étude
Médicament: Norditropine
Les patients seront traités avec Norditropin® disponible dans le commerce selon la pratique clinique de routine à la discrétion du médecin traitant.
Autres noms:
  • Somatropine
Patients prévalents - croissance terminée à l'inclusion
Les enfants étaient déjà traités par Norditropin® avant leur inclusion dans l'étude et ont terminé leur croissance à leur inclusion. Données collectées rétrospectivement à partir des dossiers médicaux
Médicament: Norditropine
Les patients seront traités avec Norditropin® disponible dans le commerce selon la pratique clinique de routine à la discrétion du médecin traitant.
Autres noms:
  • Somatropine
Patients prévalents - croissance non terminée à l'inclusion
Les enfants étaient déjà traités par Norditropin® avant leur inclusion dans l'étude et n'avaient pas terminé leur croissance à l'inclusion. Données collectées à la fois rétrospectivement et prospectivement
Médicament: Norditropine
Les patients seront traités avec Norditropin® disponible dans le commerce selon la pratique clinique de routine à la discrétion du médecin traitant.
Autres noms:
  • Somatropine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score d'écart type de taille
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en scores d'écart-type (SDS) allant de -10 à +10
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de réactions indésirables aux médicaments (RIM)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre d'événements
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre de réactions indésirables graves aux médicaments (RASD)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre d'événements
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre d'événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre d'événements
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre d'événements indésirables (EI)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre d'événements
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Éducation
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Le nombre de participants est mesuré sous les variables catégorielles - éducation standard, éducation avec aide et mesures éducatives
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Niveau scolaire
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Le nombre de participants est mesuré sous les variables - préscolaire, primaire, secondaire et secondaire
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesures éducatives
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Le nombre de participants est mesuré sous les variables catégorielles - physiothérapie, psychomotricité, ergothérapie et orthophonie
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Stade du tanneur
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en unités sur l'échelle. 3 sous-échelles utilisées - Échelle des poils pubiens, Échelle de développement des seins féminins et Échelle des organes génitaux externes masculins. Les stades de Tanner vont du stade 1 au stade 5, le stade 1 de Tanner correspondant à la forme pré-pubère et le stade 5 de Tanner correspondant à la forme adulte finale
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification du pouls
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en battements par minute
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de la pression artérielle diastolique
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en millimètres de mercure (mm Hg)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de la pression artérielle systolique
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en mm Hg
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de l'intervalle QT corrigé (électrocardiogramme)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en millisecondes (msec)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification des paramètres de l'échocardiogramme (mm)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
La modification de l'épaisseur maximale du septum interventriculaire ventriculaire gauche en diastole et du diamètre diastolique de l'extrémité ventriculaire gauche est mesurée en millimètres (mm)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification des paramètres de l'échocardiogramme (%)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
La modification du raccourcissement fractionnaire ventriculaire gauche (LVFS) et de la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) est mesurée en pourcentage (%)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification des paramètres de l'échocardiogramme (cm/s)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de la fonction diastolique (Ea et Aa) mesurée en centimètres par seconde (cm/s)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de la formule sanguine complète (FSC) (g/dL)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Variation de l'hémoglobine (Hb) mesurée en grammes par décilitre (g/dL)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Changement de CBC (G/L)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification des globules blancs, des lymphocytes, des monocytes et des plaquettes mesurée en grammes par litre (G/L)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification du taux de facteur de croissance analogue à l'insuline 1 (IGF-1) (ng/ml)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en nanogrammes par millilitre (ng/ml)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification du taux d'IGF-1 (SDS)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en FDS
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification du taux d'hémoglobine A1c (HbA1c)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en %
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification du taux d'insuline à jeun
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en milligrammes par décilitre (mg/dL) ou milli-unités internationales par litre (mUI/L)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de la glycémie à jeun
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en mg/dL ou g/L ou millimoles par litre (mmol/L)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Changement du cholestérol total à jeun
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en mg/dl ou g/L ou mmol/L
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification des triglycérides à jeun
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en mg/dL ou g/L ou mmol/L
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification du taux de cholestérol des lipoprotéines de haute densité (HDL) à jeun
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en mg/dL ou g/L ou mmol/L
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification du taux de cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL) à jeun
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en mg/dL ou g/L ou mmol/L
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification du rapport cholestérol total/HDL à jeun
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Rapport cholestérol total à jeun et HDL
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de l'inhibine B
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en picogrammes par millilitre (pg/mL)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de l'hormone anti-müllérienne (AMH)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en milligrammes par millilitre (mg/mL)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de l'hormone lutéinisante (LH) (femme à partir de 8 ans et homme à partir de 9 ans)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en mg/mL
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de l'hormone folliculo-stimulante (FSH) (femme à partir de 8 ans et homme à partir de 9 ans)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en unités internationales par litre (UI/L) ou mUI/mL
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Changement d'oestradiol (fille à partir de 8 ans et garçon à partir de 9 ans)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en pg/mL
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de la testostérone (femme à partir de 8 ans et homme à partir de 9 ans)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en ng/mL
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Changement de dose du traitement Norditropin®
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en milligramme par kilogramme par jour (mg/kg/jour)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Fréquence des injections du traitement Norditropin® par semaine
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre d'événements
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre de modifications (changement de dosage/arrêt temporaire)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre d'événements
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Raisons des modifications de traitement
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesurée en nombre de participants sous la variable catégorielle - sécurité (apparition d'EI ou d'EI), croissance trop rapide, croissance trop lente, choix du patient ou des parents/LAR ; et autre
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Durée de l'arrêt temporaire
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en mois
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Durée totale du traitement Norditropin®
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en années
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Dose cumulée totale du traitement Norditropin®
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en mg/kg
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Type et nombre de traitements concomitants
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre d'événements
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Type et nombre de traitements concomitants liés à un événement indésirable
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre d'événements
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Changement de poids
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en FDS
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en kilogramme par mètre carré (kg/m^2)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Modification de l'âge osseux
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en année
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Changement de vitesse de hauteur (cm/an)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en cm/an
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Changement de vitesse de hauteur (SDS/an)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Mesuré en FDS/an
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Type et nombre de comorbidités NS
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Nombre de participants mesurés sous des variables catégorielles - Malformations cardiaques, y compris la sténose de la valve pulmonaire et la cardiomyopathie hypertrophique, les problèmes orthopédiques (pectus, scoliose) et l'anorchie chez les hommes
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Changement du score de qualité de vie liée à la santé (HRQoL) (PedsQL)
Délai: Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)
Le score PedsQL utilisé pour évaluer la HRQoL varie de 1 à 100 (des scores plus élevés indiquent une meilleure HRQoL)
Du début du traitement par Norditropin® (jour 0) jusqu'à la fin du suivi (jusqu'à 6 ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novo Nordisk A/S

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 mars 2022

Achèvement primaire (Estimé)

17 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

17 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2022

Première publication (Réel)

4 avril 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

25 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GH-4831
  • U1111-1264-1805 (Autre identifiant: World Health Organization (WHO))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Selon l'engagement de divulgation de Novo Nordisk sur novonordisk-trials.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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