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Emicizumab bei Patienten mit erworbener Hämophilie A (AHAEmi)

15. April 2024 aktualisiert von: Rebecca Kruse-Jarres, University of Washington

Emicizumab bei Patienten mit erworbener Hämophilie A: Multizentrische, einarmige, offene klinische Studie

Dies ist eine multizentrische, offene, einarmige prospektive Studie der Phase II zur Bewertung der Wirksamkeit von prophylaktischem Emicizumab, das planmäßig verabreicht wird, um Blutungen bei Patienten mit erworbener Hämophilie A (AHA) zu verhindern.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Geeignete Patienten mit AHA erhalten zwei Aufsättigungsdosen des Studienmedikaments Emicizumab (6 mg/kg an Tag 1 und 3 mg/kg an Tag 2), gefolgt von einmal wöchentlich subkutanem Emicizumab (1,5 mg/kg). Eine Immunsuppression wird gleichzeitig nach Ermessen des Prüfarztes verabreicht. Der primäre Endpunkt (Blutungsrate) wird nach 12 Wochen Einnahme des Studienmedikaments bewertet. Wenn keine partielle Remission der AHA erreicht wurde, kann das Studienmedikament für weitere 12 Wochen verabreicht werden. Eine historische Kohorte und eine parallel in Deutschland durchgeführte Studie (NCT04188639) dienen als Kontrollgruppen für die Bewertung der sekundären Endpunkte, sofern die Studienkohorte vergleichbar ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

51

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92121
        • Rekrutierung
        • UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Annette Von Drygalski, MD
        • Unterermittler:
          • Jenny Zhou, MD
        • Unterermittler:
          • John Adamson, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Rekrutierung
        • Georgetown University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Craig Kessler, M.D.
        • Unterermittler:
          • Gary Kupfer, M.D.
        • Unterermittler:
          • Pedro Alcedo, M.D.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30308
        • Rekrutierung
        • Emory University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lorraine Cafuir, MD
        • Unterermittler:
          • Christine Kempton, MD, MSc
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61614
        • Rekrutierung
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jonathan C. Roberts, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Rekrutierung
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Brandon M. Hardesty, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Hauptermittler:
          • Meera Sridharan, M.d., PhD.
        • Unterermittler:
          • Rajiv Pruthi, M.B.B.S.
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Rekrutierung
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Unterschriebene Einverständniserklärung/Zustimmungsformular
  • Alter ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung
  • Fähigkeit, das Studienprotokoll nach Einschätzung des Prüfarztes einzuhalten
  • Diagnose von AHA basierend auf einer reduzierten FVIII-Aktivität (0,6 BE/ml) beim Screening (lokales Labor)
  • Aktuelle Blutung aufgrund von AHA zum Zeitpunkt des Screenings
  • Planen Sie, während der Studie eine Emicizumab-Prophylaxe einzuhalten
  • Für Frauen im gebärfähigen Alter, die die folgenden Kriterien erfüllen:
  • Verzichten Sie auf heterosexuellen Verkehr oder wenden Sie Verhütungsmethoden an, die zu einer Versagensrate von führen

Ausschlusskriterien:

  • Angeborene Hämophilie A
  • Behandlung mit aPCC innerhalb der letzten 24 Stunden vor der ersten Studienbehandlung oder geplante Behandlung mit aPCC im Verlauf der Studie
  • Bekanntes positives Lupus-Antikoagulans zum Zeitpunkt des Screenings
  • Schwere unkontrollierte Infektion zum Zeitpunkt des Screenings
  • Anzeichen einer aktiven disseminierten intravaskulären Gerinnung zum Zeitpunkt des Screenings -
  • Emicizumab ⎯ AHA Emi Version 1.0 20
  • Aktuelle Behandlung einer thromboembolischen Erkrankung oder Anzeichen einer aktuellen thromboembolischen Erkrankung zum Zeitpunkt des Screenings
  • Patienten mit hohem TMA-Risiko (z. B. mit TMA in der Vorgeschichte oder in der Familie) nach Einschätzung des Prüfarztes
  • Bekannte schwere angeborene oder erworbene Thrombophilie
  • Lebenserwartung
  • Andere Bedingungen, die das Blutungs- oder Thromboserisiko nach Ermessen des Prüfarztes erheblich erhöhen
  • Kontraindikationen laut Investigator's Brochure von Emicizumab
  • Aktuelle Behandlung mit Emicizumab zum Zeitpunkt des Screenings
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab-Injektion nach Ermessen des Prüfarztes
  • Gleichzeitige Erkrankung, Behandlung oder Anomalie bei klinischen Labortests, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen könnten, ein zusätzliches Risiko darstellen oder nach Meinung des örtlichen Prüfarztes die sichere Teilnahme des Patienten an und den Abschluss der Studie ausschließen würden
  • Sucht oder andere Erkrankungen, die den Patienten daran hindern, Art und Umfang sowie mögliche Folgen der klinischen Studie nach Ermessen des Prüfarztes angemessen zu beurteilen
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Würde eine Behandlung mit Blut oder Blutprodukten gegebenenfalls ablehnen.
  • Das Subjekt befindet sich auf Anordnung einer Behörde oder eines Gerichts in Untersuchungshaft
  • Behandlung mit einem der folgenden:
  • Ein Prüfpräparat zur Behandlung oder Verringerung des Risikos hämophiler Blutungen innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach der letzten Arzneimittelverabreichung vor Studientag 1
  • Ein nicht mit Hämophilie zusammenhängendes Prüfpräparat innerhalb der letzten 30 Tage oder 5 Halbwertszeiten vor Studientag 1, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Ein Prüfpräparat gleichzeitig
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab-Injektion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Experimentelle Behandlung
Behandlung mit Emicizumab
Arzneimittel: Emicizumab
Dieses Studiendesign verwendet Emicizumab als prophylaktische Behandlung zur Verhinderung von Blutungen für alle Teilnehmer, Bypassing-Mittel (mit Ausnahme von aPCC) und Behandlung von Begleiterkrankungen werden je nach klinischer Indikation gegeben. Alle in Frage kommenden Probanden mit AHA erhalten dieselbe Studienmedikation, bestehend aus: zwei Aufsättigungsdosen von Emicizumab an Tag 1 und 2, gefolgt von einmal wöchentlichen subkutanen Emicizumab-Injektionen. Eine immunsuppressive Therapie (IST) wird gleichzeitig nach Ermessen des Prüfarztes verabreicht.
Andere Namen:
  • Halbwaage (R)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primäre Ergebnismessung
Zeitfenster: 12 Wochen
Anzahl klinisch signifikanter Blutungen nach 12 Wochen Einnahme des Studienmedikaments (Emicizumab)
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Dauer des gesamten Studiums
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse, einschließlich thromboembolischer Ereignisse, thrombotischer Mikroangiopathie in den 12 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Emicizumab; Mortalität und Todesursache in den 24 Wochen nach Beginn der Behandlung mit Emicizumab.
Dauer des gesamten Studiums
Behandlungstage mit zusätzlichem Hämostatikum
Zeitfenster: 12 Wochen
Behandlungstage und Gesamtdosis von Bypassmitteln (rekombinanter Faktor VIIa, aktiviertes Prothrombinkomplex-Konzentrat) oder rekombinanter Faktor VIII vom Schwein (Susoctocag alfa) oder andere Faktor-VIII-Konzentrate; Besonderheiten (Arzneimittel, Menge und Zeitpunkt) der IST, die während der 12-wöchigen Emicizumab-Prophylaxe begonnen wurde
12 Wochen
Remissionsrate
Zeitfenster: 1 bis 24 Wochen
Anzahl der Patienten, die eine partielle Remission (PR) und eine vollständige Remission (CR) über 12 und 24 Wochen nach Beginn der Emicizumab-Prophylaxe erreichten
1 bis 24 Wochen
Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: 12 Wochen
Tage im Krankenhaus während Woche 12 der Behandlung mit Emicizumab
12 Wochen
Gesamtdosis des zusätzlichen Hämostatikums
Zeitfenster: 12 Wochen
Gesamtdosis von Bypassmitteln (rekombinanter Faktor VIIa, aktiviertes Prothrombinkomplex-Konzentrat) oder rekombinanter Faktor VIII vom Schwein (Susoctocag alfa) oder andere Faktor-VIII-Konzentrate; Besonderheiten (Arzneimittel, Menge und Zeitpunkt) der IST, die während der 12-wöchigen Emicizumab-Prophylaxe begonnen wurde
12 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Vergleich historischer GTH-AH 01/2020 Kohorte/ Anzahl klinisch signifikanter Blutungen
Zeitfenster: 12 bis 24 Wochen
Anzahl klinisch signifikanter Blutungen in den 12 Behandlungswochen mit Emicizumab oder bis zum Erreichen einer partiellen Remission (PR) von AHA, je nachdem, was zuerst eintritt -freies Überleben bis Woche 12 nach Beginn der Behandlung
12 bis 24 Wochen
Vergleich zu einer parallelen deutschen Studienkohorte/ Anzahl klinisch signifikanter Blutungen
Zeitfenster: 12 bis 24 Wochen
Anzahl klinisch signifikanter Blutungen pro Patientenwoche bis zum Tod oder Woche 12 nach Beginn der Behandlung mit Emicizumab, je nachdem, was zuerst eintritt 12 der Emicizumab-Behandlung
12 bis 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Washington

Mitarbeiter

Genentech, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, University of Washington

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. August 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00013920

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle während der Studie gesammelten individuellen Teilnehmerdaten werden mit der Forschungsgruppe der parallelen europäischen Studie (NCT04188639) geteilt. Die Daten werden am Ende der Studie zur Analyse für einen Zeitraum von 2 Jahren weitergegeben.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden am Ende der Studie mit der Forschungsgruppe der parallelen europäischen Studie (NCT04188639) geteilt und stehen für 2 Jahre zur Verfügung.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Nur Forscher dieser oder der Parallelstudie (NCT04188639) haben Zugriff auf diese Daten.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Erworbene Hämophilie A

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