Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van DNL310 versus Idursulfase te bepalen bij pediatrische deelnemers met neuronopathische (nMPS II) of niet-neuronopathische mucopolysaccharidose type II (nnMPS II) (COMPASS)
4 september 2026 bijgewerkt door: Denali Therapeutics Inc.
Een fase 2/3, multicenter, dubbelblind, gerandomiseerd onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van DNL310 versus Idursulfase te bepalen bij pediatrische deelnemers met neuronopathische of niet-neuronopathische mucopolysaccharidose type II
Dit is een fase 2/3, multiregionaal, tweearmig, dubbelblind, gerandomiseerd, actief (standaard-van-zorg)-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van DNL310, een centraal zenuwstelsel (CZS)-penetrerend enzym in onderzoek -vervangende therapie (ERT) voor mucopolysaccharidose type II (MPS II).
Deelnemers kunnen ook in aanmerking komen voor een open-label behandelingsfase met DNL310 of idursulfase op basis van vooraf gespecificeerde criteria.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
65
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, België, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Brussels Capital
-
Jette, Brussels Capital, België, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazilië
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Cottbus, Duitsland
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
-
-
Hochheim
-
Höchheim, Hochheim, Duitsland, 65239
- SphinCS
-
-
-
-
-
Lille, Frankrijk, 59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
-
-
-
-
Udine, Italië, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
-
-
-
-
Rotterdam
-
Rotterdam, Rotterdam, Nederland, 3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Spanje, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Adana, Turkije (Türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
Çankaya, Turkije (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
-
-
London
-
London, London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
- UNC Children's Research Institute
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah, PPDS
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden, 416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 16 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Deelnemers van ≥2 tot
- Bevestigde diagnose van MPS II (voor Cohort A, nMPS II; voor Cohort B, nnMPS II)
- Onderhoudsenzymvervangende therapie (ERT) ondergaan en idursulfase gedurende minimaal 4 maanden voorafgaand aan de screening hebben verdragen
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Een gedocumenteerde mutatie van andere genen of een genetische diagnose hebben die de ontwikkelingsachterstand verklaren
- Eerder een gentherapie met iduronaat-2-sulfatase (IDS) of stamceltherapie heeft ondergaan
- Kreeg een op het CZS gerichte MPS ERT binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
- Een contra-indicatie hebben voor lumbaalpunctie en/of magnetische resonantie beeldvorming (MRI's)
- Heeft deelgenomen aan een ander onderzoek naar een geneesmiddel in onderzoek of heeft binnen 60 dagen voorafgaand aan de screening een geneesmiddel in onderzoek gebruikt of is van plan om tijdens het onderzoek een ander geneesmiddel in onderzoek te krijgen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort A: deelnemers met nMPS II
|
Intraveneuze herhaalde dosis
Intraveneuze herhaalde dosis
|
|
Experimenteel: Cohort B: deelnemers met nnMPS II
|
Intraveneuze herhaalde dosis
Intraveneuze herhaalde dosis
|
|
Experimenteel: Open-label behandelfase
Deelnemers die aan vooraf gespecificeerde criteria voldoen, kunnen DNL310 of idursulfase krijgen
|
Intraveneuze herhaalde dosis
Intraveneuze herhaalde dosis
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Vineland Adaptive Behavior Scale, derde editie (Vineland-3) (Cohort A)
Tijdsspanne: 96 weken
|
96 weken
|
|
Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
Tijdsspanne: 24 weeks
|
24 weeks
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) (alleen Cohort A)
Tijdsspanne: 96 weken
|
96 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gelopen afstand in de zes-minuten-looptest (6MWT; alleen cohort B)
Tijdsspanne: 48 weken
|
48 weken
|
|
Levervolume binnen het normale bereik (normaal versus abnormaal) zoals gemeten met magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) (cohorten A en B)
Tijdsspanne: 48 weken
|
48 weken
|
|
Miltvolume binnen het normale bereik (normaal versus abnormaal) zoals gemeten met MRI (cohorten A en B)
Tijdsspanne: 48 weken
|
48 weken
|
|
Verbetering van ouder/verzorger Global Impression of Change (CaGI-C) Algehele MPS II (cohorten A en B)
Tijdsspanne: 48 weken
|
48 weken
|
|
Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
Tijdsspanne: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
Tijdsspanne: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
Tijdsspanne: up to 48 weeks
|
up to 48 weeks
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 juli 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 mei 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 mei 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
12 mei 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neurologische manifestaties
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Pathologische processen
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Bindweefselziekten
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Dood
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Verstandelijk gehandicapt
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Mucinosen
- Dood, plotseling
- Mucopolysaccharidosen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Huid- en bindweefselaandoeningen
- X-gebonden intellectuele handicap
- Kindersterfte
- Mucopolysaccharidose II
- Plotselinge kinderdood
- idursulfase
Andere studie-ID-nummers
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (Ctis)
- 2021-005200-35 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .