Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Emicizumab bij patiënten met verworven hemofilie A (AHAEmi)

3 november 2025 bijgewerkt door: Rebecca Kruse-Jarres, University of Washington

Emicizumab bij patiënten met verworven hemofilie A: multicenter, eenarmig, open-label klinisch onderzoek

Dit is een fase II multicenter open-label prospectief onderzoek met één arm om de werkzaamheid te evalueren van profylactisch emicizumab dat op geplande basis wordt toegediend om bloedingen te voorkomen bij patiënten met verworven hemofilie A (AHA).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met AHA die in aanmerking komen, krijgen twee oplaaddoses van het onderzoeksgeneesmiddel, emicizumab (6 mg/kg op dag 1 en 3 mg/kg op dag 2), gevolgd door eenmaal per week subcutaan emicizumab (1,5 mg/kg). Immunosuppressie zal gelijktijdig worden gegeven naar goeddunken van de onderzoeker. Het primaire eindpunt (bloedingspercentage) zal worden beoordeeld na 12 weken gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel. Als er geen gedeeltelijke remissie van de AHA is bereikt, kan nog 12 weken studiegeneesmiddel worden gegeven. Een historisch cohort en een parallel uitgevoerd onderzoek in Duitsland (NCT04188639) zullen dienen als controlegroepen voor de evaluatie van secundaire eindpunten, op voorwaarde dat het studiecohort vergelijkbaar is.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

51

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92121
        • UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30308
        • Emory University
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112-2632
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Penn Blood Disorders Program, Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22908
        • UVA Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Washington Center for Bleeding Disorders
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Versiti Inc.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekend formulier voor geïnformeerde toestemming/instemming
  • Leeftijd ≥18 jaar op het moment van ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming
  • Vaardigheid om te voldoen aan het onderzoeksprotocol, naar het oordeel van de onderzoeker
  • Diagnose van AHA op basis van een verminderde FVIII-activiteit (0,6 BU/ml) bij screening (lokaal laboratorium)
  • Huidige bloeding als gevolg van AHA op het moment van screening
  • Plan om tijdens het onderzoek emicizumab-profylaxe toe te passen
  • Voor vrouwen in de vruchtbare leeftijd die aan de volgende criteria voldoen:
  • Onthoud u van heteroseksuele omgang of gebruik anticonceptiemethoden die resulteren in een faalpercentage van

Uitsluitingscriteria:

  • Aangeboren hemofilie A
  • Behandeling met aPCC binnen de laatste 24 uur vóór de eerste onderzoeksbehandeling of geplande behandeling met aPCC in de loop van het onderzoek
  • Bekend positief lupus-anticoagulans op het moment van screening
  • Ernstige ongecontroleerde infectie op het moment van screening
  • Tekenen van actieve gedissemineerde intravasculaire coagulatie op het moment van screening -
  • Emicizumab ⎯ AHA Emi Versie 1.0 20
  • Huidige behandeling voor trombo-embolische ziekte of tekenen van huidige trombo-embolische ziekte op het moment van screening
  • Patiënten die een hoog risico lopen op TMA (bijv. een eerdere medische of familiegeschiedenis van TMA hebben), naar het oordeel van de onderzoeker
  • Bekende ernstige congenitale of verworven trombofilie
  • Levensverwachting
  • Andere aandoeningen die het risico op bloedingen of trombose aanzienlijk verhogen, naar goeddunken van de onderzoeker
  • Contra-indicaties volgens de Investigator's Brochure van emicizumab
  • Huidige behandeling met emicizumab op het moment van screening
  • Geschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid geassocieerd met monoklonale antilichaamtherapieën of componenten van de emicizumab-injectie naar goeddunken van de onderzoeker
  • Gelijktijdige ziekte, behandeling of afwijking in klinische laboratoriumtests die de uitvoering van het onderzoek zouden kunnen verstoren, een extra risico kunnen vormen of, naar de mening van de lokale onderzoeker, de veilige deelname van de patiënt aan en voltooiing van het onderzoek in de weg zouden staan
  • Verslaving of andere ziekten waardoor de patiënt de aard en reikwijdte en mogelijke gevolgen van de klinische studie naar goeddunken van de onderzoeker niet naar behoren kan beoordelen
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven
  • Zou indien nodig een behandeling met bloed of bloedproducten weigeren.
  • Onderwerp is in hechtenis genomen op bevel van een autoriteit of een rechtbank
  • Behandeling met een van de volgende:
  • Een onderzoeksgeneesmiddel om het risico op hemofiliebloedingen te behandelen of te verminderen binnen 5 halfwaardetijden na de laatste medicijntoediening vóór Studiedag 1
  • Een niet-hemofilie-gerelateerd onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen of 5 halfwaardetijden - vóór Studiedag 1, afhankelijk van welke langer is
  • Tegelijkertijd een onderzoeksgeneesmiddel
  • Geschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid geassocieerd met monoklonale antilichaamtherapieën of componenten van de emicizumab-injectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Experimentele behandeling
Behandeling met emicizumab
Geneesmiddel: emicizumab
Deze onderzoeksopzet gebruikt emicizumab als een profylaxebehandeling om bloedingen voor alle deelnemers te voorkomen, bypassing agents (met uitzondering van aPCC) en behandeling van bijkomende ziekten zullen worden gegeven zoals klinisch geïndiceerd. Alle in aanmerking komende proefpersonen met AHA krijgen dezelfde onderzoeksmedicatie, bestaande uit: twee oplaaddoses van emicizumab op dag 1 en 2, gevolgd door eenmaal per week subcutane emicizumab-injecties. Immunosuppressieve therapie (IST) zal gelijktijdig worden gegeven naar goeddunken van de onderzoeker.
Andere namen:
  • Hemlibra (R)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primaire uitkomstmaat
Tijdsspanne: 12 weken
Aantal klinisch significante bloedingen na 12 weken studiegeneesmiddel (emicizumab)
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: duur van de gehele studie
Incidentie en ernst van bijwerkingen, waaronder trombo-embolische voorvallen, trombotische microangiopathie in de 12 weken na het starten van de behandeling met emicizumab; mortaliteit en doodsoorzaak in de 24 weken na het starten van de behandeling met emicizumab.
duur van de gehele studie
Dagen van behandeling met extra hemostatisch middel
Tijdsspanne: 12 weken
Dagen van behandeling met en totale dosis bypassing agents (recombinant factor VIIa, geactiveerd protrombinecomplex concentraat) of recombinant porcine factor VIII (susoctocag alfa) of andere factor VIII concentraten; bijzonderheden (geneesmiddel, hoeveelheid en timing) van IST begonnen tijdens de 12 weken van emicizumab profylaxe
12 weken
Remissiepercentage
Tijdsspanne: 1 tot 24 weken
Aantal patiënten dat partiële remissie (PR) en complete remissie (CR) bereikte gedurende 12 en 24 weken na het starten van emicizumab profylaxe
1 tot 24 weken
Ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: 12 weken
Dagen in het ziekenhuis tijdens week 12 van de behandeling met emicizumab
12 weken
Totale dosis extra hemostatisch middel
Tijdsspanne: 12 weken
Totale dosis bypassing agents (recombinant factor VIIa, concentraat van geactiveerd protrombinecomplex) of recombinant varkensfactor VIII (susoctocag alfa) of andere factor VIII-concentraten; bijzonderheden (geneesmiddel, hoeveelheid en timing) van IST begonnen tijdens de 12 weken van emicizumab profylaxe
12 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vergelijking van historisch GTH-AH 01/2020 cohort/ Aantal klinisch significante bloedingen
Tijdsspanne: 12 tot 24 weken
Aantal klinisch significante bloedingen in de 12 weken behandeling met emicizumab of tot het bereiken van gedeeltelijke remissie (PR) van AHA, wat zich ook als eerste voordoet Incidentie en ernst van bijwerkingen, trombo-embolische voorvallen, trombotische microangiopathie, in 12 weken behandeling en mortaliteit na 24 weken Bloeding -vrije overleving tot week 12 na aanvang van de behandeling
12 tot 24 weken
Vergelijking met een parallel Duits studiecohort/ Aantal klinisch significante bloedingen
Tijdsspanne: 12 tot 24 weken
Aantal klinisch significante bloedingen per patiënt per week tot overlijden of week 12 na starten van behandeling met emicizumab, wat zich ook als eerste voordoet Incidentie en ernst van bijwerkingen, trombo-embolische voorvallen, in de 12 weken van behandeling met emicizumab en mortaliteit na 24 weken Bloedvrije overleving tot week 12 van de behandeling met emicizumab
12 tot 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Washington

Medewerkers

Genentech, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, University of Washington

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 augustus 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 april 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

5 november 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 november 2025

Laatst geverifieerd

1 juni 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00013920

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle gegevens van individuele deelnemers die tijdens het onderzoek zijn verzameld, worden gedeeld met de onderzoeksgroep van de parallelle Europese studie (NCT04188639). De gegevens worden aan het einde van het onderzoek gedeeld voor analyse gedurende een periode van 2 jaar.

IPD-tijdsbestek voor delen

De gegevens worden aan het einde van de studie gedeeld met de onderzoeksgroep van de parallelle Europese studie (NCT04188639) en zijn 2 jaar beschikbaar.

IPD-toegangscriteria voor delen

Alleen onderzoekers van deze of de parallelle studie (NCT04188639) hebben toegang tot deze gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren