Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para determinar la eficacia y seguridad de DNL310 frente a idursulfasa en participantes pediátricos con mucopolisacaridosis tipo II neuropática (nMPS II) o no neuropática (nnMPS II) (COMPASS)

5 de febrero de 2024 actualizado por: Denali Therapeutics Inc.

Un estudio de fase 2/3, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado para determinar la eficacia y seguridad de DNL310 frente a idursulfasa en participantes pediátricos con mucopolisacaridosis neuropática o no neuropática tipo II

Este es un estudio de fase 2/3, multirregional, de dos brazos, doble ciego, aleatorizado, activo (estándar de atención) controlado de la eficacia y seguridad de DNL310, una enzima penetrante del sistema nervioso central (SNC) en investigación. -Terapia de reemplazo (ERT) para mucopolisacaridosis tipo II (MPS II).

Los participantes también pueden calificar para ingresar a una fase de tratamiento de etiqueta abierta con DNL310 o idursulfasa según criterios preespecificados.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

54

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20251
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Investigador principal:
          • Nicole Muschol, MD
        • Contacto:
      • Hochheim, Alemania, 65239
        • Reclutamiento
        • SphinCS
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Eugen Mengel, MD
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Reclutamiento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Javier Muntadas Rausei, MD
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamiento
        • Sanatorio Mater Dei
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alejandro Fainboim, MD
  • Bélgica
      • Antwerpen, Bélgica, 2650
        • Reclutamiento
        • UZ Antwerpen
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Francois Eyskens, MD
    • Brussels
      • Jette, Brussels, Bélgica, 1090
        • Reclutamiento
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Luc Regal, MD
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá
        • Reclutamiento
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Saadet Andrews, MD
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • Reclutamiento
        • Hospital for Sick Children
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Michal Inbar-Feigenberg, MD
    • Quebec
  • Chequia
      • Praha, Chequia, 128 08
        • Reclutamiento
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Martin Magner, MD
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Reclutamiento
        • Fundación Cardioinfantil Instituto Cardiológico
        • Investigador principal:
          • Martha Solano, MD
        • Contacto:
  • España
      • A Coruña, España, 15706
        • Reclutamiento
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Maria Luz Couce Pico, MD
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Investigador principal:
          • Mireia del Toro, MD
        • Contacto:
      • Madrid, España, 28009
        • Reclutamiento
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
        • Investigador principal:
          • Laura Lopez Marin, MD
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Investigador principal:
          • Paul Harmatz, MD
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigador principal:
          • Barbara Burton, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Número de teléfono: 312-227-6712
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Reclutamiento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Helio Pedro, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Reclutamiento
        • UNC Children's Research Institute
        • Investigador principal:
          • Joseph Muenzer, MD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nancy Leslie, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Can Ficicioglu, MD
        • Contacto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Deepa Rajan, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • The University of Texas Medical School at Houston
        • Investigador principal:
          • Paul Hillman, MD
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Reclutamiento
        • University of Utah, PPDS
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Viskochil, MD
  • Francia
      • Lille, Francia, 59000
        • Reclutamiento
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Investigador principal:
          • Anne-Sophie Guémann, MD
        • Contacto:
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamiento
        • Hopitaux de La Timone
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Brigitte Chabrol, MD
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU Toulouse
        • Investigador principal:
          • Aurélie Bourchany, MD
        • Contacto:
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Udine, Italia, 33100
        • Reclutamiento
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
        • Investigador principal:
          • Maurizio Scarpa, MD
        • Contacto:
  • Pavo
      • Adana, Pavo, 1330
        • Reclutamiento
        • Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Neslihan Mungan, MD
      • Çankaya, Pavo, 06500
        • Reclutamiento
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Faith Ezgu, MD
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3000
        • Reclutamiento
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hannerieke van den Hout, MD
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
        • Investigador principal:
          • Julian Raiman, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia, 416 85
        • Reclutamiento
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
        • Investigador principal:
          • Niklas Darin, MD, PhD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 16 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Participantes de ≥2 a
  • Diagnóstico confirmado de MPS II (para la cohorte A, nMPS II; para la cohorte B, nnMPS II)
  • Estar en terapia de reemplazo enzimático de mantenimiento (ERT) y haber tolerado la idursulfasa durante un mínimo de 4 meses antes de la selección

Criterios clave de exclusión:

  • Tiene una mutación documentada de otros genes o un diagnóstico genético que explica el retraso en el desarrollo
  • Recibió previamente una terapia génica con iduronato 2-sulfatasa (IDS) o terapia con células madre
  • Recibió cualquier MPS ERT dirigido al SNC dentro de los 6 meses anteriores a la selección
  • Tiene una contraindicación para las punciones lumbares y/o las imágenes por resonancia magnética (IRM)
  • Participó en cualquier otro estudio de fármacos en investigación o usó un fármaco en investigación dentro de los 60 días anteriores a la selección o tiene la intención de recibir otro fármaco en investigación durante el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte A: Participantes con nMPS II
Droga: tividenofusp alfa
Dosis repetida intravenosa
Droga: idursulfasa
Dosis repetida intravenosa
Experimental: Cohorte B: Participantes con nnMPS II
Droga: tividenofusp alfa
Dosis repetida intravenosa
Droga: idursulfasa
Dosis repetida intravenosa
Experimental: Fase de tratamiento de etiqueta abierta
Los participantes que cumplan con los criterios especificados previamente pueden recibir DNL310 o idursulfasa
Droga: tividenofusp alfa
Dosis repetida intravenosa
Droga: idursulfasa
Dosis repetida intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la concentración de sulfato de heparán (HS) en líquido cefalorraquídeo (LCR) (cohorte A solamente)
Periodo de tiempo: 24 semanas
24 semanas
Cambio desde el inicio en la Escala de comportamiento adaptativo de Vineland, tercera edición (Vineland-3) (cohorte A solamente)
Periodo de tiempo: 96 semanas
96 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en las Escalas de desarrollo de bebés y niños pequeños de Bayley, tercera edición (BSID-III) (cohorte A solamente)
Periodo de tiempo: 96 semanas
96 semanas
Cambio desde el inicio en la distancia recorrida en la prueba de caminata de seis minutos (6MWT; solo cohorte B)
Periodo de tiempo: 48 semanas
48 semanas
Cambio porcentual desde el inicio en la suma de las concentraciones de HS y dermatán sulfato (DS) en orina (Cohortes A y B)
Periodo de tiempo: hasta 48 semanas
hasta 48 semanas
Volumen hepático dentro del rango normal (normal frente a anormal) según lo medido por resonancia magnética nuclear (RMN) (Cohortes A y B)
Periodo de tiempo: 48 semanas
48 semanas
Volumen del bazo dentro del rango normal (normal frente a anormal) medido por resonancia magnética (cohortes A y B)
Periodo de tiempo: 48 semanas
48 semanas
Mejora en la impresión global de cambio de los padres/cuidadores (CaGI-C) MPS general II (cohortes A y B)
Periodo de tiempo: 48 semanas
48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Denali Therapeutics Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Lubica Trokan, MD, MPH, Denali Therapeutics Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de julio de 2022

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de mayo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

12 de mayo de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DNLI-E-0007

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Mucopolisacaridosis II

Ensayos clínicos sobre tividenofusp alfa

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Sweden

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir