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Uno studio per determinare l'efficacia e la sicurezza di DNL310 vs Idursulfase nei partecipanti pediatrici con mucopolisaccaridosi neuronopatica (nMPS II) o non neuronopatica di tipo II (nnMPS II) (COMPASS)

4 agosto 2025 aggiornato da: Denali Therapeutics Inc.

Uno studio di fase 2/3, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato per determinare l'efficacia e la sicurezza di DNL310 vs Idursulfase nei partecipanti pediatrici con mucopolisaccaridosi neuronopatica o non neuronopatica di tipo II

Questo è uno studio di fase 2/3, multiregionale, a due bracci, in doppio cieco, randomizzato, attivo (standard di cura) controllato sull'efficacia e la sicurezza di DNL310, un enzima sperimentale penetrante nel sistema nervoso centrale (SNC) -terapia sostitutiva (ERT) per la mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II).

I partecipanti possono anche qualificarsi per entrare in una fase di trattamento in aperto con DNL310 o idursulfase sulla base di criteri pre-specificati.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamento
        • Sanatorio Mater Dei
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alejandro Fainboim, MD
  • Australia
      • North Adelaide, Australia
        • Ritirato
        • Women's and Children's Hospital
  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio, 2650
        • Reclutamento
        • UZ Antwerpen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francois Eyskens, MD
    • Brussels
      • Jette, Brussels, Belgio, 1090
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Luc Regal, MD
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Reclutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carolina Fischinger Moura de Souza, MD
      • Rio De Janeiro, Brasile
        • Ritirato
        • Instituto Fernandes Figueira
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • Reclutamento
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
        • Investigatore principale:
          • Saadet Andrews, MD
        • Contatto:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Reclutamento
        • Hospital for Sick Children
        • Investigatore principale:
          • Michal Inbar-Feigenberg, MD
        • Contatto:
    • Quebec
  • Cechia
      • Praha, Cechia, 128 08
        • Reclutamento
        • Vseobecna Fakultni nemocnice v Praze
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Martin Magner, MD
  • Francia
      • Lille, Francia, 59000
        • Reclutamento
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Investigatore principale:
          • Anne-Sophie Guémann, MD
        • Contatto:
  • Germania
      • Cottbus, Germania
        • Reclutamento
        • Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Simone Stolz, MD
      • Hochheim, Germania, 65239
  • Italia
      • Udine, Italia, 33100
        • Reclutamento
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
        • Investigatore principale:
          • Maurizio Scarpa, MD
        • Contatto:
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3000
        • Reclutamento
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hannerieke van den Hout, MD
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
        • Investigatore principale:
          • Julian Raiman, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Reclutamento
        • Royal Free Hospital
        • Investigatore principale:
          • Uma Ramaswami, MD
        • Contatto:
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Reclutamento
        • Salford Royal Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Karolina Stepien, MD
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Investigatore principale:
          • Mireia del Toro, MD
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Investigatore principale:
          • Laura Lopez Marin, MD
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Investigatore principale:
          • Paul Harmatz, MD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Investigatore principale:
          • Barbara Burton, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 312-227-6712
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Helio Pedro, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • UNC Children's Research Institute
        • Investigatore principale:
          • Joseph Muenzer, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Nancy Leslie, MD
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Can Ficicioglu, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • The University of Texas Medical School at Houston
        • Investigatore principale:
          • Paul Hillman, MD
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • University of Utah, PPDS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Viskochil, MD
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia, 416 85
        • Reclutamento
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
        • Investigatore principale:
          • Niklas Darin, MD, PhD
        • Contatto:
  • Tacchino
      • Adana, Tacchino, 1330
        • Reclutamento
        • Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
        • Investigatore principale:
          • Neslihan Mungan, MD
        • Contatto:
      • Çankaya, Tacchino, 06500
        • Reclutamento
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Fatih Suheyl Ezgu, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 16 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Partecipanti di età compresa tra ≥2 e
  • Diagnosi confermata di MPS II (per Coorte A, nMPS II; per Coorte B, nnMPS II)
  • Essere in terapia enzimatica sostitutiva di mantenimento (ERT) e aver tollerato l'idursulfasi per un minimo di 4 mesi prima dello screening

Criteri chiave di esclusione:

  • Avere una mutazione documentata di altri geni o una diagnosi genetica che spiega il ritardo dello sviluppo
  • Precedentemente ricevuto una terapia genica con iduronato 2-solfatasi (IDS) o una terapia con cellule staminali
  • - Ricevuto qualsiasi ERT MPS mirato al SNC entro 6 mesi prima dello screening
  • Avere una controindicazione per punture lombari e/o risonanza magnetica (MRI)
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio sui farmaci sperimentali o utilizzo di un farmaco sperimentale nei 60 giorni precedenti lo screening o intenzione di ricevere un altro farmaco sperimentale durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte A: partecipanti con nMPS II
Droga: tividenofusp alfa
Dose ripetuta per via endovenosa
Droga: idursulfasi
Dose ripetuta per via endovenosa
Sperimentale: Coorte B: partecipanti con nnMPS II
Droga: tividenofusp alfa
Dose ripetuta per via endovenosa
Droga: idursulfasi
Dose ripetuta per via endovenosa
Sperimentale: Fase di trattamento in aperto
I partecipanti che soddisfano i criteri pre-specificati possono ricevere DNL310 o idursulfase
Droga: tividenofusp alfa
Dose ripetuta per via endovenosa
Droga: idursulfasi
Dose ripetuta per via endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione di eparan solfato (HS) nel liquido cerebrospinale (CSF) (Coorte A)
Lasso di tempo: 24 settimane
24 settimane
Cambiamento rispetto al basale nella Vineland Adaptive Behavior Scale, terza edizione (Vineland-3) (Coorte A)
Lasso di tempo: 96 settimane
96 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nelle Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) (solo coorte A)
Lasso di tempo: 96 settimane
96 settimane
Variazione rispetto al basale della distanza percorsa nel Six-Minute Walk Test (6MWT; solo Coorte B)
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale nella somma delle concentrazioni urinarie di HS e dermatan solfato (DS) (coorti A e B)
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
fino a 48 settimane
Volume del fegato entro il range normale (normale vs anormale) misurato mediante risonanza magnetica (MRI) (Coorti A e B)
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Volume della milza entro il range normale (normale vs anormale) misurato dalla risonanza magnetica (coorti A e B)
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Miglioramento dell'impressione globale di cambiamento del genitore/tutore (CaGI-C) MPS II generale (coorti A e B)
Lasso di tempo: 48 settimane
48 settimane
Cambiamento rispetto al basale nel composito di comportamento adattivo Vineland-3 (ABC; solo coorte A)
Lasso di tempo: 96 settimane
96 settimane
Variazione rispetto al basale della catena leggera del neurofilamento sierico (NfL) (solo coorte A)
Lasso di tempo: 96 settimane
96 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 luglio 2022

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

12 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DNLI-E-0007
  • 2024-510990-21-00 (Ctis)
  • 2021-005200-35 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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