後天性血友病 A 患者におけるエミシズマブ (AHAEmi)
2025年11月3日 更新者：Rebecca Kruse-Jarres、University of Washington
後天性血友病 A 患者におけるエミシズマブ：多施設、単群、非盲検臨床試験
これは、後天性血友病 A (AHA) 患者の出血を予防するために定期的に投与される予防的エミシズマブの有効性を評価するための第 II 相多施設非盲検単群前向き研究です。
調査の概要
詳細な説明
適格なAHA患者は、治験薬であるエミシズマブ（1日目に6mg/kg、2日目に3mg/kg）の2回の負荷用量を受け取り、続いて週1回皮下エミシズマブ（1.5mg/kg）を受け取ります。
治験責任医師の裁量により、免疫抑制が同時に行われます。
主要評価項目 (出血率) は、治験薬の 12 週間後に評価されます。
AHA の部分寛解が達成されなかった場合は、さらに 12 週間の治験薬を投与することができます。
過去のコホートとドイツで並行して実施された研究 (NCT04188639) は、研究コホートが同等であるという条件で、副次的評価項目を評価するための対照群として機能します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
51
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92121
- UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown University
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30308
- Emory University
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Illinois
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Peoria、Illinois、アメリカ、61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112-2632
- Tulane University
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- University of North Carolina
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Penn Blood Disorders Program, Hospital of the University of Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Vermont
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Burlington、Vermont、アメリカ、05401
- University of Vermont Medical Center
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Virginia
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Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
- UVA Comprehensive Cancer Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98101
- Washington Center for Bleeding Disorders
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Versiti Inc.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 署名済みのインフォームド コンセント/同意フォーム
- -インフォームドコンセントフォームに署名した時点で18歳以上の年齢
- -研究者の判断で、研究プロトコルを遵守する能力
- スクリーニングでのFVIII活性の低下（0.6 BU/ml）に基づくAHAの診断（現地検査室）
- -スクリーニング時のAHAによる現在の出血
- -研究中にエミシズマブ予防を順守することを計画する
- 以下の基準を満たす妊娠の可能性のある女性の場合：
- 異性間性交を控えるか、避妊法を使用して、失敗率が
除外基準:
- 先天性血友病A
- -最初の研究前の最後の24時間以内のaPCCによる治療 治療または研究の過程でのaPCCによる計画された治療
- -スクリーニング時にループス抗凝固薬が陽性であることがわかっている
- -スクリーニング時の重度の制御されていない感染
- -スクリーニング時の活動性播種性血管内凝固の徴候 -
- エミシズマブ ⎯ AHA エミ バージョン 1.0 20
- -血栓塞栓症の現在の治療またはスクリーニング時の現在の血栓塞栓症の徴候
- -TMAのリスクが高い患者（例えば、TMAの以前の病歴または家族歴がある）、研究者の判断
- -既知の重度の先天性または後天性血栓症
- 平均寿命
- -治験責任医師の裁量により、出血または血栓症のリスクを大幅に高めるその他の状態
- エミシズマブの治験医師向けパンフレットによる禁忌
- スクリーニング時のエミシズマブによる現在の治療
- -モノクローナル抗体療法または研究者の裁量によるエミシズマブ注射の成分に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴
- -研究の実施を妨げる可能性がある、追加のリスクをもたらす可能性がある、または地元の研究者の意見では、研究への患者の安全な参加と完了を妨げる可能性のある同時疾患、治療、または臨床検査の異常
- -患者が治験責任医師の裁量により、臨床試験の性質と範囲、および考えられる結果を適切に評価することを妨げる中毒またはその他の疾患
- 妊娠中または授乳中の女性
- 必要に応じて、血液または血液製剤による治療を拒否します。
- 対象者が当局または法廷の命令により拘留されている
- 以下のいずれかによる治療：
- 研究1日目前の最後の薬物投与から5半減期以内に血友病性出血を治療またはリスクを軽減するための治験薬
- -過去30日以内または5半減期以内の血友病に関連しない治験薬 - 研究1日目の前のいずれか長い方
- 治験薬併用
- -モノクローナル抗体療法またはエミシズマブ注射の成分に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：実験的治療
エミシズマブによる治療
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この研究デザインは、エミシズマブを予防治療として使用して、すべての参加者の出血を防ぎ、バイパス剤（aPCCを除く）および付随する疾患の治療は、臨床的に示されるように与えられます。
AHAのすべての適格な被験者は、1日目と2日目のエミシズマブの2回の負荷用量とそれに続く週1回の皮下エミシズマブ注射からなる同じ治験薬を受け取ります。
免疫抑制療法（IST）は、研究者の裁量により同時に行われます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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一次結果測定
時間枠：12週間
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治験薬（エミシズマブ）の12週間後の臨床的に重要な出血の数
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象の発生率と重症度
時間枠：全研究期間
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エミシズマブ治療開始後12週間の血栓塞栓性イベント、血栓性微小血管障害を含む有害事象の発生率と重症度。エミシズマブ治療開始後24週間の死亡率と死因。
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全研究期間
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追加の止血剤による治療の日数
時間枠：12週間
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バイパス剤（組換え第VIIa因子、活性化プロトロンビン複合体濃縮物）または組換えブタ第VIII因子（スソクトカグアルファ）または他の第VIII因子濃縮物による治療の日数および総用量。エミシズマブ予防の 12 週間の間に開始された IST の詳細 (薬剤、量、およびタイミング)
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12週間
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寛解率
時間枠：1～24週間
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エミシズマブの予防投与を開始してから 12 週間および 24 週間で部分寛解 (PR) および完全寛解 (CR) を達成した患者の数
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1～24週間
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入院
時間枠：12週間
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エミシズマブ治療の第12週の入院日数
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12週間
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追加の止血剤の総投与量
時間枠：12週間
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バイパス剤（組換え第VIIa因子、活性化プロトロンビン複合体濃縮物）または組換えブタ第VIII因子（スソクトカグアルファ）または他の第VIII因子濃縮物の総用量。エミシズマブ予防の 12 週間の間に開始された IST の詳細 (薬剤、量、およびタイミング)
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12週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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過去の GTH-AH 01/2020 コホートの比較/臨床的に重要な出血の数
時間枠：12～24週間
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エミシズマブ治療の 12 週間または AHA の部分寛解 (PR) を達成するまでの臨床的に重要な出血の数 (最初に発生したものは何でも) -治療開始後12週までの無生存生存
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12～24週間
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並行するドイツの研究コホートとの比較/臨床的に重要な出血の数
時間枠：12～24週間
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死亡またはエミシズマブ治療開始後 12 週までの患者週当たりの臨床的に重要な出血の数 (最初に発生したものは何でも) 12 エミシズマブ治療
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12～24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- 主任研究者：Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH、University of Washington
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Shima M, Hanabusa H, Taki M, Matsushita T, Sato T, Fukutake K, Fukazawa N, Yoneyama K, Yoshida H, Nogami K. Factor VIII-Mimetic Function of Humanized Bispecific Antibody in Hemophilia A. N Engl J Med. 2016 May 26;374(21):2044-53. doi: 10.1056/NEJMoa1511769.
- Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017 Aug 31;377(9):809-818. doi: 10.1056/NEJMoa1703068. Epub 2017 Jul 10.
- Franchini M, Gandini G, Di Paolantonio T, Mariani G. Acquired hemophilia A: a concise review. Am J Hematol. 2005 Sep;80(1):55-63. doi: 10.1002/ajh.20390.
- Kruse-Jarres R, Kempton CL, Baudo F, Collins PW, Knoebl P, Leissinger CA, Tiede A, Kessler CM. Acquired hemophilia A: Updated review of evidence and treatment guidance. Am J Hematol. 2017 Jul;92(7):695-705. doi: 10.1002/ajh.24777. Epub 2017 Jun 5.
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- Tiede A, Klamroth R, Scharf RE, Trappe RU, Holstein K, Huth-Kuhne A, Gottstein S, Geisen U, Schenk J, Scholz U, Schilling K, Neumeister P, Miesbach W, Manner D, Greil R, von Auer C, Krause M, Leimkuhler K, Kalus U, Blumtritt JM, Werwitzke S, Budde E, Koch A, Knobl P. Prognostic factors for remission of and survival in acquired hemophilia A (AHA): results from the GTH-AH 01/2010 study. Blood. 2015 Feb 12;125(7):1091-7. doi: 10.1182/blood-2014-07-587089. Epub 2014 Dec 18.
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- Pipe SW, Shima M, Lehle M, Shapiro A, Chebon S, Fukutake K, Key NS, Portron A, Schmitt C, Podolak-Dawidziak M, Selak Bienz N, Hermans C, Campinha-Bacote A, Kiialainen A, Peerlinck K, Levy GG, Jimenez-Yuste V. Efficacy, safety, and pharmacokinetics of emicizumab prophylaxis given every 4 weeks in people with haemophilia A (HAVEN 4): a multicentre, open-label, non-randomised phase 3 study. Lancet Haematol. 2019 Jun;6(6):e295-e305. doi: 10.1016/S2352-3026(19)30054-7. Epub 2019 Apr 16.
- Mahlangu J, Oldenburg J, Paz-Priel I, Negrier C, Niggli M, Mancuso ME, Schmitt C, Jimenez-Yuste V, Kempton C, Dhalluin C, Callaghan MU, Bujan W, Shima M, Adamkewicz JI, Asikanius E, Levy GG, Kruse-Jarres R. Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors. N Engl J Med. 2018 Aug 30;379(9):811-822. doi: 10.1056/NEJMoa1803550.
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- Mahlangu J. Emicizumab for the prevention of bleeds in hemophilia A. Expert Opin Biol Ther. 2019 Aug;19(8):753-761. doi: 10.1080/14712598.2019.1626370. Epub 2019 Jun 13.
- Collins PW, Liesner R, Makris M, Talks K, Chowdary P, Chalmers E, Hall G, Riddell A, Percy CL, Hay CR, Hart DP. Treatment of bleeding episodes in haemophilia A complicated by a factor VIII inhibitor in patients receiving Emicizumab. Interim guidance from UKHCDO Inhibitor Working Party and Executive Committee. Haemophilia. 2018 May;24(3):344-347. doi: 10.1111/hae.13495.
- Takeyama M, Nogami K, Matsumoto T, Noguchi-Sasaki M, Kitazawa T, Shima M. An anti-factor IXa/factor X bispecific antibody, emicizumab, improves ex vivo coagulant potentials in plasma from patients with acquired hemophilia A. J Thromb Haemost. 2020 Apr;18(4):825-833. doi: 10.1111/jth.14746. Epub 2020 Feb 26.
- Devarajan P, Chen Z. Autoimmune effector memory T cells: the bad and the good. Immunol Res. 2013 Dec;57(1-3):12-22. doi: 10.1007/s12026-013-8448-1.
- Tiede A, Hofbauer CJ, Werwitzke S, Knobl P, Gottstein S, Scharf RE, Heinz J, Gross J, Holstein K, Dobbelstein C, Scheiflinger F, Koch A, Reipert BM. Anti-factor VIII IgA as a potential marker of poor prognosis in acquired hemophilia A: results from the GTH-AH 01/2010 study. Blood. 2016 May 12;127(19):2289-97. doi: 10.1182/blood-2015-09-672774. Epub 2016 Feb 24.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年8月31日
一次修了 (推定)
2026年7月1日
研究の完了 (推定)
2026年12月1日
試験登録日
最初に提出
2022年4月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年4月22日
最初の投稿 (実際)
2022年4月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年11月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月3日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- STUDY00013920
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
試験中に収集された個々の参加者データはすべて、並行して行われているヨーロッパの研究 (NCT04188639) の研究グループと共有されます。
データは、研究終了時に分析のために 2 年間共有されます。
IPD 共有時間枠
データは、研究終了時に並行して行われている欧州研究 (NCT04188639) の研究グループと共有され、2 年間利用可能になります。
IPD 共有アクセス基準
このデータまたは並行試験 (NCT04188639) の研究者のみがこのデータにアクセスできます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。