神経障害性 (nMPS II) または非神経障害性ムコ多糖症 II 型 (nnMPS II) の小児参加者における DNL310 と Idursulfase の有効性と安全性を決定するための研究 (COMPASS)
2026年9月4日 更新者：Denali Therapeutics Inc.
神経障害性または非神経障害性ムコ多糖症 II 型の小児参加者における DNL310 と Idursulfase の有効性と安全性を決定するための第 2/3 相、多施設、二重盲検、無作為化試験
これは、開発中の中枢神経系 (CNS) 浸透酵素である DNL310 の有効性と安全性に関する第 2/3 相、多地域、2 群、二重盲検、無作為化、実薬 (標準治療) 対照試験です。・ムコ多糖症II型（MPS II）の補充療法（ERT）。
参加者は、事前に指定された基準に基づいて、DNL310 または idursulfase による非盲検治療段階に入る資格を得ることもできます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
65
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- UNC Children's Research Institute
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah, PPDS
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Buenos Aires、アルゼンチン
- Sanatorio Mater Dei
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Salford、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal Hospital
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London
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London、London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Udine、イタリア、33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
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Rotterdam
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Rotterdam、Rotterdam、オランダ、3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A3J1
- McGill University Health Center
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Gothenburg、スウェーデン、416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Barcelona
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Barcelona、Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid
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Madrid、Madrid、スペイン、28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Prague、チェコ、128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Adana、トルコ（Türkiye）、1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
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Çankaya、トルコ（Türkiye）、06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
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Cottbus、ドイツ
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
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Hochheim
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Höchheim、Hochheim、ドイツ、65239
- SphinCS
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Lille、フランス、59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Porto Alegre、ブラジル
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Antwerpen
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Antwerp、Antwerpen、ベルギー、2650
- UZ Antwerpen
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Brussels Capital
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Jette、Brussels Capital、ベルギー、1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～16年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- 2～2歳以上の参加者
- -MPS IIの確定診断（コホートAの場合、nMPS II; コホートBの場合、nnMPS II）
- -維持酵素補充療法（ERT）を受けており、スクリーニング前の最低4か月間イデュルスルファーゼに耐性がある
主な除外基準:
- 他の遺伝子の突然変異が文書化されているか、または発達遅延を説明する遺伝子診断を受けている
- -以前にイズロン酸2-スルファターゼ（IDS）遺伝子治療または幹細胞治療を受けた
- -スクリーニング前の6か月以内にCNSを標的としたMPS ERTを受け取った
- -腰椎穿刺および/または磁気共鳴画像法（MRI）の禁忌がある
- -他の治験薬研究に参加したか、スクリーニング前の60日以内に治験薬を使用したか、または研究中に別の治験薬を受け取る予定
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート A: nMPS II の参加者
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静脈内反復投与
静脈内反復投与
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実験的：コホート B: nnMPS II の参加者
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静脈内反復投与
静脈内反復投与
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実験的：非盲検治療段階
事前に指定された基準を満たす参加者は、DNL310またはidursulfaseを受け取ることができます
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静脈内反復投与
静脈内反復投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Vineland 適応行動スケール、第 3 版 (Vineland-3) (コホート A) のベースラインからの変化
時間枠：96週間
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96週間
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Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
時間枠：24 weeks
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24 weeks
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) のベースラインからの変化 (コホート A のみ)
時間枠：96週
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96週
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6 分間歩行テストでの歩行距離のベースラインからの変化 (6MWT; コホート B のみ)
時間枠：48週間
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48週間
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-磁気共鳴画像法（MRI）で測定した正常範囲内の肝臓容積（正常対異常）（コホートAおよびB）
時間枠：48週間
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48週間
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-MRIで測定された正常範囲内の脾臓容積（正常対異常）（コホートAおよびB）
時間枠：48週間
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48週間
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親/介護者の全体的な変化の印象 (CaGI-C) の改善 全体的な MPS II (コホート A および B)
時間枠：48週間
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48週間
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Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
時間枠：96 weeks
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96 weeks
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Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
時間枠：96 weeks
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96 weeks
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Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
時間枠：up to 48 weeks
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up to 48 weeks
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Jose Alcantara Rodriguez, PharmD、Denali Therapeutics Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月21日
一次修了 (推定)
2027年12月1日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2022年5月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年5月9日
最初の投稿 (実際)
2022年5月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月4日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (Ctis)
- 2021-005200-35 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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