En undersøgelse for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af DNL310 vs Idursulfase hos pædiatriske deltagere med neuronopatisk (nMPS II) eller ikke-neuronopatisk mucopolysaccharidosis type II (nnMPS II) (COMPASS)
4. september 2026 opdateret af: Denali Therapeutics Inc.
En fase 2/3, multicenter, dobbeltblind, randomiseret undersøgelse for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af DNL310 vs Idursulfase hos pædiatriske deltagere med neuronopatisk eller ikke-neuronopatisk mucopolysaccharidose type II
Dette er en fase 2/3, multiregional, to-armet, dobbeltblind, randomiseret, aktiv (standard-of-care)-kontrolleret undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af DNL310, et centralnervesystem (CNS)-penetrerende enzym. -erstatningsterapi (ERT) for mucopolysaccharidosis type II (MPS II).
Deltagere kan også kvalificere sig til at gå ind i en åben-label behandlingsfase med DNL310 eller idursulfase baseret på forudspecificerede kriterier.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
65
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Belgien, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Brussels Capital
-
Jette, Brussels Capital, Belgien, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilien
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
-
-
London
-
London, London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
- UNC Children's Research Institute
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- University of Utah, PPDS
-
-
-
-
-
Lille, Frankrig, 59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
-
-
-
Rotterdam
-
Rotterdam, Rotterdam, Holland, 3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Udine, Italien, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
-
-
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
-
-
-
Prague, Tjekkiet, 128 08
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkiet (Türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
Çankaya, Tyrkiet (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Cottbus, Tyskland
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
-
-
Hochheim
-
Höchheim, Hochheim, Tyskland, 65239
- SphinCS
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 16 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Deltagere i alderen ≥2 til
- Bekræftet diagnose af MPS II (for kohorte A, nMPS II; for kohorte B, nnMPS II)
- Være i vedligeholdelsesenzymerstatningsterapi (ERT) og have tolereret idursulfase i minimum 4 måneder før screening
Nøgleekskluderingskriterier:
- Har en dokumenteret mutation af andre gener eller genetisk diagnose, der tegner sig for udviklingsforsinkelse
- Har tidligere modtaget en iduronat 2-sulfatase (IDS) genterapi eller stamcelleterapi
- Modtog enhver CNS-målrettet MPS ERT inden for 6 måneder før screening
- Har en kontraindikation for lumbale punkteringer og/eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
- Deltog i ethvert andet forsøgslægemiddel eller brugte et forsøgslægemiddel inden for 60 dage før screening eller har til hensigt at modtage et andet forsøgslægemiddel under undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte A: Deltagere med nMPS II
|
Intravenøs gentagen dosis
Intravenøs gentagen dosis
|
|
Eksperimentel: Kohorte B: Deltagere med nnMPS II
|
Intravenøs gentagen dosis
Intravenøs gentagen dosis
|
|
Eksperimentel: Åben-label behandlingsfase
Deltagere, der opfylder forudbestemte kriterier, kan modtage DNL310 eller idursulfase
|
Intravenøs gentagen dosis
Intravenøs gentagen dosis
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scale, tredje udgave (Vineland-3) (Kohorte A)
Tidsramme: 96 uger
|
96 uger
|
|
Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
Tidsramme: 24 weeks
|
24 weeks
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) (kun kohorte A)
Tidsramme: 96 uger
|
96 uger
|
|
Ændring fra baseline i gået distance i seks-minutters gangtesten (6MWT; kun kohorte B)
Tidsramme: 48 uger
|
48 uger
|
|
Levervolumen inden for normalområdet (normal vs unormal) målt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) (kohorte A og B)
Tidsramme: 48 uger
|
48 uger
|
|
Miltvolumen inden for det normale område (normal vs unormal) målt ved MR (kohorte A og B)
Tidsramme: 48 uger
|
48 uger
|
|
Forbedring i forældres/plejers globale indtryk af forandring (CaGI-C) Samlet MPS II (kohorte A og B)
Tidsramme: 48 uger
|
48 uger
|
|
Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
Tidsramme: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
Tidsramme: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
Tidsramme: up to 48 weeks
|
up to 48 weeks
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
21. juli 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. maj 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
9. maj 2022
Først opslået (Faktiske)
12. maj 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
4. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neurologiske manifestationer
- Sygdomme i nervesystemet
- Patologiske processer
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Bindevævssygdomme
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Død
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Intellektuel handicap
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Død, Sudden
- Mucopolysaccharidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Hud- og bindevævssygdomme
- X-Linked Intellektuel Handicap
- Spædbarnsdød
- Mucopolysaccharidosis II
- Pludselig spædbarnsdød
- idursulfase
Andre undersøgelses-id-numre
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (Ctis)
- 2021-005200-35 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .