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Emicizumab chez les patients atteints d'hémophilie A acquise (AHAEmi)

3 novembre 2025 mis à jour par: Rebecca Kruse-Jarres, University of Washington

Emicizumab chez les patients atteints d'hémophilie A acquise : essai clinique ouvert, multicentrique et à un seul bras

Il s'agit d'une étude prospective multicentrique de phase II, ouverte et à un seul bras, visant à évaluer l'efficacité de l'émicizumab prophylactique administré sur une base programmée pour prévenir les saignements chez les patients atteints d'hémophilie A acquise (AHA).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients atteints d'AHA éligibles recevront deux doses de charge du médicament à l'étude, l'émicizumab (6 mg/kg le jour 1 et 3 mg/kg le jour 2), suivies d'une fois par semaine d'émicizumab sous-cutané (1,5 mg/kg). L'immunosuppression sera administrée simultanément à la discrétion de l'investigateur. Le critère d'évaluation principal (taux de saignement) sera évalué après 12 semaines de traitement par le médicament à l'étude. Si une rémission partielle de l'AHA n'a pas été obtenue, 12 semaines supplémentaires de médicament à l'étude peuvent être administrées. Une cohorte historique et une étude menée en parallèle en Allemagne (NCT04188639) serviront de groupes témoins pour l'évaluation des critères secondaires à condition que la cohorte de l'étude soit comparable.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

51

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92121
        • UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown University
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30308
        • Emory University
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70112-2632
        • Tulane University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carolina
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Penn Blood Disorders Program, Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • UVA Comprehensive Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101
        • Washington Center for Bleeding Disorders
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Versiti Inc.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Formulaire de consentement éclairé signé
  • Âge ≥ 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé
  • Capacité à se conformer au protocole de l'étude, au jugement de l'investigateur
  • Diagnostic d'AHA basé sur une activité FVIII réduite (0,6 BU/ml) lors du dépistage (laboratoire local)
  • Saignement actuel dû à l'AHA au moment du dépistage
  • Prévoyez d'être adhérent à la prophylaxie par emicizumab pendant l'étude
  • Pour les femmes en âge de procréer qui répondent aux critères suivants :
  • S'abstenir de rapports hétérosexuels ou utiliser des méthodes contraceptives qui entraînent un taux d'échec de

Critère d'exclusion:

  • Hémophilie congénitale A
  • Traitement avec aPCC dans les dernières 24 heures avant le premier traitement à l'étude ou traitement planifié avec aPCC au cours de l'étude
  • Anticoagulant lupique positif connu au moment du dépistage
  • Infection sévère non contrôlée au moment du dépistage
  • Signes de coagulation intravasculaire disséminée active au moment du dépistage -
  • Emicizumab ⎯ AHA Emi Version 1.0 20
  • Traitement actuel de la maladie thromboembolique ou signes de maladie thromboembolique actuelle au moment du dépistage
  • Patients à haut risque de MAT (par exemple, ayant des antécédents médicaux ou familiaux de MAT), selon le jugement de l'investigateur
  • Thrombophilie grave congénitale ou acquise connue
  • Espérance de vie
  • Autres conditions qui augmentent considérablement le risque de saignement ou de thrombose à la discrétion de l'investigateur
  • Contre-indications selon la brochure de l'investigateur de l'émicizumab
  • Traitement actuel par emicizumab au moment du dépistage
  • Antécédents d'hypersensibilité cliniquement significative associée aux thérapies par anticorps monoclonaux ou aux composants de l'injection d'emicizumab à la discrétion de l'investigateur
  • Maladie concomitante, traitement ou anomalie dans les tests de laboratoire clinique qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude, peut poser un risque supplémentaire ou, de l'avis de l'investigateur local, empêcherait la participation en toute sécurité du patient et l'achèvement de l'étude
  • Dépendance ou autres maladies qui empêchent le patient d'évaluer de manière appropriée la nature et la portée ainsi que les conséquences possibles de l'étude clinique à la discrétion de l'investigateur
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Refuserait un traitement avec du sang ou des produits sanguins, si nécessaire.
  • Le sujet est détenu sur ordre d'une autorité ou d'un tribunal
  • Traitement avec l'un des éléments suivants :
  • Un médicament expérimental pour traiter ou réduire le risque de saignements hémophiliques dans les 5 demi-vies suivant la dernière administration de médicament avant le jour 1 de l'étude
  • Un médicament expérimental non lié à l'hémophilie au cours des 30 derniers jours ou 5 demi-vies - avant le jour de l'étude 1, selon la période la plus longue
  • Un médicament expérimental simultanément
  • Antécédents d'hypersensibilité cliniquement significative associée aux thérapies par anticorps monoclonaux ou aux composants de l'injection d'emicizumab

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement expérimental
Traitement par emicizumab
Médicament: emicizumab
Cette conception de l'étude utilise l'émicizumab comme traitement prophylactique pour prévenir les saignements chez tous les participants, les agents de contournement (à l'exception de l'aPCC) et le traitement des maladies concomitantes seront administrés selon les indications cliniques. Tous les sujets éligibles atteints d'AHA recevront le même médicament à l'étude consistant en : deux doses de charge d'emicizumab aux jours 1 et 2, suivies d'injections sous-cutanées hebdomadaires d'emicizumab. Un traitement immunosuppresseur (IST) sera administré simultanément à la discrétion de l'investigateur.
Autres noms:
  • Hemlibra (R)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure du critère de jugement principal
Délai: 12 semaines
Nombre de saignements cliniquement significatifs après 12 semaines de traitement à l'étude (émicizumab)
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables
Délai: durée de toute l'étude
Incidence et gravité des événements indésirables, y compris les événements thromboemboliques, la microangiopathie thrombotique dans les 12 semaines suivant le début du traitement par emicizumab ; mortalité et cause de décès dans les 24 semaines suivant le début du traitement par emicizumab.
durée de toute l'étude
Jours de traitement avec agent hémostatique supplémentaire
Délai: 12 semaines
Jours de traitement et dose totale d'agents de dérivation (facteur VIIa recombinant, concentré de complexe prothrombique activé) ou de facteur VIII porcin recombinant (susoctocag alfa) ou d'autres concentrés de facteur VIII ; spécificités (médicament, quantité et moment) de l'IST débutée au cours des 12 semaines de prophylaxie par emicizumab
12 semaines
Taux de rémission
Délai: 1 à 24 semaines
Nombre de patients obtenant une rémission partielle (RP) et une rémission complète (RC) sur 12 et 24 semaines après le début de la prophylaxie par emicizumab
1 à 24 semaines
Hospitalisations
Délai: 12 semaines
Jours d'hospitalisation au cours de la semaine 12 du traitement par emicizumab
12 semaines
Dose totale d'agent hémostatique supplémentaire
Délai: 12 semaines
Dose totale d'agents de dérivation (facteur VIIa recombinant, concentré de complexe prothrombique activé) ou de facteur VIII porcin recombinant (susoctocag alfa) ou d'autres concentrés de facteur VIII ; spécificités (médicament, quantité et moment) de l'IST débutée au cours des 12 semaines de prophylaxie par emicizumab
12 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Comparaison cohorte historique GTH-AH 01/2020 / Nombre de saignements cliniquement significatifs
Délai: 12 à 24 semaines
Nombre de saignements cliniquement significatifs au cours des 12 semaines de traitement par emicizumab ou jusqu'à l'obtention d'une rémission partielle (RP) de l'AHA, quelle que soit la première éventualité Incidence et gravité des événements indésirables, événements thromboemboliques, microangiopathie thrombotique, au cours des 12 semaines de traitement et mortalité après 24 semaines Saignements -survie libre jusqu'à la semaine 12 après le début du traitement
12 à 24 semaines
Comparaison avec une cohorte d'étude allemande parallèle / Nombre de saignements cliniquement significatifs
Délai: 12 à 24 semaines
Nombre de saignements cliniquement significatifs par patient-semaine jusqu'au décès ou semaine 12 après le début du traitement par emicizumab, quelle que soit la première occurrence Incidence et gravité des événements indésirables, événements thromboemboliques, au cours des 12 semaines de traitement par emicizumab et mortalité après 24 semaines Survie sans saignement jusqu'à la semaine 12 de traitement par emicizumab
12 à 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Washington

Collaborateurs

Genentech, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, University of Washington

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 août 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 avril 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 avril 2022

Première publication (Réel)

25 avril 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

5 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 2025

Dernière vérification

1 juin 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STUDY00013920

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données individuelles des participants recueillies au cours de l'essai seront partagées avec le groupe de recherche de l'étude européenne parallèle (NCT04188639). Les données seront partagées à la fin de l'étude pour analyse pendant une période de 2 ans.

Délai de partage IPD

Les données seront partagées avec le groupe de recherche de l'étude européenne parallèle (NCT04188639) à la fin de l'étude et seront disponibles pendant 2 ans.

Critères d'accès au partage IPD

Seuls les chercheurs de cet essai ou de l'essai parallèle (NCT04188639) auront accès à ces données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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