Badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa DNL310 w porównaniu z sulfatazą iduronianu u uczestników pediatrycznych z neuropatyczną (nMPS II) lub nieneuronopatyczną mukopolisacharydozą typu II (nnMPS II) (COMPASS)
4 września 2026 zaktualizowane przez: Denali Therapeutics Inc.
Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, randomizowane badanie fazy 2/3 mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa DNL310 w porównaniu z sulfatazą iduronianu u uczestników pediatrycznych z neuropatyczną lub nieneuronopatyczną mukopolisacharydozą typu II
Jest to wieloregionalne, dwuramienne, podwójnie ślepe, randomizowane, aktywne (standardowe leczenie) badanie fazy 2/3 dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa DNL310, badanego enzymu penetrującego ośrodkowy układ nerwowy (OUN) -terapia zastępcza (ERT) mukopolisacharydozy typu II (MPS II).
Uczestnicy mogą również zakwalifikować się do udziału w otwartej fazie leczenia DNL310 lub sulfatazą iduronianu na podstawie wcześniej określonych kryteriów.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
65
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Brussels Capital
-
Jette, Brussels Capital, Belgia, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazylia
- Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 128 08
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
-
-
-
-
-
Lille, Francja, 59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
-
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Hiszpania, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
Rotterdam
-
Rotterdam, Rotterdam, Holandia, 3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Cottbus, Niemcy
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
-
-
Hochheim
-
Höchheim, Hochheim, Niemcy, 65239
- SphinCS
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- UNC Children's Research Institute
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah, PPDS
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja, 416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
-
-
-
Adana, Turcja (Türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
Çankaya, Turcja (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Udine, Włochy, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
-
-
London
-
London, London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 16 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnicy w wieku od ≥2 do
- Potwierdzona diagnoza MPS II (dla kohorty A, nMPS II; dla kohorty B, nnMPS II)
- Być na podtrzymującej enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) i tolerować sulfatazę iduronianu przez co najmniej 4 miesiące przed badaniem przesiewowym
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Mieć udokumentowaną mutację innych genów lub diagnozę genetyczną uwzględniającą opóźnienie rozwojowe
- Wcześniej otrzymał terapię genową 2-sulfatazą iduronianu (IDS) lub terapię komórkami macierzystymi
- W ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym otrzymało jakąkolwiek skierowaną na OUN MPS ERT
- Mają przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego i/lub rezonansu magnetycznego (MRI)
- Uczestniczył w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub stosował lek eksperymentalny w ciągu 60 dni przed badaniem przesiewowym lub zamierzał otrzymać inny lek eksperymentalny podczas badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta A: Uczestnicy z nMPS II
|
Powtarzana dawka dożylna
Powtarzana dawka dożylna
|
|
Eksperymentalny: Kohorta B: Uczestnicy z nnMPS II
|
Powtarzana dawka dożylna
Powtarzana dawka dożylna
|
|
Eksperymentalny: Faza leczenia metodą otwartej próby
Uczestnicy, którzy spełniają wcześniej określone kryteria, mogą otrzymać DNL310 lub sulfatazę iduronianu
|
Powtarzana dawka dożylna
Powtarzana dawka dożylna
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Skali Zachowania Adaptacyjnego Vinelanda, wydanie trzecie (Vineland-3) (kohorta A)
Ramy czasowe: 96 tygodni
|
96 tygodni
|
|
Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
Ramy czasowe: 24 weeks
|
24 weeks
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w Bayley Scales of Infant and Toddler Development, wydanie trzecie (BSID-III) (tylko kohorta A)
Ramy czasowe: 96 tygodni
|
96 tygodni
|
|
Zmiana dystansu przebytego w stosunku do stanu wyjściowego w sześciominutowym teście marszu (6MWT; tylko kohorta B)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
48 tygodni
|
|
Objętość wątroby w prawidłowym zakresie (prawidłowa vs nieprawidłowa) mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) (kohorty A i B)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
48 tygodni
|
|
Objętość śledziony w prawidłowym zakresie (prawidłowa vs nieprawidłowa) mierzona za pomocą MRI (kohorty A i B)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
48 tygodni
|
|
Poprawa ogólnego wrażenia zmian u rodziców/opiekunów (CaGI-C) Ogólne MPS II (kohorty A i B)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
48 tygodni
|
|
Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
Ramy czasowe: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
Ramy czasowe: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
Ramy czasowe: up to 48 weeks
|
up to 48 weeks
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 lipca 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 maja 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 maja 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 maja 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 września 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Procesy patologiczne
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby tkanki łącznej
- Manifestacje neurobehawioralne
- Śmierć
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Upośledzenie intelektualne
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Mucynozy
- Śmierć, nagły
- Mukopolisacharydozy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Niepełnosprawność intelektualna sprzężona z chromosomem X
- Śmierć niemowlęcia
- Mukopolisacharydoza II
- Nagła śmierć niemowląt
- Idursulfaza
Inne numery identyfikacyjne badania
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (Ctis)
- 2021-005200-35 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .