En studie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til DNL310 vs Idursulfase hos pediatriske deltakere med nevronopatisk (nMPS II) eller ikke-nevronopatisk mukopolysakkaridose type II (nnMPS II) (COMPASS)
4. september 2026 oppdatert av: Denali Therapeutics Inc.
En fase 2/3, multisenter, dobbeltblind, randomisert studie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til DNL310 vs Idursulfase hos pediatriske deltakere med nevronopatisk eller ikke-nevronopatisk mukopolysakkaridose type II
Dette er en fase 2/3, multiregional, to-arm, dobbeltblind, randomisert, aktiv (standard-of-care)-kontrollert studie av effektiviteten og sikkerheten til DNL310, et sentralnervesystem (CNS)-penetrerende enzym. -erstatningsterapi (ERT) for mukopolysakkaridose type II (MPS II).
Deltakere kan også kvalifisere til å gå inn i en åpen behandlingsfase med DNL310 eller idursulfase basert på forhåndsspesifiserte kriterier.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
65
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Brussels Capital
-
Jette, Brussels Capital, Belgia, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasil
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- UNC Children's Research Institute
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah, PPDS
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike, 59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
-
-
-
-
Udine, Italia, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
-
-
-
-
Rotterdam
-
Rotterdam, Rotterdam, Nederland, 3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Spania, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Storbritannia, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
-
-
London
-
London, London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkia (Türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
Çankaya, Tyrkia (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Cottbus, Tyskland
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
-
-
Hochheim
-
Höchheim, Hochheim, Tyskland, 65239
- SphinCS
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 16 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Deltakere i alderen ≥2 til
- Bekreftet diagnose av MPS II (for kohort A, nMPS II; for kohort B, nnMPS II)
- Gå på vedlikeholdsenzymerstatningsterapi (ERT) og har tolerert idursulfase i minimum 4 måneder før screening
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Har en dokumentert mutasjon av andre gener eller genetisk diagnose som står for utviklingsforsinkelse
- Tidligere mottatt en iduronat 2-sulfatase (IDS) genterapi eller stamcelleterapi
- Mottok CNS-målrettet MPS ERT innen 6 måneder før screening
- Har en kontraindikasjon for lumbale punkteringer og/eller magnetisk resonansavbildning (MRI)
- Deltok i en hvilken som helst annen legemiddelstudie eller brukte et legemiddel innen 60 dager før screening eller har til hensikt å motta et annet legemiddel under studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort A: Deltakere med nMPS II
|
Intravenøs gjentatt dose
Intravenøs gjentatt dose
|
|
Eksperimentell: Kohort B: Deltakere med nnMPS II
|
Intravenøs gjentatt dose
Intravenøs gjentatt dose
|
|
Eksperimentell: Åpen behandlingsfase
Deltakere som oppfyller forhåndsdefinerte kriterier kan få DNL310 eller idursulfase
|
Intravenøs gjentatt dose
Intravenøs gjentatt dose
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i Vineland Adaptive Behavior Scale, tredje utgave (Vineland-3) (Kohort A)
Tidsramme: 96 uker
|
96 uker
|
|
Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
Tidsramme: 24 weeks
|
24 weeks
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i Bayley Scales of Infant and Toddler Development, tredje utgave (BSID-III) (kun kohort A)
Tidsramme: 96 uker
|
96 uker
|
|
Endring fra baseline i gått distanse i seks-minutters gangtesten (6MWT; kun kohort B)
Tidsramme: 48 uker
|
48 uker
|
|
Levervolum innenfor normalområdet (normal vs unormal) målt ved magnetisk resonansavbildning (MRI) (kohorter A og B)
Tidsramme: 48 uker
|
48 uker
|
|
Miltvolum innenfor normalområdet (normal vs unormal) målt ved MR (kohorter A og B)
Tidsramme: 48 uker
|
48 uker
|
|
Forbedring i foreldre/omsorgsgivers globale inntrykk av endring (CaGI-C) Total MPS II (kohorter A og B)
Tidsramme: 48 uker
|
48 uker
|
|
Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
Tidsramme: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
Tidsramme: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
Tidsramme: up to 48 weeks
|
up to 48 weeks
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. juli 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. mai 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. mai 2022
Først lagt ut (Faktiske)
12. mai 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nevrologiske manifestasjoner
- Sykdommer i nervesystemet
- Patologiske prosesser
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Bindevevssykdommer
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Død
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Intellektuell funksjonshemming
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Mucinoser
- Døden, Sudden
- Mukopolysakkaridoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Hud- og bindevevssykdommer
- X-Linked Intellectual Disability
- Spedbarnsdød
- Mukopolysakkaridose II
- Plutselig spedbarnsdød
- idursulfase
Andre studie-ID-numre
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (Ctis)
- 2021-005200-35 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .