이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

후천성 혈우병 A 환자의 에미시주맙 (AHAEmi)

2024년 4월 15일 업데이트: Rebecca Kruse-Jarres, University of Washington

후천성 혈우병 A 환자의 Emicizumab: 다기관, 단일군, 공개 라벨 임상 시험

이것은 후천성 혈우병 A(AHA) 환자의 출혈을 예방하기 위해 일정에 따라 투여되는 예방적 에미시주맙의 효능을 평가하기 위한 제2상 다기관 공개 라벨 단일군 전향적 연구입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

적격한 AHA 환자는 연구 약물인 에미시주맙(1일차 6mg/kg 및 2일차 3mg/kg)의 2회 로딩 용량을 투여받은 후 매주 1회 에미시주맙(1.5mg/kg)을 피하 투여합니다. 면역 억제는 조사자의 재량에 따라 동시에 주어질 것입니다. 1차 종점(출혈률)은 연구 약물에 대한 12주 후에 평가될 것입니다. AHA의 부분 관해가 달성되지 않은 경우 추가로 12주 동안 연구 약물을 투여할 수 있습니다. 과거 코호트와 독일에서 동시에 수행된 연구(NCT04188639)는 연구 코호트가 비교 가능한 경우 2차 종점 평가를 위한 대조군 역할을 할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

51

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92121
        • 모병
        • UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Annette Von Drygalski, MD
        • 부수사관:
          • Jenny Zhou, MD
        • 부수사관:
          • John Adamson, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20007
        • 모병
        • Georgetown University
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Craig Kessler, M.D.
        • 부수사관:
          • Gary Kupfer, M.D.
        • 부수사관:
          • Pedro Alcedo, M.D.
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30308
        • 모병
        • Emory University
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Lorraine Cafuir, MD
        • 부수사관:
          • Christine Kempton, MD, MSc
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, 미국, 61614
        • 모병
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jonathan C. Roberts, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • 모병
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Brandon M. Hardesty, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Clinic
        • 수석 연구원:
          • Meera Sridharan, M.d., PhD.
        • 부수사관:
          • Rajiv Pruthi, M.B.B.S.
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98101
        • 모병
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 서명된 사전 동의/동의 양식
  • 정보에 입각한 동의서에 서명할 당시 18세 이상
  • 조사자의 판단에 따라 연구 프로토콜을 준수할 수 있는 능력
  • 스크리닝 시 감소된 FVIII 활성(0.6 BU/ml)에 기초한 AHA 진단(현지 실험실)
  • 스크리닝 당시 AHA로 인한 현재 출혈
  • 연구 기간 동안 에미시주맙 예방을 준수할 계획
  • 다음 기준을 충족하는 가임기 여성:
  • 이성애 성교를 자제하거나 실패율이 높은 피임 방법을 사용하십시오.

제외 기준:

  • 선천성 혈우병 A
  • 첫 번째 연구 치료 전 마지막 24시간 이내에 aPCC를 사용한 치료 또는 연구 과정 동안 aPCC를 사용한 계획된 치료
  • 스크리닝 당시 알려진 양성 루푸스 항응고제
  • 스크리닝 당시 통제되지 않은 심각한 감염
  • 스크리닝 당시 활동성 파종성 혈관내 응고 징후 -
  • 에미시주맙 ⎯ AHA Emi 버전 1.0 20
  • 스크리닝 시 혈전색전성 질환 또는 현재 혈전색전성 질환의 징후에 대한 현재 치료
  • 조사관의 판단에 따라 TMA에 대한 고위험 환자(예: 이전에 TMA 병력 또는 가족력이 있음)
  • 알려진 심각한 선천성 또는 후천성 혈전성향증
  • 기대 수명
  • 시험자의 재량에 따라 출혈 또는 혈전증의 위험을 실질적으로 증가시키는 기타 상태
  • 에미시주맙의 조사관 브로셔에 따른 금기 사항
  • 스크리닝 시 에미시주맙을 사용한 현재 치료
  • 조사자의 재량에 따른 단클론 항체 요법 또는 에미시주맙 주사 성분과 관련된 임상적으로 유의미한 과민증의 이력
  • 연구 수행을 방해할 수 있거나, 추가 위험을 초래할 수 있거나, 현지 조사자의 의견에 따라 환자의 안전한 연구 참여 및 완료를 방해할 수 있는 동시 질병, 치료 또는 임상 실험실 테스트의 이상
  • 조사자의 재량에 따라 환자가 임상 연구의 특성과 범위 및 가능한 결과를 적절하게 평가하지 못하게 하는 중독 또는 기타 질병
  • 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
  • 필요한 경우 혈액 또는 혈액 제제 치료를 거부합니다.
  • 피험자는 당국 또는 법원의 명령에 따라 구금되어 있습니다.
  • 다음 중 하나로 치료:
  • 연구 1일 전 마지막 약물 투여의 5 반감기 이내에 혈우병 출혈의 위험을 치료하거나 감소시키기 위한 연구 약물
  • 지난 30일 또는 연구 1일 전의 5개 반감기 중 더 긴 기간 내의 비혈우병 관련 연구 약물
  • 임상시험약물을 동시에
  • 단클론 항체 요법 또는 에미시주맙 주사 성분과 관련된 임상적으로 유의미한 과민증의 병력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 실험적 치료
에미시주맙으로 치료
의약품: 에미시주맙
이 연구 설계는 에미시주맙을 모든 참가자의 출혈을 예방하기 위한 예방 치료제로 사용하고, 약제(aPCC 제외)를 우회하며 수반되는 질병의 치료를 임상적으로 지시된 대로 제공할 것입니다. AHA를 가진 모든 적격 피험자는 1일과 2일에 에미시주맙의 2회 로딩 용량에 이어 매주 1회 에미시주맙 피하 주사로 구성된 동일한 연구 약물을 받게 됩니다. 면역억제 요법(IST)은 조사자의 재량에 따라 동시에 제공될 것입니다.
다른 이름들:
  • 헴리브라(R)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주요 결과 측정
기간: 12주
연구 약물(에미시주맙) 12주 후 임상적으로 유의한 출혈 수
12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용의 발생률 및 심각도
기간: 전체 공부 기간
에미시주맙 치료 시작 후 12주 동안 혈전색전증, 혈전성 미세혈관병증을 포함한 부작용의 발생률 및 중증도; 에미시주맙 치료를 시작한 후 24주 동안의 사망률 및 사망 원인.
전체 공부 기간
추가 지혈제로 치료 일수
기간: 12주
바이패싱 제제(재조합 인자 VIIa, 활성화된 프로트롬빈 복합 농축물) 또는 재조합 돼지 인자 VIII(수옥토카그 알파) 또는 기타 인자 VIII 농축물을 사용한 치료 일수 및 총 용량; 에미시주맙 예방 12주 동안 시작된 IST의 세부 사항(약물, 양 및 시기)
12주
관해율
기간: 1~24주
에미시주맙 예방요법을 시작한 후 12주 및 24주 동안 부분 관해(PR) 및 완전 관해(CR)를 달성한 환자 수
1~24주
입원
기간: 12주
에미시주맙 치료 12주차 입원 일수
12주
추가 지혈제의 총 용량
기간: 12주
바이패싱 제제(재조합 인자 VIIa, 활성화된 프로트롬빈 복합 농축액) 또는 재조합 돼지 인자 VIII(susoctocag alfa) 또는 기타 인자 VIII 농축액의 총 용량; 에미시주맙 예방 12주 동안 시작된 IST의 세부 사항(약물, 양 및 시기)
12주

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
과거 GTH-AH 01/2020 코호트 비교/임상적으로 유의한 출혈 수
기간: 12~24주
에미시주맙 치료 12주 동안 또는 AHA의 부분관해(PR)에 도달할 때까지 임상적으로 유의미한 출혈의 수(먼저 발생하는 것은 무엇이든 상관 없음) 부작용, 혈전색전증 사건, 혈전성 미세혈관병증의 발생률 및 중증도, 치료 12주 내 및 24주 후 사망 출혈 - 치료 시작 후 12주까지 무료 생존
12~24주
병렬 독일 연구 코호트와의 비교/임상적으로 유의한 출혈 수
기간: 12~24주
에미시주맙 치료 시작 후 또는 12주째까지 환자당 임상적으로 유의미한 출혈 수(먼저 발생하는 것은 무엇이든 관계 없음) 에미시주맙 치료 12주 동안의 부작용, 혈전색전증 사건의 발생률 및 중증도 및 24주 후 사망률 주까지 무출혈 생존 에미시주맙 치료 12
12~24주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Washington

협력자

Genentech, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH, University of Washington

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 8월 31일

기본 완료 (추정된)

2024년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 4월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 4월 22일

처음 게시됨 (실제)

2022년 4월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 15일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STUDY00013920

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

시험 기간 동안 수집된 모든 개별 참가자 데이터는 병렬 유럽 연구(NCT04188639)의 연구 그룹과 공유됩니다. 데이터는 연구 종료 시 2년 동안 분석을 위해 공유됩니다.

IPD 공유 기간

데이터는 연구가 끝날 때 병렬 유럽 연구(NCT04188639)의 연구 그룹과 공유되며 2년 동안 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

이 또는 병렬 시험(NCT04188639)의 연구원만 이 데이터에 액세스할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

후천성 혈우병 A에 대한 임상 시험

에미시주맙에 대한 임상 시험

  • Kathelijn Fischer
    Radboud University Medical Center; University Medical Center Groningen; Maastricht University... 그리고 다른 협력자들
    모병
    Emicizumab의 약동학적 유도 투여 (DosEmi)
    한창 젊은 | 어린이 | 억제제가 있는 혈우병 A | 성인 | 억제제가 없는 혈우병 A | 혈우병 A, 중증
    네덜란드

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Israel

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다