Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti DNL310 vs. Idursulfáza u pediatrických účastníků s neuronopatickou (nMPS II) nebo neneuronopatickou mukopolysacharidózou typu II (nnMPS II) (COMPASS)

5. února 2024 aktualizováno: Denali Therapeutics Inc.

Fáze 2/3, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná studie ke stanovení účinnosti a bezpečnosti DNL310 vs. Idursulfáza u pediatrických účastníků s neuronopatickou nebo neneuronopatickou mukopolysacharidózou typu II

Toto je fáze 2/3, multiregionální, dvouramenná, dvojitě zaslepená, randomizovaná, aktivní (standardní péče) kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti DNL310, výzkumného enzymu penetrujícího centrální nervový systém (CNS) -substituční terapie (ERT) mukopolysacharidózy typu II (MPS II).

Účastníci se mohou také kvalifikovat pro vstup do otevřené léčebné fáze s DNL310 nebo idursulfázou na základě předem specifikovaných kritérií.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

54

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Nábor
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Javier Muntadas Rausei, MD
      • Buenos Aires, Argentina
  • Belgie
      • Antwerpen, Belgie, 2650
        • Nábor
        • UZ Antwerpen
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francois Eyskens, MD
    • Brussels
      • Jette, Brussels, Belgie, 1090
  • Francie
      • Lille, Francie, 59000
        • Nábor
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne-Sophie Guémann, MD
        • Kontakt:
      • Marseille, Francie, 13385
        • Nábor
        • Hopitaux de La Timone
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brigitte Chabrol, MD
      • Toulouse, Francie
        • Nábor
        • CHU Toulouse
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aurélie Bourchany, MD
        • Kontakt:
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3000
        • Nábor
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hannerieke van den Hout, MD
  • Itálie
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Udine, Itálie, 33100
        • Nábor
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maurizio Scarpa, MD
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Nábor
        • Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michal Inbar-Feigenberg, MD
    • Quebec
  • Kolumbie
      • Bogotá, Kolumbie
        • Nábor
        • Fundación Cardioinfantil Instituto Cardiológico
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martha Solano, MD
        • Kontakt:
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 1330
        • Nábor
        • Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Neslihan Mungan, MD
      • Çankaya, Krocan, 06500
        • Nábor
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Faith Ezgu, MD
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20251
        • Nábor
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicole Muschol, MD
        • Kontakt:
      • Hochheim, Německo, 65239
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Nábor
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julian Raiman, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paul Harmatz, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Barbara Burton, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 312-227-6712
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Helio Pedro, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Nábor
        • UNC Children's Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Muenzer, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nancy Leslie, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Can Ficicioglu, MD
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Deepa Rajan, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • The University of Texas Medical School at Houston
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paul Hillman, MD
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Nábor
        • University of Utah, PPDS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Viskochil, MD
  • Česko
      • Praha, Česko, 128 08
        • Nábor
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martin Magner, MD
  • Španělsko
      • A Coruña, Španělsko, 15706
        • Nábor
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria Luz Couce Pico, MD
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mireia del Toro, MD
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laura Lopez Marin, MD
        • Kontakt:
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko, 416 85
        • Nábor
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Niklas Darin, MD, PhD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci ve věku ≥2 až
  • Potvrzená diagnóza MPS II (pro kohortu A, nMPS II; pro kohortu B, nnMPS II)
  • být na udržovací enzymatické substituční terapii (ERT) a tolerovat idursulfázu minimálně 4 měsíce před screeningem

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Mít zdokumentovanou mutaci jiných genů nebo genetickou diagnózu odpovědnou za opoždění vývoje
  • Dříve dostával genovou terapii iduronát 2-sulfatázy (IDS) nebo terapii kmenovými buňkami
  • Během 6 měsíců před screeningem obdrželi jakoukoli MPS ERT cílenou na CNS
  • Mají kontraindikaci pro lumbální punkci a/nebo magnetickou rezonanci (MRI)
  • Účastnil se jakékoli jiné zkoumané lékové studie nebo užíval zkoušený lék v průběhu 60 dnů před screeningem nebo měl v úmyslu během studie dostávat další zkoušený lék

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta A: Účastníci s nMPS II
Lék: tividenofusp alfa
Intravenózní opakovaná dávka
Lék: idursulfáza
Intravenózní opakovaná dávka
Experimentální: Kohorta B: Účastníci s nnMPS II
Lék: tividenofusp alfa
Intravenózní opakovaná dávka
Lék: idursulfáza
Intravenózní opakovaná dávka
Experimentální: Otevřená fáze léčby
Účastníci, kteří splňují předem specifikovaná kritéria, mohou obdržet DNL310 nebo idursulfázu
Lék: tividenofusp alfa
Intravenózní opakovaná dávka
Lék: idursulfáza
Intravenózní opakovaná dávka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty koncentrace heparansulfátu (HS) v mozkomíšním moku (CSF) (pouze kohorta A)
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Změna od výchozího stavu ve Vinelandově škále adaptivního chování, třetí vydání (Vineland-3) (pouze kohorta A)
Časové okno: 96 týdnů
96 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna oproti výchozímu stavu v Bayleyových škálách vývoje kojenců a batolat, třetí vydání (BSID-III) (pouze kohorta A)
Časové okno: 96 týdnů
96 týdnů
Změna od výchozí vzdálenosti v ušlé vzdálenosti v testu šestiminutové chůze (6MWT; pouze kohorta B)
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty v součtu koncentrací HS v moči a dermatansulfátu (DS) (skupiny A a B)
Časové okno: až 48 týdnů
až 48 týdnů
Objem jater v normálním rozmezí (normální vs. abnormální) měřený zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) (skupiny A a B)
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Objem sleziny v normálním rozmezí (normální vs abnormální) měřený pomocí MRI (skupiny A a B)
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů
Zlepšení globálního dojmu změny rodiče/pečovatele (CaGI-C) Celkový MPS II (kohorty A a B)
Časové okno: 48 týdnů
48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Denali Therapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Lubica Trokan, MD, MPH, Denali Therapeutics Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. července 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. května 2022

První zveřejněno (Aktuální)

12. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DNLI-E-0007

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza II

Klinické studie na tividenofusp alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit