Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Francouzský registr dětí léčených Norditropinem® pro nízký vzrůst spojený s Noonanovým syndromem

24. září 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S
Jedná se o neintervenční registr dětí léčených Norditropinem® pro malý vzrůst v důsledku Noonanova syndromu (NS). Tato studie si klade za cíl poskytnout údaje o vývoji dlouhodobého růstu a bezpečnosti přípravku Norditropin®, jakož i údaje o kvalitě života související se zdravím (HRQoL). Tento registr bude zahrnovat všechny děti léčené Norditropinem® pro malý vzrůst v důsledku NS během období zařazení. Rozhodnutí zahájit léčbu komerčně dostupným Norditropinem® činí pacient/rodiče/zákonně přijatelný zástupce (LAR) a ošetřující lékař před a nezávisle na rozhodnutí zařadit pacienta do této studie.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

221

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie, 49033
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers-2
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94275
        • Ap-Hp-Hopital de Bicetre-2
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Hopital Des Enfants-2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Registr bude zahrnovat děti léčené přípravkem Norditropin® pro malý vzrůst v důsledku NS.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s klinickou a/nebo genetickou diagnózou NS
  • Pacienti, kteří jsou léčeni přípravkem Norditropin® (již léčeni nebo začínají) a kteří jsou sledováni v zúčastněném centru
  • Rozhodnutí zahájit léčbu komerčně dostupným Norditropinem® bylo učiněno pacientem/rodiči/právně přijatelným zástupcem (LAR) a ošetřujícím lékařem před a nezávisle na rozhodnutí zařadit pacienta do této studie.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti/rodiče/LAR jsou proti shromažďování a zpracovávání zdravotních údajů svých dětí
  • Duševní neschopnost, neochota nebo jazykové bariéry vylučující přiměřené porozumění nebo spolupráci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Incidentní pacienti
Děti začaly užívat Norditropin® po svém zařazení do studie, ale nezávisle na rozhodnutí zúčastnit se této studie
Lék: Norditropin
Pacienti budou léčeni komerčně dostupným Norditropinem® podle běžné klinické praxe podle uvážení ošetřujícího lékaře.
Ostatní jména:
  • Somatropin
Převažující pacienti – ukončený růst po zařazení
Děti byly již před zařazením do studie léčeny přípravkem Norditropin® a po zařazení dokončily svůj růst. Data shromážděná zpětně z lékařské dokumentace
Lék: Norditropin
Pacienti budou léčeni komerčně dostupným Norditropinem® podle běžné klinické praxe podle uvážení ošetřujícího lékaře.
Ostatní jména:
  • Somatropin
Převažující pacienti – po zařazení neukončil růst
Děti byly již před zařazením do studie léčeny přípravkem Norditropin® a po zařazení nedokončily svůj růst. Data shromážděná jak retrospektivně, tak prospektivně
Lék: Norditropin
Pacienti budou léčeni komerčně dostupným Norditropinem® podle běžné klinické praxe podle uvážení ošetřujícího lékaře.
Ostatní jména:
  • Somatropin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre směrodatné odchylky výšky
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno ve skóre standardní odchylky (SDS) v rozmezí od -10 do +10
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích účinků (ADR)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet událostí
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet závažných nežádoucích účinků (SADR)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet událostí
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet událostí
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet událostí
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Vzdělání
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet účastníků se měří podle kategoriálních proměnných - standardní vzdělávání, vzdělávání s asistencí a vzdělávací opatření
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Školní úroveň
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet účastníků se měří v rámci proměnných - předškolní, základní, střední a střední škola
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Výchovná opatření
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet účastníků se měří v rámci kategoriálních proměnných - fyzioterapie, psychomotorika, ergoterapie a logopedie
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Tannerova fáze
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno jako jednotky na stupnici. Používají se 3 dílčí stupnice - stupnice ochlupení na ohanbí, stupnice vývoje ženských prsou a stupnice mužských zevních genitálií. Tannerova stádia se pohybují od stádia 1 do 5, přičemž Tannerovo stádium 1 odpovídá předpubertální formě a Tannerovo stádium 5 odpovídá konečné dospělé formě.
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna tepové frekvence
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v tepech za minutu
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna diastolického krevního tlaku
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v milimetrech rtuti (mm Hg)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna systolického krevního tlaku
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v mm Hg
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna korigovaného QT intervalu (elektrokardiogram)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v milisekundách (ms)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna parametrů echokardiogramu (mm)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna maximální tloušťky mezikomorového septa levé komory v diastole a průměru levé komory na konci diastoly se měří v milimetrech (mm)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna parametrů echokardiogramu (%)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna frakčního zkrácení levé komory (LVFS) a ejekční frakce levé komory (LVEF) se měří v procentech (%)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna parametrů echokardiogramu (cm/s)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna diastolické funkce (Ea a Aa) měřená v centimetrech za sekundu (cm/s)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna kompletního krevního obrazu (CBC) (g/dl)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna hemoglobinu (Hb) měřená v gramech na decilitr (g/dl)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna CBC (G/L)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna počtu bílých krvinek, lymfocytů, monocytů a krevních destiček měřená v gramech na litr (G/L)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna hladiny inzulínu podobného růstového faktoru 1 (IGF-1) (ng/ml)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v nanogramech na mililitr (ng/ml)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna hladiny IGF-1 (SDS)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v SDS
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna hladiny hemoglobinu A1c (HbA1c).
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v %
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna hladiny inzulínu nalačno
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v miligramech na decilitr (mg/dl) nebo mili-mezinárodních jednotkách na litr (mUI/L)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna hladiny glukózy v krvi nalačno
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v mg/dl nebo g/l nebo milimolech na litr (mmol/l)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna celkového cholesterolu nalačno
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v mg/dl nebo g/l nebo mmol/l
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna hladiny triglyceridů nalačno
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v mg/dl nebo g/l nebo mmol/l
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna hladiny cholesterolu lipoproteinů s vysokou hustotou (HDL) nalačno
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v mg/dl nebo g/l nebo mmol/l
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna hladiny cholesterolu lipoproteinů s nízkou hustotou (LDL) nalačno
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v mg/dl nebo g/l nebo mmol/l
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna poměru celkového cholesterolu/HDL nalačno
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Poměr celkového cholesterolu a HDL nalačno
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna inhibinu B
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v pikogramech na mililitr (pg/ml)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna antimüllerovského hormonu (AMH)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v miligramech na mililitr (mg/ml)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna luteinizačního hormonu (LH) (ženy od 8 let a muži od 9 let)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v mg/ml
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna folikuly stimulujícího hormonu (FSH) (ženy od 8 let a muži od 9 let)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v mezinárodních jednotkách na litr (UI/L) nebo mUI/mL
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna hladiny estradiolu (ženy od 8 let a muži od 9 let)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v pg/ml
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna testosteronu (ženy od 8 let a muži od 9 let)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v ng/mL
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna dávky léčby Norditropinem®
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v miligramech na kilogram za den (mg/kg/den)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Frekvence injekcí léčby Norditropin® za týden
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet událostí
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet úprav (změna dávkování / dočasné zastavení)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet událostí
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Důvody pro úpravy léčby
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v počtu účastníků v rámci kategoriální proměnné – bezpečnost (výskyt AR nebo AE), růst příliš rychlý, růst příliš pomalý, volba pacienta nebo rodičů/LAR; a další
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Doba dočasného zastavení
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v měsících
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Celková délka léčby Norditropinem®
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v letech
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Celková kumulativní dávka léčby Norditropinem®
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v mg/kg
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Typ a počet souběžných ošetření
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet událostí
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Typ a počet souběžných léčeb souvisejících s nežádoucí příhodou
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet událostí
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna hmotnosti
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v SDS
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v kilogramech na metr čtvereční (kg/m^2)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna kostního věku
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v roce
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna výškové rychlosti (cm/rok)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v cm/rok
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna výškové rychlosti (SDS/rok)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Měřeno v SDS/rok
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Typ a počet komorbidit NS
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Počet účastníků měřený podle kategorických proměnných – Srdeční defekty včetně stenózy plicní chlopně a hypertrofické kardiomyopatie, Ortopedické problémy (pektus, skolióza) a anorchie u mužů
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Změna skóre kvality života související se zdravím (HRQoL) (PedsQL)
Časové okno: Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)
Skóre PedsQL používané k hodnocení HRQoL se pohybuje od 1 do 100 (vyšší skóre značí lepší HRQoL)
Od zahájení léčby Norditropinem® (den 0) do konce sledování (až 6 let)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Transparency dept. 2834, Novo Nordisk A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. března 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

17. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

17. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

4. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

25. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GH-4831
  • U1111-1264-1805 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Noonanův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit