Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по определению эффективности и безопасности DNL310 по сравнению с идурсульфазой у детей с нейропатическим (nMPS II) или ненейронопатическим мукополисахаридозом II типа (nnMPS II) (COMPASS)

5 февраля 2024 г. обновлено: Denali Therapeutics Inc.

Фаза 2/3, многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное исследование для определения эффективности и безопасности DNL310 по сравнению с идурсульфазой у детей с нейропатическим или ненейронопатическим мукополисахаридозом II типа

Это фаза 2/3, многорегиональное, двухгрупповое, двойное слепое, рандомизированное, активное (стандартное лечение) контролируемое исследование эффективности и безопасности DNL310, исследуемого фермента, проникающего в центральную нервную систему (ЦНС). -заместительная терапия (ФЗТ) при мукополисахаридозе II типа (МПС II).

Участники также могут претендовать на участие в открытой фазе лечения DNL310 или идурсульфазой на основании заранее определенных критериев.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

54

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1199ABB
        • Рекрутинг
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Javier Muntadas Rausei, MD
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Sanatorio Mater Dei
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Alejandro Fainboim, MD
  • Бельгия
      • Antwerpen, Бельгия, 2650
        • Рекрутинг
        • UZ Antwerpen
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Francois Eyskens, MD
    • Brussels
      • Jette, Brussels, Бельгия, 1090
        • Рекрутинг
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Luc Regal, MD
  • Германия
      • Hamburg, Германия, 20251
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Главный следователь:
          • Nicole Muschol, MD
        • Контакт:
          • Katharina Trepner
          • Электронная почта: icld@uke.de
      • Hochheim, Германия, 65239
        • Рекрутинг
        • SphinCS
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Eugen Mengel, MD
  • Испания
      • A Coruña, Испания, 15706
        • Рекрутинг
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Maria Luz Couce Pico, MD
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Главный следователь:
          • Mireia del Toro, MD
        • Контакт:
      • Madrid, Испания, 28009
        • Рекрутинг
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Главный следователь:
          • Laura Lopez Marin, MD
        • Контакт:
  • Италия
      • Napoli, Италия, 80131
        • Рекрутинг
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Udine, Италия, 33100
        • Рекрутинг
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
        • Главный следователь:
          • Maurizio Scarpa, MD
        • Контакт:
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада
        • Рекрутинг
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Saadet Andrews, MD
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G1X8
        • Рекрутинг
        • Hospital for Sick Children
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Michal Inbar-Feigenberg, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A3J1
        • Рекрутинг
        • McGill University Health center
        • Главный следователь:
          • John Mitchell, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
  • Колумбия
      • Bogotá, Колумбия
        • Рекрутинг
        • Fundación Cardioinfantil Instituto Cardiológico
        • Главный следователь:
          • Martha Solano, MD
        • Контакт:
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3000
        • Рекрутинг
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Hannerieke van den Hout, MD
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
        • Главный следователь:
          • Julian Raiman, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Spyros Batzios, MD
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Рекрутинг
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Главный следователь:
          • Paul Harmatz, MD
        • Контакт:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Рекрутинг
        • Emory University
        • Главный следователь:
          • William Wilcox, MD
        • Контакт:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Рекрутинг
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Главный следователь:
          • Barbara Burton, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Номер телефона: 312-227-6712
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Рекрутинг
        • Hackensack University Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Helio Pedro, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • Рекрутинг
        • UNC Children's Research Institute
        • Главный следователь:
          • Joseph Muenzer, MD
        • Контакт:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nancy Leslie, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Главный следователь:
          • Can Ficicioglu, MD
        • Контакт:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Pittsburgh
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Deepa Rajan, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • The University of Texas Medical School at Houston
        • Главный следователь:
          • Paul Hillman, MD
        • Контакт:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • Рекрутинг
        • University of Utah, PPDS
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • David Viskochil, MD
  • Турция
      • Adana, Турция, 1330
        • Рекрутинг
        • Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Neslihan Mungan, MD
      • Çankaya, Турция, 06500
        • Рекрутинг
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Faith Ezgu, MD
  • Франция
      • Lille, Франция, 59000
        • Рекрутинг
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Главный следователь:
          • Anne-Sophie Guémann, MD
        • Контакт:
      • Marseille, Франция, 13385
        • Рекрутинг
        • Hopitaux de La Timone
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Brigitte Chabrol, MD
      • Toulouse, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU Toulouse
        • Главный следователь:
          • Aurélie Bourchany, MD
        • Контакт:
  • Чехия
      • Praha, Чехия, 128 08
        • Рекрутинг
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Martin Magner, MD
  • Швеция
      • Göteborg, Швеция, 416 85
        • Рекрутинг
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
        • Главный следователь:
          • Niklas Darin, MD, PhD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 16 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участники в возрасте от ≥2 до
  • Подтвержденный диагноз МПС II (для когорты А — нМПС II; для когорты В — нМПС II)
  • Находиться на поддерживающей заместительной ферментной терапии (ФЗТ) и переносить идурсульфазу в течение как минимум 4 месяцев до скрининга.

Ключевые критерии исключения:

  • Иметь задокументированную мутацию других генов или генетический диагноз, объясняющий задержку развития
  • Ранее получавший генную терапию идуронат-2-сульфатазой (IDS) или терапию стволовыми клетками
  • Получал любую ФЗТ, направленную на ЦНС, MPS в течение 6 месяцев до скрининга.
  • Имеют противопоказания к люмбальной пункции и/или магнитно-резонансной томографии (МРТ)
  • Участвовали в любом другом исследовании исследуемого препарата или использовали исследуемый препарат в течение 60 дней до скрининга или намеревались получить другой исследуемый препарат во время исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта A: участники с nMPS II
Лекарство: тивиденофусп альфа
Внутривенная повторяющаяся доза
Лекарство: идурсульфаза
Внутривенная повторяющаяся доза
Экспериментальный: Когорта B: участники с nnMPS II
Лекарство: тивиденофусп альфа
Внутривенная повторяющаяся доза
Лекарство: идурсульфаза
Внутривенная повторяющаяся доза
Экспериментальный: Открытая фаза лечения
Участники, отвечающие заранее определенным критериям, могут получить DNL310 или идурсульфазу.
Лекарство: тивиденофусп альфа
Внутривенная повторяющаяся доза
Лекарство: идурсульфаза
Внутривенная повторяющаяся доза

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации гепарансульфата (HS) в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) (только группа А)
Временное ограничение: 24 недели
24 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем шкалы адаптивного поведения Вайнленда, третье издание (Вайнленд-3) (только группа А)
Временное ограничение: 96 недель
96 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале развития младенцев и детей ясельного возраста Бейли, третье издание (BSID-III) (только когорта А)
Временное ограничение: 96 недель
96 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем пройденного расстояния в тесте шестиминутной ходьбы (6MWT; только когорта B)
Временное ограничение: 48 недель
48 недель
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем суммы концентраций HS и дерматансульфата (DS) в моче (группы A и B)
Временное ограничение: до 48 недель
до 48 недель
Объем печени в пределах нормы (нормальный или ненормальный), измеренный с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) (группы A и B)
Временное ограничение: 48 недель
48 недель
Объем селезенки в пределах нормы (нормальный или ненормальный) по данным МРТ (группы A и B)
Временное ограничение: 48 недель
48 недель
Улучшение общего впечатления родителей/опекунов об изменениях (CaGI-C) Общий MPS II (группы A и B)
Временное ограничение: 48 недель
48 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Denali Therapeutics Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Lubica Trokan, MD, MPH, Denali Therapeutics Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 июля 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 мая 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 мая 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DNLI-E-0007

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз II

Клинические исследования тивиденофусп альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Angola

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться