Emicizumab en pacientes con hemofilia A adquirida (AHAEmi)
3 de noviembre de 2025 actualizado por: Rebecca Kruse-Jarres, University of Washington
Emicizumab en pacientes con hemofilia A adquirida: ensayo clínico multicéntrico, de un solo grupo, abierto
Este es un estudio prospectivo de fase II, multicéntrico, abierto, de un solo brazo para evaluar la eficacia del emicizumab profiláctico administrado de manera programada para prevenir hemorragias en pacientes con hemofilia A adquirida (AHA).
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes con AHA que reúnan los requisitos recibirán dos dosis de carga del fármaco del estudio, emicizumab (6 mg/kg el día 1 y 3 mg/kg el día 2), seguidas de emicizumab subcutáneo una vez a la semana (1,5 mg/kg).
La inmunosupresión se administrará simultáneamente según el criterio del investigador.
El criterio principal de valoración (tasa de sangrado) se evaluará después de 12 semanas con el fármaco del estudio.
Si no se ha logrado la remisión parcial de la AHA, se pueden administrar 12 semanas adicionales del fármaco del estudio.
Una cohorte histórica y un estudio realizado en paralelo en Alemania (NCT04188639) servirán como grupos de control para la evaluación de criterios de valoración secundarios siempre que la cohorte del estudio sea comparable.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
51
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92121
- UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30308
- Emory University
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Illinois
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112-2632
- Tulane University
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Blood Disorders Program, Hospital of the University of Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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Vermont
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Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
- University of Vermont Medical Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
- UVA Comprehensive Cancer Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Washington Center for Bleeding Disorders
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Versiti Inc.
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Formulario de consentimiento/asentimiento informado firmado
- Edad ≥18 años al momento de firmar el Consentimiento Informado
- Capacidad para cumplir con el protocolo del estudio, a juicio del investigador
- Diagnóstico de AHA basado en una actividad de FVIII reducida (0,6 UB/ml) en la selección (laboratorio local)
- Sangrado actual debido a AHA en el momento de la selección
- Plan para ser adherente a la profilaxis con emicizumab durante el estudio
- Para mujeres en edad fértil que cumplan con los siguientes criterios:
- Abstenerse de tener relaciones heterosexuales o usar métodos anticonceptivos que resulten en una tasa de fracaso de
Criterio de exclusión:
- Hemofilia A congénita
- Tratamiento con aPCC en las últimas 24 horas antes del primer tratamiento del estudio o tratamiento planificado con aPCC durante el curso del estudio
- Anticoagulante lúpico positivo conocido en el momento de la selección
- Infección grave no controlada en el momento del cribado
- Signos de coagulación intravascular diseminada activa en el momento de la selección -
- Emicizumab ⎯ AHA Emi Versión 1.0 20
- Tratamiento actual para la enfermedad tromboembólica o signos de enfermedad tromboembólica actual en el momento de la selección
- Pacientes que tienen un alto riesgo de MAT (p. ej., tienen antecedentes médicos o familiares de MAT), a juicio del investigador
- Trombofilia congénita o adquirida grave conocida
- Esperanza de vida
- Otras condiciones que aumentan sustancialmente el riesgo de hemorragia o trombosis a criterio del investigador
- Contraindicaciones según el Investigator's Brochure de emicizumab
- Tratamiento actual con emicizumab en el momento de la selección
- Historial de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada con terapias con anticuerpos monoclonales o componentes de la inyección de emicizumab según el criterio del investigador
- Enfermedad, tratamiento o anormalidad concurrentes en las pruebas de laboratorio clínico que podrían interferir con la realización del estudio, pueden presentar un riesgo adicional o, en opinión del investigador local, impedirían la participación segura del paciente en el estudio y su finalización.
- Adicción u otras enfermedades que impiden que el paciente evalúe adecuadamente la naturaleza y el alcance, así como las posibles consecuencias del estudio clínico a discreción del investigador.
- Mujeres embarazadas o en período de lactancia
- Rechazaría el tratamiento con sangre o hemoderivados, si fuera necesario.
- El sujeto está bajo custodia por orden de una autoridad o un tribunal de justicia
- Tratamiento con cualquiera de los siguientes:
- Un fármaco en investigación para tratar o reducir el riesgo de hemorragias hemofílicas dentro de las 5 semividas posteriores a la última administración del fármaco antes del día 1 del estudio
- Un fármaco en investigación no relacionado con la hemofilia dentro de los últimos 30 días o 5 vidas medias antes del día 1 del estudio, lo que sea más largo
- Un fármaco en investigación al mismo tiempo
- Antecedentes de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada con terapias con anticuerpos monoclonales o componentes de la inyección de emicizumab
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento experimental
Tratamiento con emicizumab
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Este diseño de estudio utiliza emicizumab como tratamiento profiláctico para prevenir hemorragias en todos los participantes, los agentes de derivación (con la excepción de aPCC) y el tratamiento de enfermedades concomitantes se administrarán según esté clínicamente indicado.
Todos los sujetos elegibles con AHA recibirán la misma medicación del estudio que consiste en: dos dosis de carga de emicizumab los días 1 y 2 seguidas de inyecciones subcutáneas de emicizumab una vez a la semana.
La terapia inmunosupresora (IST) se administrará simultáneamente según el criterio del investigador.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medida de resultado primaria
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Número de hemorragias clínicamente significativas después de 12 semanas del fármaco del estudio (emicizumab)
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos
Periodo de tiempo: duración de todo el estudio
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos, incluidos eventos tromboembólicos, microangiopatía trombótica en las 12 semanas posteriores al inicio del tratamiento con emicizumab; mortalidad y causa de muerte en las 24 semanas posteriores al inicio del tratamiento con emicizumab.
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duración de todo el estudio
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Días de tratamiento con agente hemostático adicional
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Días de tratamiento y dosis total de agentes de derivación (factor VIIa recombinante, concentrado de complejo de protrombina activado) o factor VIII porcino recombinante (susoctocag alfa) u otros concentrados de factor VIII; detalles (fármaco, cantidad y momento) de la IST iniciada durante las 12 semanas de profilaxis con emicizumab
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12 semanas
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Tasa de remisión
Periodo de tiempo: 1 a 24 semanas
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Número de pacientes que lograron remisión parcial (RP) y remisión completa (RC) durante 12 y 24 semanas después de iniciar la profilaxis con emicizumab
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1 a 24 semanas
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Hospitalizaciones
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Días de hospitalización durante la semana 12 de tratamiento con emicizumab
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12 semanas
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Dosis total de agente hemostático adicional
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Dosis total de agentes de derivación (factor VIIa recombinante, concentrado de complejo de protrombina activado) o factor VIII porcino recombinante (susoctocag alfa) u otros concentrados de factor VIII; detalles (fármaco, cantidad y momento) de la IST iniciada durante las 12 semanas de profilaxis con emicizumab
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12 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Comparación de la cohorte histórica GTH-AH 01/2020/Número de hemorragias clínicamente significativas
Periodo de tiempo: 12 a 24 semanas
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Número de hemorragias clínicamente significativas en las 12 semanas de tratamiento con emicizumab o hasta alcanzar la remisión parcial (RP) de la AHA, lo que ocurra primero Incidencia y gravedad de eventos adversos, eventos tromboembólicos, microangiopatía trombótica, en 12 semanas de tratamiento y mortalidad a las 24 semanas Hemorragia -supervivencia libre hasta la semana 12 de iniciado el tratamiento
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12 a 24 semanas
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Comparación con una cohorte de estudio alemana paralela/Número de hemorragias clínicamente significativas
Periodo de tiempo: 12 a 24 semanas
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Número de hemorragias clínicamente significativas por paciente-semana hasta la muerte o la semana 12 después de iniciar el tratamiento con emicizumab, lo que ocurra primero Incidencia y gravedad de los eventos adversos, eventos tromboembólicos, en las 12 semanas de tratamiento con emicizumab y mortalidad después de 24 semanas Supervivencia sin hemorragia hasta la semana 12 de tratamiento con emicizumab
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12 a 24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, University of Washington
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
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- Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B, Schmitt C, Callaghan MU, Young G, Santagostino E, Kruse-Jarres R, Negrier C, Kessler C, Valente N, Asikanius E, Levy GG, Windyga J, Shima M. Emicizumab Prophylaxis in Hemophilia A with Inhibitors. N Engl J Med. 2017 Aug 31;377(9):809-818. doi: 10.1056/NEJMoa1703068. Epub 2017 Jul 10.
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- Tiede A, Klamroth R, Scharf RE, Trappe RU, Holstein K, Huth-Kuhne A, Gottstein S, Geisen U, Schenk J, Scholz U, Schilling K, Neumeister P, Miesbach W, Manner D, Greil R, von Auer C, Krause M, Leimkuhler K, Kalus U, Blumtritt JM, Werwitzke S, Budde E, Koch A, Knobl P. Prognostic factors for remission of and survival in acquired hemophilia A (AHA): results from the GTH-AH 01/2010 study. Blood. 2015 Feb 12;125(7):1091-7. doi: 10.1182/blood-2014-07-587089. Epub 2014 Dec 18.
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- Mahlangu J, Oldenburg J, Paz-Priel I, Negrier C, Niggli M, Mancuso ME, Schmitt C, Jimenez-Yuste V, Kempton C, Dhalluin C, Callaghan MU, Bujan W, Shima M, Adamkewicz JI, Asikanius E, Levy GG, Kruse-Jarres R. Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors. N Engl J Med. 2018 Aug 30;379(9):811-822. doi: 10.1056/NEJMoa1803550.
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- Collins PW, Liesner R, Makris M, Talks K, Chowdary P, Chalmers E, Hall G, Riddell A, Percy CL, Hay CR, Hart DP. Treatment of bleeding episodes in haemophilia A complicated by a factor VIII inhibitor in patients receiving Emicizumab. Interim guidance from UKHCDO Inhibitor Working Party and Executive Committee. Haemophilia. 2018 May;24(3):344-347. doi: 10.1111/hae.13495.
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- Tiede A, Hofbauer CJ, Werwitzke S, Knobl P, Gottstein S, Scharf RE, Heinz J, Gross J, Holstein K, Dobbelstein C, Scheiflinger F, Koch A, Reipert BM. Anti-factor VIII IgA as a potential marker of poor prognosis in acquired hemophilia A: results from the GTH-AH 01/2010 study. Blood. 2016 May 12;127(19):2289-97. doi: 10.1182/blood-2015-09-672774. Epub 2016 Feb 24.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
31 de agosto de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de abril de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de abril de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
25 de abril de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
5 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- STUDY00013920
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Todos los datos de los participantes individuales recopilados durante el ensayo se compartirán con el grupo de investigación del estudio europeo paralelo (NCT04188639).
Los datos se compartirán al final del estudio para su análisis durante un período de 2 años.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los datos se compartirán con el grupo de investigación del estudio europeo paralelo (NCT04188639) al final del estudio y estarán disponibles durante 2 años.
Criterios de acceso compartido de IPD
Solo los investigadores de este ensayo o del paralelo (NCT04188639) tendrán acceso a estos datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .