Um estudo para determinar a eficácia e segurança de DNL310 vs Idursulfase em participantes pediátricos com mucopolissacaridose neuronopática (nMPS II) ou não neuropática tipo II (nnMPS II) (COMPASS)
4 de setembro de 2026 atualizado por: Denali Therapeutics Inc.
Um estudo randomizado de fase 2/3, multicêntrico, duplo-cego para determinar a eficácia e a segurança de DNL310 versus idursulfase em participantes pediátricos com mucopolissacaridose neuronopática ou não neuropática tipo II
Este é um estudo de Fase 2/3, multirregional, de dois braços, duplo-cego, randomizado, controlado por ativo (padrão de tratamento) da eficácia e segurança de DNL310, uma enzima penetrante do sistema nervoso central (SNC) em investigação -terapia de reposição (TRE) para mucopolissacaridose tipo II (MPS II).
Os participantes também podem se qualificar para entrar em uma fase de tratamento aberto com DNL310 ou idursulfase com base em critérios pré-especificados.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
65
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Cottbus, Alemanha
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
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Hochheim
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Höchheim, Hochheim, Alemanha, 65239
- SphinCS
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Buenos Aires, Argentina
- Sanatorio Mater Dei
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Porto Alegre, Brasil
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Antwerpen
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Antwerp, Antwerpen, Bélgica, 2650
- UZ Antwerpen
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Brussels Capital
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Jette, Brussels Capital, Bélgica, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A3J1
- McGill University Health Center
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Barcelona
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Barcelona, Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid
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Madrid, Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- UNC Children's Research Institute
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah, PPDS
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Lille, França, 59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Rotterdam
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Rotterdam, Rotterdam, Holanda, 3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
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Udine, Itália, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
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Birmingham, Reino Unido
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
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London
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London, London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Gothenburg, Suécia, 416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Prague, Tcheca, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Adana, Turquia (Türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
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Çankaya, Turquia (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 16 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Participantes com idade ≥2 a
- Diagnóstico confirmado de MPS II (para Coorte A, nMPS II; para Coorte B, nnMPS II)
- Estar em terapia de reposição enzimática (TRE) de manutenção e tolerar a idursulfase por um período mínimo de 4 meses antes da triagem
Principais Critérios de Exclusão:
- Ter uma mutação documentada de outros genes ou diagnóstico genético responsável por atraso no desenvolvimento
- Recebeu anteriormente uma terapia genética com iduronato 2-sulfatase (IDS) ou terapia com células-tronco
- Recebeu qualquer TRE de MPS direcionada ao SNC dentro de 6 meses antes da triagem
- Tem contraindicação para punções lombares e/ou ressonância magnética (MRIs)
- Participou de qualquer outro estudo de medicamento experimental ou usou um medicamento experimental dentro de 60 dias antes da triagem ou pretende receber outro medicamento experimental durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte A: Participantes com nMPS II
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Dose intravenosa repetida
Dose intravenosa repetida
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Experimental: Coorte B: Participantes com nnMPS II
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Dose intravenosa repetida
Dose intravenosa repetida
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Experimental: Fase de tratamento aberto
Os participantes que atendem aos critérios pré-especificados podem receber DNL310 ou idursulfase
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Dose intravenosa repetida
Dose intravenosa repetida
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base na Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland, Terceira Edição (Vineland-3) (Coorte A)
Prazo: 96 semanas
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96 semanas
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Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
Prazo: 24 weeks
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24 weeks
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base nas Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil e Infantil, Terceira Edição (BSID-III) (somente Coorte A)
Prazo: 96 semanas
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96 semanas
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Mudança da linha de base na distância percorrida no Teste de Caminhada de Seis Minutos (6MWT; Coorte B apenas)
Prazo: 48 semanas
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48 semanas
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Volume hepático dentro da faixa normal (normal x anormal) conforme medido por ressonância magnética (MRI) (Coortes A e B)
Prazo: 48 semanas
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48 semanas
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Volume do baço dentro da faixa normal (normal x anormal) conforme medido por ressonância magnética (Coortes A e B)
Prazo: 48 semanas
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48 semanas
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Melhoria na impressão global de mudança dos pais/responsáveis (CaGI-C) MPS geral II (coortes A e B)
Prazo: 48 semanas
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48 semanas
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Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
Prazo: 96 weeks
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96 weeks
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Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
Prazo: 96 weeks
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96 weeks
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Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
Prazo: up to 48 weeks
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up to 48 weeks
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de julho de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de maio de 2022
Primeira postagem (Real)
12 de maio de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Processos Patológicos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Manifestações Neurocomportamentais
- Morte
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiência Intelectual
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Mucinoses
- Morte, Súbita
- Mucopolissacaridoses
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Deficiência Intelectual Ligada ao X
- Morte infantil
- Mucopolissacaridose II
- Morte Súbita Infantil
- idursulfase
Outros números de identificação do estudo
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (Ctis)
- 2021-005200-35 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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