Eine Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von DNL310 im Vergleich zu Idursulfase bei pädiatrischen Teilnehmern mit neuronopathischer (nMPS II) oder nicht-neuronopathischer Mukopolysaccharidose Typ II (nnMPS II) (COMPASS)
4. September 2026 aktualisiert von: Denali Therapeutics Inc.
Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte Phase-2/3-Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von DNL310 im Vergleich zu Idursulfase bei pädiatrischen Teilnehmern mit neuronopathischer oder nicht-neuronopathischer Mukopolysaccharidose Typ II
Dies ist eine multiregionale, zweiarmige, doppelblinde, randomisierte, aktiv (Standard-of-Care)-kontrollierte Phase-2/3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von DNL310, einem in der Erprobung befindlichen Penetrationsenzym des Zentralnervensystems (ZNS). -Ersatztherapie (ERT) bei Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II).
Die Teilnehmer können sich auch für den Eintritt in eine Open-Label-Behandlungsphase mit DNL310 oder Idursulfase qualifizieren, basierend auf vorab festgelegten Kriterien.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
65
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Buenos Aires, Argentinien
- Sanatorio Mater Dei
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Antwerpen
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Antwerp, Antwerpen, Belgien, 2650
- UZ Antwerpen
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Brussels Capital
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Jette, Brussels Capital, Belgien, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Porto Alegre, Brasilien
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Cottbus, Deutschland
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
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Hochheim
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Höchheim, Hochheim, Deutschland, 65239
- SphinCS
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Lille, Frankreich, 59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Udine, Italien, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
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Ontario
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Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Center
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Rotterdam
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Rotterdam, Rotterdam, Niederlande, 3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
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Gothenburg, Schweden, 416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Barcelona
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Barcelona, Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid
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Madrid, Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Prague, Tschechien, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Adana, Türkei (türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
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Çankaya, Türkei (türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
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California
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
- Hackensack University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
- UNC Children's Research Institute
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
- University of Utah, PPDS
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Birmingham, Vereinigtes Königreich
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
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London
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London, London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
2 Jahre bis 16 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Teilnehmer im Alter von ≥2 bis
- Bestätigte Diagnose von MPS II (für Kohorte A, nMPS II; für Kohorte B, nnMPS II)
- Seien Sie auf Erhaltungs-Enzymersatztherapie (ERT) und haben Sie Idursulfase für mindestens 4 Monate vor dem Screening vertragen
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Haben Sie eine dokumentierte Mutation anderer Gene oder eine genetische Diagnose, die für eine Entwicklungsverzögerung verantwortlich sind
- Hatte zuvor eine Iduronat-2-Sulfatase (IDS)-Gentherapie oder Stammzellentherapie erhalten
- Erhalt eines ZNS-gerichteten MPS ERT innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening
- eine Kontraindikation für Lumbalpunktionen und/oder Magnetresonanztomographien (MRTs) haben
- Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 60 Tagen vor dem Screening oder Absicht, während der Studie ein Prüfpräparat zu erhalten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Kohorte A: Teilnehmer mit nMPS II
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Wiederholte intravenöse Gabe
Wiederholte intravenöse Gabe
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Experimental: Kohorte B: Teilnehmer mit nnMPS II
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Wiederholte intravenöse Gabe
Wiederholte intravenöse Gabe
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Experimental: Offene Behandlungsphase
Teilnehmer, die vorab festgelegte Kriterien erfüllen, können DNL310 oder Idursulfase erhalten
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Wiederholte intravenöse Gabe
Wiederholte intravenöse Gabe
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Vineland Adaptive Behavior Scale, dritte Ausgabe (Vineland-3) (Kohorte A)
Zeitfenster: 96 Wochen
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96 Wochen
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Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
Zeitfenster: 24 weeks
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24 weeks
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) (nur Kohorte A)
Zeitfenster: 96 Wochen
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96 Wochen
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Änderung der zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert im Sechs-Minuten-Gehtest (6MGT; nur Kohorte B)
Zeitfenster: 48 Wochen
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48 Wochen
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Lebervolumen im normalen Bereich (normal vs. anormal), gemessen mittels Magnetresonanztomographie (MRT) (Kohorten A und B)
Zeitfenster: 48 Wochen
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48 Wochen
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Milzvolumen im normalen Bereich (normal vs. anormal), gemessen mittels MRT (Kohorten A und B)
Zeitfenster: 48 Wochen
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48 Wochen
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Verbesserung des globalen Eindrucks der Veränderung durch Eltern/Betreuer (CaGI-C) Insgesamt MPS II (Kohorten A und B)
Zeitfenster: 48 Wochen
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48 Wochen
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Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
Zeitfenster: 96 weeks
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96 weeks
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Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
Zeitfenster: 96 weeks
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96 weeks
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Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
Zeitfenster: up to 48 weeks
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up to 48 weeks
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
21. Juli 2022
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2027
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
9. Mai 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
9. Mai 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
12. Mai 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
9. September 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
4. September 2026
Zuletzt verifiziert
1. September 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neurologische Manifestationen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Pathologische Prozesse
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechselerkrankungen
- Bindegewebserkrankungen
- Neurobehaviorale Manifestationen
- Tod
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Beschränkter Intellekt
- Genetische Krankheiten, X-gebunden
- Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Muzinosen
- Tod, plötzlich
- Mucopolysaccharidosen
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Pathologische Zustände, Anzeichen und Symptome
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Haut- und Bindegewebserkrankungen
- X-chromosomale geistige Behinderung
- Kindstod
- Mukopolysaccharidose II
- Plötzlicher Kindstod
- idursulfase
Andere Studien-ID-Nummern
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (Ctis)
- 2021-005200-35 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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