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获得性血友病 A 患者的 Emicizumab (AHAEmi)

2024年4月15日 更新者：Rebecca Kruse-Jarres、University of Washington

获得性血友病 A 患者的 Emicizumab：多中心、单臂、开放标签临床试验

这是一项 II 期多中心、开放标签、单组前瞻性研究，旨在评估定期给予预防性 emicizumab 预防 A 型血友病 (AHA) 患者出血的疗效。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

符合条件的 AHA 患者将接受两次负荷剂量的研究药物 emicizumab（第 1 天 6 mg/kg，第 2 天 3 mg/kg），然后每周一次皮下注射 emicizumab（1.5 mg/kg）。 根据研究者的判断，将同时给予免疫抑制。 主要终点（出血率）将在使用研究药物 12 周后进行评估。 如果未达到 AHA 的部分缓解，则可以再给予 12 周的研究药物。 如果研究队列具有可比性，历史队列和在德国平行进行的研究 (NCT04188639) 将作为评估次要终点的对照组。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

51

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • California
      • San Diego、California、美国、92121
        • 招聘中
        • UCSD Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Annette Von Drygalski, MD
        • 副研究员：
          • Jenny Zhou, MD
        • 副研究员：
          • John Adamson, MD
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • 招聘中
        • Georgetown University
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Craig Kessler, M.D.
        • 副研究员：
          • Gary Kupfer, M.D.
        • 副研究员：
          • Pedro Alcedo, M.D.
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30308
        • 招聘中
        • Emory University
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lorraine Cafuir, MD
        • 副研究员：
          • Christine Kempton, MD, MSc
    • Illinois
      • Peoria、Illinois、美国、61614
        • 招聘中
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jonathan C. Roberts, MD
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • 招聘中
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Brandon M. Hardesty, MD
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
        • 首席研究员：
          • Meera Sridharan, M.d., PhD.
        • 副研究员：
          • Rajiv Pruthi, M.B.B.S.
        • 接触：
        • 接触：
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98101
        • 招聘中
        • Washington Center for Bleeding Disorders
        • 接触：
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

16年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 签署知情同意书/同意书
  • 签署知情同意书时年龄≥18岁
  • 根据研究者的判断，遵守研究方案的能力
  • 根据筛查时 FVIII 活性降低 (0.6 BU/ml) 诊断 AHA（当地实验室）
  • 筛选时因 AHA 导致的当前出血
  • 计划在研究期间坚持 emicizumab 预防
  • 对于符合以下条件的育龄妇女：
  • 避免异性性交或使用导致失败率高的避孕方法

排除标准：

  • 先天性血友病A
  • 在首次研究治疗前的最后 24 小时内接受 aPCC 治疗或在研究过程中计划接受 aPCC 治疗
  • 筛选时已知狼疮抗凝物阳性
  • 筛选时严重的不受控制的感染
  • 筛选时活动性弥散性血管内凝血的迹象 -
  • Emicizumab ⎯ AHA Emi 版本 1.0 20
  • 当前血栓栓塞性疾病的治疗或筛选时当前血栓栓塞性疾病的体征
  • 根据研究者的判断，患有 TMA 高风险的患者（例如，既往有 TMA 病史或家族史）
  • 已知严重的先天性或获得性血栓形成倾向
  • 预期寿命
  • 研究者判断为显着增加出血或血栓形成风险的其他情况
  • 根据研究者的 emicizumab 手册的禁忌症
  • 筛选时目前正在接受 emicizumab 治疗
  • 根据研究者的判断，与单克隆抗体疗法或 emicizumab 注射液成分相关的临床显着超敏反应史
  • 并发疾病、治疗或临床实验室检查异常可能会干扰研究的进行，可能会带来额外的风险，或者根据当地研究者的意见，会妨碍患者安全参与和完成研究
  • 成瘾或其他疾病使患者无法根据研究者的判断适当评估临床研究的性质和范围以及可能的后果
  • 孕妇或哺乳期妇女
  • 如有必要，会拒绝接受血液或血液制品治疗。
  • 对象被当局或法院的命令拘留
  • 用以下任何一种方法治疗：
  • 在研究第 1 天前最后一次给药的 5 个半衰期内治疗血友病出血或降低血友病出血风险的研究药物
  • 在研究第 1 天之前的最后 30 天内或 5 个半衰期内的非血友病相关研究药物，以较长者为准
  • 同时在研药物
  • 与单克隆抗体疗法或 emicizumab 注射液成分相关的临床显着超敏反应史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：实验处理
用emicizumab治疗
药品：emicizumab
本研究设计使用 emicizumab 作为预防性治疗，以防止所有参与者出血，将根据临床指示给予旁路剂（aPCC 除外）和伴随疾病的治疗。 所有符合条件的 AHA 受试者将接受相同的研究药物，包括：第 1 天和第 2 天两次负荷剂量的 emicizumab，然后每周一次皮下注射 emicizumab。 根据研究者的判断，将同时给予免疫抑制治疗 (IST)。
其他名称：
  • 半天秤座 (R)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
主要结果测量
大体时间：12周
研究药物（emicizumab）12 周后临床显着出血的次数
12周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件的发生率和严重程度
大体时间：整个学习的持续时间
Emicizumab 治疗开始后 12 周内不良事件的发生率和严重程度，包括血栓栓塞事件、血栓性微血管病； emicizumab 治疗开始后 24 周内的死亡率和死因。
整个学习的持续时间
额外止血剂治疗天数
大体时间：12周
用旁路剂（重组因子 VIIa、活化凝血酶原复合物浓缩物）或重组猪因子 VIII（susoctocag alfa）或其他因子 VIII 浓缩物治疗的天数和总剂量；在 emicizumab 预防的 12 周内开始使用 IST 的细节（药物、量和时间）
12周
缓解率
大体时间：1 至 24 周
在开始 emicizumab 预防性治疗后 12 周和 24 周内达到部分缓解 (PR) 和完全缓解 (CR) 的患者人数
1 至 24 周
住院
大体时间：12周
Emicizumab 治疗第 12 周期间的住院天数
12周
附加止血剂总剂量
大体时间：12周
旁路剂（重组因子 VIIa、活化凝血酶原复合物浓缩物）或重组猪因子 VIII（susoctocag alfa）或其他因子 VIII 浓缩物的总剂量；在 emicizumab 预防的 12 周内开始使用 IST 的细节（药物、量和时间）
12周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
比较历史 GTH-AH 01/2020 队列/临床显着出血的数量
大体时间：12 至 24 周
在 emicizumab 治疗的 12 周内或直到 AHA 达到部分缓解 (PR) 之前发生的有临床意义的出血次数，无论先发生什么 12 周治疗期间不良事件、血栓栓塞事件、血栓性微血管病的发生率和严重程度以及 24 周后的死亡率 出血- 自由生存至开始治疗后第 12 周
12 至 24 周
与平行的德国研究队列比较/有临床意义的出血次数
大体时间：12 至 24 周
Emicizumab 治疗开始后第 12 周至死亡或第 12 周时每患者每周临床显着出血次数，无论先发生什么 emicizumab 治疗 12 周内不良事件、血栓栓塞事件的发生率和严重程度以及 24 周后的死亡率 无出血存活至 周12 emicizumab治疗
12 至 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Washington

合作者

Genentech, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH、University of Washington

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年8月31日

初级完成 (估计的)

2024年7月1日

研究完成 (估计的)

2025年1月1日

研究注册日期

首次提交

2022年4月18日

首先提交符合 QC 标准的

2022年4月22日

首次发布 (实际的)

2022年4月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月15日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • STUDY00013920

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

试验期间收集的所有个体参与者数据将与平行欧洲研究 (NCT04188639) 的研究小组共享。 数据将在研究结束时共享，用于为期 2 年的分析。

IPD 共享时间框架

数据将在研究结束时与平行欧洲研究 (NCT04188639) 的研究小组共享，并将提供 2 年。

IPD 共享访问标准

只有该试验或平行试验 (NCT04188639) 的研究人员才能访问该数据。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

获得性血友病A的临床试验

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