Studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti DNL310 vs. Idursulfáza u pediatrických účastníků s neuronopatickou (nMPS II) nebo neneuronopatickou mukopolysacharidózou typu II (nnMPS II) (COMPASS)
4. září 2026 aktualizováno: Denali Therapeutics Inc.
Fáze 2/3, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti DNL310 vs. Idursulfáza u pediatrických účastníků s neuronopatickou nebo neneuronopatickou mukopolysacharidózou typu II
Toto je fáze 2/3, multiregionální, dvouramenná, dvojitě zaslepená, randomizovaná, aktivní (standardní péče) kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti DNL310, výzkumného enzymu penetrujícího centrální nervový systém (CNS) -substituční terapie (ERT) mukopolysacharidózy typu II (MPS II).
Účastníci se mohou také kvalifikovat pro vstup do otevřené léčebné fáze s DNL310 nebo idursulfázou na základě předem specifikovaných kritérií.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
65
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Belgie, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Brussels Capital
-
Jette, Brussels Capital, Belgie, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazílie
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
-
-
-
-
Lille, Francie, 59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
-
-
-
Rotterdam
-
Rotterdam, Rotterdam, Holandsko, 3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Udine, Itálie, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Cottbus, Německo
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
-
-
Hochheim
-
Höchheim, Hochheim, Německo, 65239
- SphinCS
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Spojené království, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
-
-
London
-
London, London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- UNC Children's Research Institute
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah, PPDS
-
-
-
-
-
Adana, Turecko (Türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
Çankaya, Turecko (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Španělsko, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 16 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Účastníci ve věku ≥2 až
- Potvrzená diagnóza MPS II (pro kohortu A, nMPS II; pro kohortu B, nnMPS II)
- být na udržovací enzymatické substituční terapii (ERT) a tolerovat idursulfázu minimálně 4 měsíce před screeningem
Klíčová kritéria vyloučení:
- Mít zdokumentovanou mutaci jiných genů nebo genetickou diagnózu odpovědnou za opoždění vývoje
- Dříve dostával genovou terapii iduronát 2-sulfatázy (IDS) nebo terapii kmenovými buňkami
- Během 6 měsíců před screeningem obdrželi jakoukoli MPS ERT cílenou na CNS
- Mají kontraindikaci pro lumbální punkci a/nebo magnetickou rezonanci (MRI)
- Účastnil se jakékoli jiné zkoumané lékové studie nebo užíval zkoušený lék v průběhu 60 dnů před screeningem nebo měl v úmyslu během studie dostávat další zkoušený lék
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta A: Účastníci s nMPS II
|
Intravenózní opakovaná dávka
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Kohorta B: Účastníci s nnMPS II
|
Intravenózní opakovaná dávka
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Otevřená fáze léčby
Účastníci, kteří splňují předem specifikovaná kritéria, mohou obdržet DNL310 nebo idursulfázu
|
Intravenózní opakovaná dávka
Intravenózní opakovaná dávka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozího stavu ve Vinelandově škále adaptivního chování, třetí vydání (Vineland-3) (Kohorta A)
Časové okno: 96 týdnů
|
96 týdnů
|
|
Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
Časové okno: 24 weeks
|
24 weeks
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna oproti výchozímu stavu v Bayleyových škálách vývoje kojenců a batolat, třetí vydání (BSID-III) (pouze kohorta A)
Časové okno: 96 týdnů
|
96 týdnů
|
|
Změna od výchozí vzdálenosti v ušlé vzdálenosti v testu šestiminutové chůze (6MWT; pouze kohorta B)
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
Objem jater v normálním rozmezí (normální vs. abnormální) měřený zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) (skupiny A a B)
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
Objem sleziny v normálním rozmezí (normální vs abnormální) měřený pomocí MRI (skupiny A a B)
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
Zlepšení globálního dojmu změny rodiče/pečovatele (CaGI-C) Celkový MPS II (kohorty A a B)
Časové okno: 48 týdnů
|
48 týdnů
|
|
Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
Časové okno: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
Časové okno: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
Časové okno: up to 48 weeks
|
up to 48 weeks
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. července 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. května 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. května 2022
První zveřejněno (Aktuální)
12. května 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Nemoci pojivové tkáně
- Neurobehaviorální projevy
- Smrt
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Intelektuální postižení
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Mucinózy
- Smrt, Náhle
- Mukopolysacharidózy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- X-Linked Intellectual Disability
- Smrt kojenců
- Mukopolysacharidóza II
- Náhlá smrt kojenců
- Idursulfase
Další identifikační čísla studie
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (Ctis)
- 2021-005200-35 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .