Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Французский регистр детей, получавших нордитропин® по поводу низкого роста, связанного с синдромом Нунан

24 сентября 2025 г. обновлено: Novo Nordisk A/S
Это неинтервенционный регистр детей, получавших лечение Нордитропином® по поводу низкого роста из-за синдрома Нунан (НС). Это исследование направлено на предоставление данных о долгосрочной эволюции роста и безопасности Norditropin®, а также данных о качестве жизни, связанном со здоровьем (HRQoL). Этот реестр будет включать всех детей, получавших Нордитропин® по поводу низкого роста из-за НС в течение периода включения. Решение о начале лечения коммерчески доступным препаратом Нордитропин® принимается пациентом/родителями/законно приемлемым представителем (LAR) и лечащим врачом до и независимо от решения о включении пациента в данное исследование.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

221

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Angers, Франция, 49033
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
      • Le Kremlin-Bicêtre, Франция, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-2
      • Toulouse, Франция, 31059
        • Hopital Des Enfants-2

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В реестр будут включены дети, получавшие Нордитропин® по поводу низкого роста из-за НС.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с клиническим и/или генетическим диагнозом НС
  • Пациенты, получающие лечение Нордитропином® (уже получающие лечение или начавшие лечение) и находящиеся под наблюдением в участвующем центре
  • Решение о начале лечения коммерчески доступным препаратом Нордитропин® было принято пациентом/родителями/юридически приемлемым представителем (LAR) и лечащим врачом до и независимо от решения о включении пациента в данное исследование.

Критерий исключения:

  • Пациенты/Родители/LAR против сбора и обработки медицинских данных их детей
  • Психическая недееспособность, нежелание или языковые барьеры, препятствующие адекватному пониманию или сотрудничеству

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Другой

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Случайные пациенты
Дети начали принимать Нордитропин® после их включения в исследование, но независимо от решения об участии в этом исследовании.
Лекарство: Нордитропин
Пациентов будут лечить коммерчески доступным Нордитропином® в соответствии с обычной клинической практикой по усмотрению лечащего врача.
Другие имена:
  • Соматропин
Распространенные пациенты - завершенный рост при включении
Детей уже лечили Нордитропином® до их включения в исследование, и их рост завершился после их включения. Данные, собранные ретроспективно из медицинских карт
Лекарство: Нордитропин
Пациентов будут лечить коммерчески доступным Нордитропином® в соответствии с обычной клинической практикой по усмотрению лечащего врача.
Другие имена:
  • Соматропин
Распространенные пациенты - незавершенный рост при включении
Детей уже лечили Нордитропином® до их включения в исследование, и они не закончили свой рост после включения. Данные, собранные как ретроспективно, так и проспективно
Лекарство: Нордитропин
Пациентов будут лечить коммерчески доступным Нордитропином® в соответствии с обычной клинической практикой по усмотрению лечащего врача.
Другие имена:
  • Соматропин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателя стандартного отклонения роста
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в баллах стандартного отклонения (SDS) в диапазоне от -10 до +10.
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество нежелательных реакций на лекарственные препараты (ADR)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество событий
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество серьезных побочных реакций на лекарства (SADR)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество событий
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество событий
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество событий
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Образование
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество участников измеряется по категориальным переменным - стандартное обучение, обучение с помощью и образовательные мероприятия.
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Уровень школы
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество участников измеряется по переменным - дошкольное учреждение, начальная школа, средняя школа и старшая школа.
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Образовательные мероприятия
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество участников измеряется по категориальным переменным - физиотерапия, психомоторика, трудотерапия и логопедия.
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Таннер этап
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в единицах шкалы. Используются 3 подшкалы - шкала волос на лобке, шкала развития женской груди и шкала мужских наружных половых органов. Стадии Таннера варьируются от Стадии 1 до 5, где Стадия Таннера 1 соответствует препубертатной форме, а Стадия Таннера 5 соответствует окончательной взрослой форме.
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение частоты пульса
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в ударах в минуту
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение диастолического артериального давления
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в миллиметрах ртутного столба (мм рт. ст.)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение систолического артериального давления
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в мм рт.ст.
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение скорректированного интервала QT (Электрокардиограмма)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в миллисекундах (мс)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение показателей эхокардиограммы (мм)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение максимальной толщины межжелудочковой перегородки левого желудочка в диастолу и конечного диастолического диаметра левого желудочка измеряется в миллиметрах (мм).
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение показателей эхокардиограммы (%)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение фракционного укорочения левого желудочка (LVFS) и фракции выброса левого желудочка (LVEF) измеряется в процентах (%)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение параметров эхокардиограммы (см/с)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение диастолической функции (Еа и Аа), измеренное в сантиметрах в секунду (см/с)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение общего анализа крови (ОАК) (г/дл)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение гемоглобина (Hb), измеренное в граммах на децилитр (г/дл)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение CBC (G/L)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение лейкоцитов, лимфоцитов, моноцитов и тромбоцитов, измеренное в граммах на литр (Г/л)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение уровня инсулиноподобного фактора роста 1 (IGF-1) (нг/мл)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в нанограммах на миллилитр (нг/мл)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение уровня IGF-1 (SDS)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измерено в SDS
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение уровня гемоглобина A1c (HbA1c)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в %
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение уровня инсулина натощак
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в миллиграммах на децилитр (мг/дл) или милли-международных единицах на литр (мМЕ/л).
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение уровня глюкозы в крови натощак
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в мг/дл или г/л или миллимолях на литр (ммоль/л)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение общего холестерина натощак
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в мг/дл, г/л или ммоль/л
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение уровня триглицеридов натощак
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в мг/дл, г/л или ммоль/л
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение холестерина липопротеинов высокой плотности (ЛПВП) натощак
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в мг/дл, г/л или ммоль/л
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) натощак
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в мг/дл, г/л или ммоль/л
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение соотношения общего холестерина/ЛПВП натощак
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Соотношение общего холестерина и ЛПВП натощак
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение ингибина B
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в пикограммах на миллилитр (пг/мл)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение антимюллерова гормона (АМГ)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в миллиграммах на миллилитр (мг/мл)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение лютеинизирующего гормона (ЛГ) (самки с 8 лет и мужчины с 9 лет)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в мг/мл
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение фолликулостимулирующего гормона (ФСГ) (самки с 8 лет и мужчины с 9 лет)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в международных единицах на литр (UI/L) или mUI/мл.
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение эстрадиола (женщины с 8 лет и мужчины с 9 лет)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в пг/мл
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение тестостерона (женщины с 8 лет и мужчины с 9 лет)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в нг/мл
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение дозы лечения Нордитропином®
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в миллиграммах на килограмм в день (мг/кг/день)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Частота инъекций препарата Нордитропин® в неделю
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество событий
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество модификаций (изменение дозировки/временная остановка)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество событий
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Причины модификации лечения
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется числом участников по категориальной переменной — безопасность (возникновение НР или НЯ), слишком быстрый рост, слишком медленный рост, выбор пациента или родителей/LAR; и другие
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Продолжительность временной остановки
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в месяцах
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Общая продолжительность лечения Нордитропином®
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в годах
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Общая кумулятивная доза лечения Нордитропином®
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в мг/кг
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Тип и количество сопутствующих процедур
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество событий
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Тип и количество сопутствующего лечения, связанного с нежелательным явлением
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество событий
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение веса
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измерено в SDS
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение индекса массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в килограммах на квадратный метр (кг/м^2)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение костного возраста
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в году
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение скорости роста (см/год)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в см/год
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение высотной скорости (SDS/год)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Измеряется в SDS/год
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Тип и количество сопутствующих заболеваний НС
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Количество участников, измеренное по категориальным переменным - пороки сердца, включая стеноз клапана легочной артерии и гипертрофическую кардиомиопатию, ортопедические проблемы (грудная клетка, сколиоз) и анорхия у мужчин.
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Изменение показателя качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL) (PedsQL)
Временное ограничение: От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)
Оценка PedsQL, используемая для оценки HRQoL, варьируется от 1 до 100 (более высокие баллы указывают на лучшее HRQoL)
От начала лечения Нордитропином® (день 0) до окончания наблюдения (до 6 лет)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novo Nordisk A/S

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 марта 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

17 марта 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

17 марта 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 апреля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

25 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GH-4831
  • U1111-1264-1805 (Другой идентификатор: World Health Organization (WHO))

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Согласно обязательству Novo Nordisk по раскрытию информации на сайте novonordisk-trials.com

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться