Uno studio per determinare l'efficacia e la sicurezza di DNL310 vs Idursulfase nei partecipanti pediatrici con mucopolisaccaridosi neuronopatica (nMPS II) o non neuronopatica di tipo II (nnMPS II) (COMPASS)
4 settembre 2026 aggiornato da: Denali Therapeutics Inc.
Uno studio di fase 2/3, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato per determinare l'efficacia e la sicurezza di DNL310 vs Idursulfase nei partecipanti pediatrici con mucopolisaccaridosi neuronopatica o non neuronopatica di tipo II
Questo è uno studio di fase 2/3, multiregionale, a due bracci, in doppio cieco, randomizzato, attivo (standard di cura) controllato sull'efficacia e la sicurezza di DNL310, un enzima sperimentale penetrante nel sistema nervoso centrale (SNC) -terapia sostitutiva (ERT) per la mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II).
I partecipanti possono anche qualificarsi per entrare in una fase di trattamento in aperto con DNL310 o idursulfase sulla base di criteri pre-specificati.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
65
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina
- Sanatorio Mater Dei
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Antwerpen
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Antwerp, Antwerpen, Belgio, 2650
- UZ Antwerpen
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Brussels Capital
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Jette, Brussels Capital, Belgio, 1090
- Universitair Ziekenhuis Brussel
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Porto Alegre, Brasile
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
- McGill University Health Center
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Prague, Cechia, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Lille, Francia, 59000
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Cottbus, Germania
- Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
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Hochheim
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Höchheim, Hochheim, Germania, 65239
- SphinCS
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Udine, Italia, 33100
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
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Rotterdam
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Rotterdam, Rotterdam, Olanda, 3000
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
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Birmingham, Regno Unito
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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London, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Salford, Regno Unito, M6 8HD
- Salford Royal Hospital
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London
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London, London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Barcelona
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Barcelona, Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid
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Madrid, Madrid, Spagna, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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California
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Hackensack University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
- UNC Children's Research Institute
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah, PPDS
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Gothenburg, Svezia, 416 85
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Adana, Turchia (Türkiye), 1330
- Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
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Çankaya, Turchia (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 16 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Partecipanti di età compresa tra ≥2 e
- Diagnosi confermata di MPS II (per Coorte A, nMPS II; per Coorte B, nnMPS II)
- Essere in terapia enzimatica sostitutiva di mantenimento (ERT) e aver tollerato l'idursulfasi per un minimo di 4 mesi prima dello screening
Criteri chiave di esclusione:
- Avere una mutazione documentata di altri geni o una diagnosi genetica che spiega il ritardo dello sviluppo
- Precedentemente ricevuto una terapia genica con iduronato 2-solfatasi (IDS) o una terapia con cellule staminali
- - Ricevuto qualsiasi ERT MPS mirato al SNC entro 6 mesi prima dello screening
- Avere una controindicazione per punture lombari e/o risonanza magnetica (MRI)
- Partecipazione a qualsiasi altro studio sui farmaci sperimentali o utilizzo di un farmaco sperimentale nei 60 giorni precedenti lo screening o intenzione di ricevere un altro farmaco sperimentale durante lo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Coorte A: partecipanti con nMPS II
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Dose ripetuta per via endovenosa
Dose ripetuta per via endovenosa
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Sperimentale: Coorte B: partecipanti con nnMPS II
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Dose ripetuta per via endovenosa
Dose ripetuta per via endovenosa
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Sperimentale: Fase di trattamento in aperto
I partecipanti che soddisfano i criteri pre-specificati possono ricevere DNL310 o idursulfase
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Dose ripetuta per via endovenosa
Dose ripetuta per via endovenosa
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Cambiamento rispetto al basale nella Vineland Adaptive Behavior Scale, terza edizione (Vineland-3) (Coorte A)
Lasso di tempo: 96 settimane
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96 settimane
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Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
Lasso di tempo: 24 weeks
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24 weeks
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione rispetto al basale nelle Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) (solo coorte A)
Lasso di tempo: 96 settimane
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96 settimane
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Variazione rispetto al basale della distanza percorsa nel Six-Minute Walk Test (6MWT; solo Coorte B)
Lasso di tempo: 48 settimane
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48 settimane
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Volume del fegato entro il range normale (normale vs anormale) misurato mediante risonanza magnetica (MRI) (Coorti A e B)
Lasso di tempo: 48 settimane
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48 settimane
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Volume della milza entro il range normale (normale vs anormale) misurato dalla risonanza magnetica (coorti A e B)
Lasso di tempo: 48 settimane
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48 settimane
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Miglioramento dell'impressione globale di cambiamento del genitore/tutore (CaGI-C) MPS II generale (coorti A e B)
Lasso di tempo: 48 settimane
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48 settimane
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Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
Lasso di tempo: 96 weeks
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96 weeks
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Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
Lasso di tempo: 96 weeks
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96 weeks
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Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
Lasso di tempo: up to 48 weeks
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up to 48 weeks
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 luglio 2022
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 maggio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 maggio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
12 maggio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 settembre 2026
Ultimo verificato
1 settembre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del sistema nervoso
- Processi patologici
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie del tessuto connettivo
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Morte
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Disabilità intellettuale
- Malattie genetiche, legate all'X
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Mucinosi
- Morte, Improvvisa
- Mucopolisaccaridosi
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Disabilità intellettiva legata all'X
- Morte infantile
- Mucopolisaccaridosi II
- Morte infantile improvvisa
- idursulfase
Altri numeri di identificazione dello studio
- DNLI-E-0007
- 2024-510990-21-00 (Ctis)
- 2021-005200-35 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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