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法国儿童登记处使用 Norditropin® 治疗与努南综合征相关的矮小身材

2023年5月19日 更新者：Novo Nordisk A/S
这是一项针对因努南综合征 (NS) 导致的矮小症接受 Norditropin® 治疗的儿童的非干预性登记。 本研究旨在提供有关 Norditropin® 的长期生长演变和安全性的数据以及与健康相关的生活质量 (HRQoL) 数据。 该登记处将包括在纳入期间因 NS 导致的矮小而接受 Norditropin® 治疗的所有儿童。 开始使用市售的 Norditropin® 进行治疗的决定由患者/父母/法律可接受的代表 (LAR) 和治疗医师在决定将患者纳入本研究之前独立做出。

研究概览

地位

邀请报名

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

221

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 法国
      • ANGERS cedex 09、法国、49033
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Le Kremlin-bicetre、法国、94275
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Toulouse cedex 9、法国、31059
        • Novo Nordisk Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

该登记处将包括接受 Norditropin® 治疗的因 NS 导致的身材矮小的儿童。

描述

纳入标准：

  • 临床和/或基因诊断为 NS 的患者
  • 接受 Norditropin® 治疗（已经治疗或正在接受治疗）并在参与中心接受随访的患者
  • 开始使用市售 Norditropin® 进行治疗的决定已由患者/父母/法律可接受的代表 (LAR) 和治疗医师在决定将患者纳入本研究之前独立做出

排除标准：

  • 患者/父母/LAR 反对收集和处理他们孩子的医疗数据
  • 精神上无行为能力、不愿意或语言障碍妨碍充分理解或合作

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：其他

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
事件患者
儿童在参与研究后开始使用 Norditropin®，但独立于参与本研究的决定
药品：去甲肾上腺皮质激素
根据治疗医师的判断，患者将根据常规临床实践使用市售的 Norditropin® 进行治疗。
其他名称：
  • 生长激素
流行病患者 - 纳入后完成生长
儿童在纳入研究之前已经接受了 Norditropin® 治疗，并在纳入后完成了生长。 从医疗记录中追溯收集的数据
药品：去甲肾上腺皮质激素
根据治疗医师的判断，患者将根据常规临床实践使用市售的 Norditropin® 进行治疗。
其他名称：
  • 生长激素
普遍存在的患者 - 纳入后未完成生长
儿童在纳入研究之前已经接受了 Norditropin® 治疗，并且在纳入后并未完成生长。 回顾性和前瞻性收集的数据
药品：去甲肾上腺皮质激素
根据治疗医师的判断，患者将根据常规临床实践使用市售的 Norditropin® 进行治疗。
其他名称：
  • 生长激素

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
身高标准差得分的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以 -10 至 +10 范围内的标准偏差分数 (SDS) 衡量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
药物不良反应（ADR）数
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
事件计数
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
严重药物不良反应（SADR）数
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
事件计数
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
严重不良事件 (SAE) 的数量
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
事件计数
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
不良事件数 (AE)
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
事件计数
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
教育
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
参与者的数量是根据分类变量衡量的——标准教育、援助教育和教育措施
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
校级
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
参与者的数量是根据变量来衡量的——学前班、小学、中学和高中
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
教育措施
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
参与者的数量是在分类变量下测量的——物理治疗、心理运动、职业治疗和言语治疗
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
坦纳阶段
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
按比例尺测量。 使用了 3 个子量表 - 阴毛量表、女性乳房发育量表和男性外生殖器量表。 Tanner 阶段从第 1 阶段到第 5 阶段，Tanner 第 1 阶段对应青春期前的形式，Tanner 第 5 阶段对应最终的成人形式
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
脉率变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以每分钟节拍数衡量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
舒张压的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
测量单位为毫米汞柱 (mm Hg)
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
收缩压的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
测量单位为毫米汞柱
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
校正 QT 间期的变化（心电图）
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以毫秒 (msec) 为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
超声心动图参数变化（mm）
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
舒张期左心室室间隔最大厚度和左心室舒张末期直径的变化以毫米 (mm) 为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
超声心动图参数的变化 (%)
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
左心室缩短分数 (LVFS) 和左心室射血分数 (LVEF) 的变化以百分比 (%) 衡量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
超声心动图参数的变化 (cm/s)
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以厘米每秒 (cm/s) 测量的舒张功能变化（Ea 和 Aa）
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
全血细胞计数 (CBC) 的变化 (g/dL)
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以克每分升 (g/dL) 为单位测量的血红蛋白 (Hb) 变化
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
CBC 的变化 (G/L)
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
白细胞、淋巴细胞、单核细胞和血小板的变化，以克每升 (G/L) 为单位
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
胰岛素样生长因子 1 (IGF-1) 水平的变化 (ng/ml)
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以纳克每毫升 (ng/ml) 为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
IGF-1 水平的变化 (SDS)
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
在 SDS 中测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
糖化血红蛋白 (HbA1c) 水平的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以 % 计
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
空腹胰岛素水平的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以毫克每分升 (mg/dL) 或毫国际单位每升 (mUI/L) 为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
空腹血糖水平的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以 mg/dL 或 g/L 或毫摩尔每升 (mmol/L) 为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
空腹总胆固醇的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以 mg/dl 或 g/L 或 mmol/L 为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
空腹甘油三酯的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以 mg/dL 或 g/L 或 mmol/L 为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
空腹高密度脂蛋白 (HDL) 胆固醇的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以 mg/dL 或 g/L 或 mmol/L 为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
空腹低密度脂蛋白 (LDL) 胆固醇的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以 mg/dL 或 g/L 或 mmol/L 为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
空腹总胆固醇/高密度脂蛋白比率的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
空腹总胆固醇与高密度脂蛋白的比值
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
抑制素 B 的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以皮克每毫升 (pg/mL) 为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
抗苗勒管激素 (AMH) 的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以毫克每毫升 (mg/mL) 为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
促黄体激素 (LH) 的变化（女性从 8 岁开始，男性从 9 岁开始）
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以毫克/毫升为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
促卵泡激素 (FSH) 的变化（女性从 8 岁开始，男性从 9 岁开始）
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以国际单位每升 (UI/L) 或 mUI/mL 衡量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
雌二醇的变化（女性从8岁开始，男性从9岁开始）
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以 pg/mL 为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
睾丸激素的变化（女性从 8 岁开始，男性从 9 岁开始）
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以纳克/毫升为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
Norditropin® 治疗剂量的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以每天每千克毫克计 (mg/kg/day)
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
每周注射 Norditropin® 治疗的频率
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
事件计数
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
修改次数（剂量变化/临时停止）
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
事件计数
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
治疗修改的原因
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以分类变量下的参与者人数衡量 - 安全性（AR 或 AE 的发生）、生长过快、生长过慢、患者或父母/LAR 选择；和别的
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
暂停时间
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以月为单位
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
Norditropin® 治疗的总持续时间
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以年计算
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
Norditropin® 治疗的总累积剂量
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以毫克/千克为单位测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
伴随治疗的类型和数量
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
事件计数
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
与不良事件相关的伴随治疗的类型和数量
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
事件计数
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
体重变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
在 SDS 中测量
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
体重指数 (BMI) 的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
单位为千克每平方米 (kg/m^2)
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
骨龄变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以年计
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
身高变化速度（厘米/年）
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
单位为厘米/年
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
身高变化速度（SDS/年）
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
以 SDS/年为单位
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
NS 合并症的类型和数量
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
在分类变量下测量的参与者人数——心脏缺陷，包括肺动脉瓣狭窄和肥厚性心肌病、骨科问题（胸肌、脊柱侧弯）和男性无睾症
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
健康相关生活质量 (HRQoL) 评分 (PedsQL) 的变化
大体时间：从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）
PedsQL 分数用于评估 HRQoL，范围从 1 到 100（分数越高表示 HRQoL 越好）
从 Norditropin® 治疗开始（第 0 天）到随访结束（长达 6 年）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novo Nordisk A/S

调查人员

  • 研究主任：Clinical Transparency dept. 2834、Novo Nordisk A/S

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年3月16日

初级完成 (预期的)

2028年3月17日

研究完成 (预期的)

2028年3月17日

研究注册日期

首次提交

2022年3月14日

首先提交符合 QC 标准的

2022年3月24日

首次发布 (实际的)

2022年4月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年5月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月19日

最后验证

2023年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GH-4831
  • U1111-1264-1805 (其他标识符：World Health Organization (WHO))

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

根据诺和诺德在novonordisk-trials.com上的披露承诺

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

努南综合症的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

去甲肾上腺皮质激素的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Belgium

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
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