Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Emitsitsumabi potilailla, joilla on hankittu hemofilia A (AHAEmi)

maanantai 15. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Rebecca Kruse-Jarres, University of Washington

Emisitsumabi potilailla, joilla on hankittu hemofilia A: monikeskus, yksihaarainen, avoin kliininen tutkimus

Tämä on vaiheen II monikeskus avoin, yksihaarainen prospektiivinen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida ennaltaehkäisevän emitistsumabin tehokkuutta, jota annetaan suunnitelmallisesti estämään verenvuotoja potilailla, joilla on hankinnainen hemofilia A (AHA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

AHA-potilaat, jotka ovat kelvollisia, saavat kaksi kyllästysannosta tutkimuslääkettä, emitsitsumabia (6 mg/kg päivänä 1 ja 3 mg/kg päivänä 2) ja sen jälkeen kerran viikossa ihonalaisen emitistsumabin (1,5 mg/kg). Immunosuppressio annetaan samanaikaisesti tutkijan harkinnan mukaan. Ensisijainen päätetapahtuma (verenvuotonopeus) arvioidaan 12 viikon tutkimuslääkkeen käytön jälkeen. Jos AHA:n osittaista remissiota ei ole saavutettu, tutkimuslääkettä voidaan antaa vielä 12 viikkoa. Historiallinen kohortti ja rinnakkain Saksassa tehty tutkimus (NCT04188639) toimivat kontrolliryhminä toissijaisten päätepisteiden arvioinnissa, mikäli tutkimuskohortti ovat vertailukelpoisia.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

51

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92121
        • Rekrytointi
        • UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Annette Von Drygalski, MD
        • Alatutkija:
          • Jenny Zhou, MD
        • Alatutkija:
          • John Adamson, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
        • Rekrytointi
        • Georgetown University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Craig Kessler, M.D.
        • Alatutkija:
          • Gary Kupfer, M.D.
        • Alatutkija:
          • Pedro Alcedo, M.D.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30308
        • Rekrytointi
        • Emory University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lorraine Cafuir, MD
        • Alatutkija:
          • Christine Kempton, MD, MSc
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61614
        • Rekrytointi
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jonathan C. Roberts, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Rekrytointi
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
        • Ottaa yhteyttä:
          • James Okungade, MB, BS
          • Puhelinnumero: 1118 317-871-0000
          • Sähköposti: jokungade@ihtc.org
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Brandon M. Hardesty, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Päätutkija:
          • Meera Sridharan, M.d., PhD.
        • Alatutkija:
          • Rajiv Pruthi, M.B.B.S.
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Rekrytointi
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus/hyväksyntälomake
  • Ikä ≥ 18 vuotta Ilmoitettu suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä
  • Kyky noudattaa tutkimuspöytäkirjaa tutkijan harkinnan mukaan
  • AHA-diagnoosi perustuu vähentyneeseen FVIII-aktiivisuuteen (0,6 BU/ml) seulonnassa (paikallinen laboratorio)
  • Nykyinen AHA:sta johtuva verenvuoto seulonnan aikana
  • Suunnittele, että noudatat emitistsumabiprofylaksiaa tutkimuksen aikana
  • Hedelmällisessä iässä oleville naisille, jotka täyttävät seuraavat kriteerit:
  • Vältä heteroseksuaalista yhdyntää tai käytä ehkäisymenetelmiä, jotka johtavat epäonnistumiseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Synnynnäinen hemofilia A
  • aPCC-hoito viimeisen 24 tunnin aikana ennen ensimmäistä tutkimushoitoa tai suunniteltua aPCC-hoitoa tutkimuksen aikana
  • Tunnettu positiivinen lupus-antikoagulantti seulonnan aikana
  • Vaikea hallitsematon infektio seulonnan aikana
  • Merkkejä aktiivisesta disseminoidusta intravaskulaarisesta koagulaatiosta seulonnan aikana -
  • Emicitsumab ⎯ AHA Emi versio 1.0 20
  • Tromboembolisen sairauden nykyinen hoito tai nykyisen tromboembolisen sairauden merkit seulonnan aikana
  • Potilaat, joilla on suuri riski saada TMA (esim. joilla on aiempi lääketieteellinen tai suvussa TMA) tutkijan arvion mukaan
  • Tunnettu vakava synnynnäinen tai hankittu trombofilia
  • Elinajanodote
  • Muut sairaudet, jotka lisäävät merkittävästi verenvuodon tai tromboosin riskiä tutkijan harkinnan mukaan
  • Vasta-aiheet emitistsumabin tutkijan esitteen mukaan
  • Nykyinen hoito emitsitsumabilla seulonnan aikana
  • Aiemmin kliinisesti merkittävä yliherkkyys, joka liittyy monoklonaalisiin vasta-ainehoitoihin tai emitistsumabi-injektion komponentteihin tutkijan harkinnan mukaan
  • Samanaikainen sairaus, hoito tai poikkeavuus kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista, voivat aiheuttaa lisäriskiä tai paikallisen tutkijan mielestä estävät potilaan turvallisen osallistumisen tutkimukseen ja sen loppuun saattamisen
  • Riippuvuus tai muut sairaudet, jotka estävät potilasta arvioimasta asianmukaisesti kliinisen tutkimuksen luonnetta ja laajuutta sekä mahdollisia seurauksia tutkijan harkinnan mukaan
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Tarvittaessa kieltäytyisi hoidosta verellä tai verivalmisteilla.
  • Kohde on pidätettynä viranomaisen tai tuomioistuimen määräyksestä
  • Hoito jollakin seuraavista:
  • Tutkimuslääke hemofiilisen verenvuodon hoitoon tai riskin vähentämiseen 5 puoliintumisajan sisällä viimeisestä lääkkeen annosta ennen tutkimuspäivää 1
  • Ei-hemofiliaan liittyvä tutkimuslääke viimeisten 30 päivän tai 5 puoliintumisajan aikana - ennen tutkimuspäivää 1 sen mukaan kumpi on pidempi
  • Tutkimuslääke samanaikaisesti
  • Aiemmin kliinisesti merkittävä yliherkkyys, joka liittyy monoklonaalisiin vasta-ainehoitoihin tai emitistsumabi-injektion komponentteihin

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kokeellinen-hoito
Hoito emitsitsumabilla
Lääke: emitsitsumabi
Tässä tutkimussuunnitelmassa emisitsumabia käytetään ennaltaehkäisevänä hoitona verenvuodon estämiseksi kaikille osallistujille, ohittavia aineita (paitsi aPCC:tä) ja samanaikaisten sairauksien hoitoa annetaan kliinisen tarpeen mukaan. Kaikki kelvolliset koehenkilöt, joilla on AHA, saavat saman tutkimuslääkityksen, joka koostuu kahdesta emitistsumabin kyllästysannoksesta päivinä 1 ja 2 ja sen jälkeen kerran viikossa annettavista subkutaanisista emitistsumabiinjektioista. Immunosuppressiivista hoitoa (IST) annetaan samanaikaisesti tutkijan harkinnan mukaan.
Muut nimet:
  • Hemlibra (R)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensisijainen tulosmittaus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kliinisesti merkittävien verenvuotojen määrä 12 viikon tutkimuslääkkeen (emitistsumabi) jälkeen
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: koko opiskelun kesto
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus, mukaan lukien tromboemboliset tapahtumat, tromboottinen mikroangiopatia 12 viikon aikana emitistsumabihoidon aloittamisen jälkeen; kuolleisuus ja kuolinsyy 24 viikon aikana emitsitsumabihoidon aloittamisen jälkeen.
koko opiskelun kesto
Hoitopäiviä hemostaattisella lisäaineella
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Hoitopäivät ja kokonaisannos ohitusaineilla (rekombinantti tekijä VIIa, aktivoitu protrombiinikompleksikonsentraatti) tai rekombinantti sian tekijä VIII (susoktokagi alfa) tai muut tekijä VIII konsentraatit; IST:n erityispiirteet (lääke, määrä ja ajoitus) aloitettiin 12 viikon emitistsumabin estohoidon aikana
12 viikkoa
Remission Rate
Aikaikkuna: 1-24 viikkoa
Niiden potilaiden määrä, jotka saavuttivat osittaisen remission (PR) ja täydellisen remission (CR) 12 ja 24 viikon aikana emitistsumabiprofylaksin aloittamisen jälkeen
1-24 viikkoa
Sairaalahoidot
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Päivät sairaalassa emitistsumabihoidon viikolla 12
12 viikkoa
Ylimääräisen hemostaattisen aineen kokonaisannos
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Ohitusaineiden (rekombinanttitekijä VIIa, aktivoitu protrombiinikompleksikonsentraatti) tai sian rekombinanttitekijä VIII (susoktokagi alfa) tai muiden tekijä VIII -konsentraattien kokonaisannos; IST:n erityispiirteet (lääke, määrä ja ajoitus) aloitettiin 12 viikon emitistsumabin estohoidon aikana
12 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Historiallisen GTH-AH 01/2020 -kohortin vertailu / kliinisesti merkittävien verenvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: 12-24 viikkoa
Kliinisesti merkittävien verenvuotojen määrä 12 viikon emitistsumabihoidon aikana tai kunnes AHA:n osittainen remissio (PR) saavutetaan, riippumatta siitä, mikä tapahtuu ensin Haittatapahtumien, tromboembolisten tapahtumien, tromboottisen mikroangiopatian ilmaantuvuus ja vakavuus 12 viikon hoidon aikana ja kuolleisuus 24 viikon kuluttua verenvuoto - vapaa eloonjääminen viikolle 12 hoidon aloittamisen jälkeen
12-24 viikkoa
Vertailu rinnakkaiseen saksalaiseen tutkimuskohorttiin/ Kliinisesti merkittävien verenvuotojen lukumäärä
Aikaikkuna: 12-24 viikkoa
Kliinisesti merkittävien verenvuotojen määrä potilasviikkoa kohti kuolemaan asti tai viikko 12 emitistsumabihoidon aloittamisen jälkeen, riippumatta siitä, mikä tapahtuu ensin Haittatapahtumien, tromboembolisten tapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus 12 viikon emitistsumabihoidon aikana ja kuolleisuus 24 viikon jälkeen Eloonjääminen ilman verenvuotoa viikkoon asti 12 emitistsumabihoidosta
12-24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Washington

Yhteistyökumppanit

Genentech, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, University of Washington

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 31. elokuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 25. huhtikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY00013920

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikki kokeen aikana kerätyt yksittäiset osallistujatiedot jaetaan rinnakkaiseurooppalaisen tutkimuksen (NCT04188639) tutkimusryhmän kanssa. Tiedot jaetaan tutkimuksen päätyttyä analysoitavaksi 2 vuoden ajan.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot jaetaan rinnakkaiseurooppalaisen tutkimuksen (NCT04188639) tutkimusryhmän kanssa tutkimuksen lopussa ja ne ovat saatavilla 2 vuoden ajan.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Vain tämän tai rinnakkaistutkimuksen (NCT04188639) tutkijoilla on pääsy näihin tietoihin.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hankittu hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Armenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa