신경병성(nMPS II) 또는 비신경병성 점액다당증 II형(nnMPS II) 소아 참가자에서 DNL310 대 Idursulfase의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 연구 (COMPASS)
2026년 9월 4일 업데이트: Denali Therapeutics Inc.
신경병성 또는 비신경병성 점액다당증 II형 소아 환자에서 DNL310 대 Idursulfase의 효능 및 안전성을 결정하기 위한 2/3상, 다기관, 이중맹검, 무작위 연구
이것은 시험용 중추신경계(CNS) 침투 효소인 DNL310의 효능 및 안전성에 대한 2/3상, 다지역, 2군, 이중 맹검, 무작위, 활성(표준 치료) 대조 연구입니다. - 점액다당류증 유형 II(MPS II)에 대한 대체 요법(ERT).
참가자는 또한 미리 지정된 기준에 따라 DNL310 또는 idursulfase를 사용하는 공개 라벨 치료 단계에 들어갈 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
65
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam
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Rotterdam, Rotterdam, 네덜란드, 3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
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Cottbus, 독일
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
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Hochheim
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Höchheim, Hochheim, 독일, 65239
- SphinCS
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- UNC Children's Research Institute
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah, PPDS
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Antwerpen
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Antwerp, Antwerpen, 벨기에, 2650
- UZ Antwerpen
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Brussels Capital
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Jette, Brussels Capital, 벨기에, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Porto Alegre, 브라질
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Gothenburg, 스웨덴, 416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Barcelona
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Barcelona, Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitario Vall D'Hebron
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Madrid
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Madrid, Madrid, 스페인, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
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Buenos Aires, 아르헨티나
- Sanatorio Mater Dei
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Birmingham, 영국
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Salford, 영국, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
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London
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London, London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Udine, 이탈리아, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
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Prague, 체코, 128 08
- Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A3J1
- McGill University Health Center
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Adana, 터키 (Türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
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Çankaya, 터키 (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
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Lille, 프랑스, 59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 2세 이상부터
- MPS II 진단 확인(코호트 A의 경우 nMPS II, 코호트 B의 경우 nnMPS II)
- 유지 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있어야 하며 스크리닝 전 최소 4개월 동안 idursulfase에 내성이 있어야 합니다.
주요 제외 기준:
- 발달 지연을 설명하는 다른 유전자의 문서화된 돌연변이 또는 유전적 진단이 있음
- 이전에 IDS(iduronate 2-sulfatase) 유전자 치료 또는 줄기세포 치료를 받은 적이 있는 경우
- 스크리닝 전 6개월 이내에 CNS 표적 MPS ERT를 받은 경우
- 요추 천자 및/또는 자기 공명 영상(MRI)에 대한 금기 사항이 있는 경우
- 다른 조사 약물 연구에 참여했거나 스크리닝 전 60일 이내에 조사 약물을 사용했거나 연구 기간 동안 다른 조사 약물을 받을 의도가 있는 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 A: nMPS II 참가자
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정맥 반복 투여
정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 B: nnMPS II 참가자
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정맥 반복 투여
정맥 반복 투여
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실험적: 오픈 라벨 치료 단계
사전 지정된 기준을 충족하는 참가자는 DNL310 또는 idursulfase를 받을 수 있습니다.
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정맥 반복 투여
정맥 반복 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Vineland 적응 행동 척도 제3판(Vineland-3)(코호트 A)의 기준선으로부터의 변화
기간: 96주
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96주
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Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
기간: 24 weeks
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24 weeks
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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영유아 발달의 베일리 척도, 제3판(BSID-III)(코호트 A에만 해당)의 기준선으로부터의 변화
기간: 96주
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96주
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6분 걷기 테스트(6MWT; 코호트 B만 해당)에서 걸은 거리의 기준선으로부터의 변화
기간: 48주
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48주
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자기 공명 영상(MRI)으로 측정한 정상 범위(정상 대 비정상) 내의 간 부피(코호트 A 및 B)
기간: 48주
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48주
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MRI로 측정한 정상 범위(정상 대 비정상) 내의 비장 부피(코호트 A 및 B)
기간: 48주
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48주
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부모/보호자의 전반적인 변화에 대한 인상(CaGI-C) 전반적인 MPS II(코호트 A 및 B) 개선
기간: 48주
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48주
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Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
기간: 96 weeks
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96 weeks
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Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
기간: 96 weeks
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96 weeks
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Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
기간: up to 48 weeks
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up to 48 weeks
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 7월 21일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 9일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (씨티스)
- 2021-005200-35 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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