Tutkimus DNL310:n ja idursulfaasin tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi lapsipotilailla, joilla on neuronopaattinen (nMPS II) tai ei-neuronopaattinen mukopolysakkaridoosi tyyppi II (nnMPS II) (COMPASS)
perjantai 4. syyskuuta 2026 päivittänyt: Denali Therapeutics Inc.
Vaihe 2/3, monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu tutkimus DNL310:n vs. idursulfaasin tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi lapsipotilailla, joilla on neuronopaattinen tai ei-neuronopaattinen mukopolysakkaridoosi tyyppi II
Tämä on vaiheen 2/3, monialueinen, kaksihaarainen, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, aktiivisesti (hoidon standardi) kontrolloitu tutkimus DNL310:n, keskushermostoon (CNS) tunkeutuvan entsyymin, tehokkuudesta ja turvallisuudesta. -korvaushoito (ERT) tyypin II mukopolysakkaridoosiin (MPS II).
Osallistujat voivat myös päästä avoimeen hoitovaiheeseen DNL310:llä tai idursulfaasilla ennalta määritettyjen kriteerien perusteella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
65
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Rotterdam
-
Rotterdam, Rotterdam, Alankomaat, 3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Brussels Capital
-
Jette, Brussels Capital, Belgia, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
-
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Espanja, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
-
Udine, Italia, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
-
-
-
Cottbus, Saksa
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
-
-
Hochheim
-
Höchheim, Hochheim, Saksa, 65239
- SphinCS
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
Çankaya, Turkki (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
-
-
London
-
London, London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- UNC Children's Research Institute
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah, PPDS
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 16 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Osallistujat, joiden ikä on ≥2 -
- Vahvistettu MPS II -diagnoosi (kohortti A, nMPS II; kohortti B, nnMPS II)
- Saat ylläpitoentsyymikorvaushoitoa (ERT) ja olet sietänyt idursulfaasia vähintään 4 kuukauden ajan ennen seulontaa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on dokumentoitu muiden geenien mutaatio tai geneettinen diagnoosi, joka selittää kehityksen viivästymisen
- Aiemmin saanut iduronaatti-2-sulfataasi (IDS) -geeniterapiaa tai kantasoluhoitoa
- Sai minkä tahansa keskushermostoon kohdistetun MPS ERT:n 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
- Sinulla on vasta-aihe lannepisteille ja/tai magneettikuvauksille (MRI)
- Osallistunut mihin tahansa muuhun tutkimuslääketutkimukseen tai käyttänyt tutkimuslääkettä 60 päivän sisällä ennen seulontaa tai aikonut saada toista tutkimuslääkettä tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti A: Osallistujat, joilla on nMPS II
|
Suonensisäinen toistuva annos
Suonensisäinen toistuva annos
|
|
Kokeellinen: Kohortti B: Osallistujat, joilla on nnMPS II
|
Suonensisäinen toistuva annos
Suonensisäinen toistuva annos
|
|
Kokeellinen: Avoin hoitovaihe
Osallistujat, jotka täyttävät ennalta määritellyt kriteerit, voivat saada DNL310:tä tai idursulfaasia
|
Suonensisäinen toistuva annos
Suonensisäinen toistuva annos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötasosta Vineland Adaptive Behavior Scale -asteikossa, kolmas painos (Vineland-3) (kohortti A)
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
96 viikkoa
|
|
Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
Aikaikkuna: 24 weeks
|
24 weeks
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) (vain kohortti A)
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
96 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta kävellyssä matkassa kuuden minuutin kävelytestissä (6 MWT; vain kohortti B)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
48 viikkoa
|
|
Maksan tilavuus normaalialueella (normaali vs. epänormaali) mitattuna magneettikuvauksella (MRI) (kohortit A ja B)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
48 viikkoa
|
|
Pernan tilavuus normaalialueella (normaali vs. epänormaali) magneettikuvauksella mitattuna (kohortit A ja B)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
48 viikkoa
|
|
Parannus vanhemman/hoitajan globaalissa muutosvaikutelmassa (CaGI-C) MPS II:ssa (kohortit A ja B)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
48 viikkoa
|
|
Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
Aikaikkuna: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
Aikaikkuna: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
Aikaikkuna: up to 48 weeks
|
up to 48 weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 21. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 9. toukokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. toukokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 12. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Patologiset prosessit
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Sidekudostaudit
- Neurokäyttäytymisoireet
- Kuolema
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Henkinen vamma
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Kuolema, äkillinen
- Mukopolysakkaridoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Iho- ja sidekudostaudit
- X-Linked Intellectual Disability
- Lapsen kuolema
- Mukopolysakkaridoosi II
- Äkillinen lapsen kuolema
- iDursulfase
Muut tutkimustunnusnumerot
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (Ctis)
- 2021-005200-35 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .