Un estudio para determinar la eficacia y seguridad de DNL310 frente a idursulfasa en participantes pediátricos con mucopolisacaridosis tipo II neuropática (nMPS II) o no neuropática (nnMPS II) (COMPASS)
4 de septiembre de 2026 actualizado por: Denali Therapeutics Inc.
Un estudio de fase 2/3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado para determinar la eficacia y seguridad de DNL310 frente a idursulfasa en participantes pediátricos con mucopolisacaridosis neuropática o no neuropática tipo II
Este es un estudio de fase 2/3, multirregional, de dos brazos, doble ciego, aleatorizado, activo (estándar de atención) controlado de la eficacia y seguridad de DNL310, una enzima penetrante del sistema nervioso central (SNC) en investigación. -Terapia de reemplazo (ERT) para mucopolisacaridosis tipo II (MPS II).
Los participantes también pueden calificar para ingresar a una fase de tratamiento de etiqueta abierta con DNL310 o idursulfasa según criterios preespecificados.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
65
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Cottbus, Alemania
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
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Hochheim
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Höchheim, Hochheim, Alemania, 65239
- SphinCS
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Buenos Aires, Argentina
- Sanatorio Mater Dei
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Porto Alegre, Brasil
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Antwerpen
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Antwerp, Antwerpen, Bélgica, 2650
- UZ Antwerpen
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Brussels Capital
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Jette, Brussels Capital, Bélgica, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A3J1
- McGill University Health Center
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Prague, Chequia, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Barcelona
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Barcelona, Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid
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Madrid, Madrid, España, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- UNC Children's Research Institute
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah, PPDS
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Lille, Francia, 59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Udine, Italia, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
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Rotterdam
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Rotterdam, Rotterdam, Países Bajos, 3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
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London
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London, London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Gothenburg, Suecia, 416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Adana, Turquía (Türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
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Çankaya, Turquía (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 16 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Participantes de ≥2 a
- Diagnóstico confirmado de MPS II (para la cohorte A, nMPS II; para la cohorte B, nnMPS II)
- Estar en terapia de reemplazo enzimático de mantenimiento (ERT) y haber tolerado la idursulfasa durante un mínimo de 4 meses antes de la selección
Criterios clave de exclusión:
- Tiene una mutación documentada de otros genes o un diagnóstico genético que explica el retraso en el desarrollo
- Recibió previamente una terapia génica con iduronato 2-sulfatasa (IDS) o terapia con células madre
- Recibió cualquier MPS ERT dirigido al SNC dentro de los 6 meses anteriores a la selección
- Tiene una contraindicación para las punciones lumbares y/o las imágenes por resonancia magnética (IRM)
- Participó en cualquier otro estudio de fármacos en investigación o usó un fármaco en investigación dentro de los 60 días anteriores a la selección o tiene la intención de recibir otro fármaco en investigación durante el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte A: Participantes con nMPS II
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Dosis repetida intravenosa
Dosis repetida intravenosa
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Experimental: Cohorte B: Participantes con nnMPS II
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Dosis repetida intravenosa
Dosis repetida intravenosa
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Experimental: Fase de tratamiento de etiqueta abierta
Los participantes que cumplan con los criterios especificados previamente pueden recibir DNL310 o idursulfasa
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Dosis repetida intravenosa
Dosis repetida intravenosa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde el inicio en la Escala de comportamiento adaptativo de Vineland, tercera edición (Vineland-3) (Cohorte A)
Periodo de tiempo: 96 semanas
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96 semanas
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Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
Periodo de tiempo: 24 weeks
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24 weeks
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambio desde el inicio en las Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley, tercera edición (BSID-III) (cohorte A solamente)
Periodo de tiempo: 96 semanas
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96 semanas
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Cambio desde el inicio en la distancia recorrida en la prueba de caminata de seis minutos (6MWT; solo cohorte B)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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48 semanas
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Volumen hepático dentro del rango normal (normal frente a anormal) según lo medido por resonancia magnética nuclear (RMN) (Cohortes A y B)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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48 semanas
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Volumen del bazo dentro del rango normal (normal frente a anormal) medido por resonancia magnética (cohortes A y B)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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48 semanas
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Mejora en la impresión global de cambio de los padres/cuidadores (CaGI-C) MPS general II (cohortes A y B)
Periodo de tiempo: 48 semanas
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48 semanas
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Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
Periodo de tiempo: 96 weeks
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96 weeks
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Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
Periodo de tiempo: 96 weeks
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96 weeks
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Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
Periodo de tiempo: up to 48 weeks
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up to 48 weeks
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de julio de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de mayo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de mayo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
12 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Procesos Patológicos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Manifestaciones neuroconductuales
- Muerte
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Discapacidad intelectual
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Muerte Súbita
- Mucopolisacaridosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Discapacidad intelectual ligada al cromosoma X
- Muerte infantil
- Mucopolisacaridosis II
- Muerte Súbita Infantil
- idursulfase
Otros números de identificación del estudio
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (Ctis)
- 2021-005200-35 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .