Исследование по определению эффективности и безопасности DNL310 по сравнению с идурсульфазой у детей с нейропатическим (nMPS II) или ненейронопатическим мукополисахаридозом II типа (nnMPS II) (COMPASS)
4 сентября 2026 г. обновлено: Denali Therapeutics Inc.
Фаза 2/3, многоцентровое, двойное слепое, рандомизированное исследование для определения эффективности и безопасности DNL310 по сравнению с идурсульфазой у детей с нейропатическим или ненейронопатическим мукополисахаридозом II типа
Это фаза 2/3, многорегиональное, двухгрупповое, двойное слепое, рандомизированное, активное (стандартное лечение) контролируемое исследование эффективности и безопасности DNL310, исследуемого фермента, проникающего в центральную нервную систему (ЦНС). -заместительная терапия (ФЗТ) при мукополисахаридозе II типа (МПС II).
Участники также могут претендовать на участие в открытой фазе лечения DNL310 или идурсульфазой на основании заранее определенных критериев.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
65
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
Antwerpen
-
Antwerp, Antwerpen, Бельгия, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
Brussels Capital
-
Jette, Brussels Capital, Бельгия, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Бразилия
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
-
-
-
-
-
Cottbus, Германия
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
-
-
Hochheim
-
Höchheim, Hochheim, Германия, 65239
- SphinCS
-
-
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Испания, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Испания, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
-
-
-
-
Udine, Италия, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
Rotterdam
-
Rotterdam, Rotterdam, Нидерланды, 3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
-
-
London
-
London, London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
- UNC Children's Research Institute
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah, PPDS
-
-
-
-
-
Adana, Турция (Туркие), 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
-
Çankaya, Турция (Туркие), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Lille, Франция, 59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
-
-
-
-
Prague, Чехия, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Gothenburg, Швеция, 416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 16 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Участники в возрасте от ≥2 до
- Подтвержденный диагноз МПС II (для когорты А — нМПС II; для когорты В — нМПС II)
- Находиться на поддерживающей заместительной ферментной терапии (ФЗТ) и переносить идурсульфазу в течение как минимум 4 месяцев до скрининга.
Ключевые критерии исключения:
- Иметь задокументированную мутацию других генов или генетический диагноз, объясняющий задержку развития
- Ранее получавший генную терапию идуронат-2-сульфатазой (IDS) или терапию стволовыми клетками
- Получал любую ФЗТ, направленную на ЦНС, MPS в течение 6 месяцев до скрининга.
- Имеют противопоказания к люмбальной пункции и/или магнитно-резонансной томографии (МРТ)
- Участвовали в любом другом исследовании исследуемого препарата или использовали исследуемый препарат в течение 60 дней до скрининга или намеревались получить другой исследуемый препарат во время исследования
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта A: участники с nMPS II
|
Внутривенная повторяющаяся доза
Внутривенная повторяющаяся доза
|
|
Экспериментальный: Когорта B: участники с nnMPS II
|
Внутривенная повторяющаяся доза
Внутривенная повторяющаяся доза
|
|
Экспериментальный: Открытая фаза лечения
Участники, отвечающие заранее определенным критериям, могут получить DNL310 или идурсульфазу.
|
Внутривенная повторяющаяся доза
Внутривенная повторяющаяся доза
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем шкалы адаптивного поведения Вайнленда, третье издание (Вайнленд-3) (группа А)
Временное ограничение: 96 недель
|
96 недель
|
|
Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
Временное ограничение: 24 weeks
|
24 weeks
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале развития младенцев и детей ясельного возраста Бейли, третье издание (BSID-III) (только когорта А)
Временное ограничение: 96 недель
|
96 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем пройденного расстояния в тесте шестиминутной ходьбы (6MWT; только когорта B)
Временное ограничение: 48 недель
|
48 недель
|
|
Объем печени в пределах нормы (нормальный или ненормальный), измеренный с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ) (группы A и B)
Временное ограничение: 48 недель
|
48 недель
|
|
Объем селезенки в пределах нормы (нормальный или ненормальный) по данным МРТ (группы A и B)
Временное ограничение: 48 недель
|
48 недель
|
|
Улучшение общего впечатления родителей/опекунов об изменениях (CaGI-C) Общий MPS II (группы A и B)
Временное ограничение: 48 недель
|
48 недель
|
|
Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
Временное ограничение: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
Временное ограничение: 96 weeks
|
96 weeks
|
|
Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
Временное ограничение: up to 48 weeks
|
up to 48 weeks
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 июля 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 мая 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 мая 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 мая 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Патологические процессы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Заболевания соединительной ткани
- Нейроповеденческие проявления
- Смерть
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Интеллектуальная недееспособность
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Муцинозы
- Смерть, Внезапно
- Мукополисахаридозы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Пищевые и метаболические заболевания
- Заболевания кожи и соединительной ткани
- Х-связанная умственная отсталость
- Младенческая смерть
- Мукополисахаридоз II
- Внезапная детская смерть
- Идурсулфаза
Другие идентификационные номера исследования
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (Ктис)
- 2021-005200-35 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .