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Une étude visant à déterminer l'efficacité et l'innocuité de DNL310 par rapport à l'idursulfase chez des participants pédiatriques atteints de mucopolysaccharidose neuropathique (nMPS II) ou non neuropathique de type II (nnMPS II) (COMPASS)

4 septembre 2026 mis à jour par: Denali Therapeutics Inc.

Une étude de phase 2/3, multicentrique, à double insu et randomisée pour déterminer l'efficacité et l'innocuité de DNL310 par rapport à l'idursulfase chez des participants pédiatriques atteints de mucopolysaccharidose neuropathique ou non neuropathique de type II

Il s'agit d'une étude de phase 2/3, multirégionale, à deux bras, en double aveugle, randomisée, active (norme de soins) sur l'efficacité et l'innocuité de DNL310, une enzyme expérimentale pénétrant dans le système nerveux central (SNC) - thérapie de remplacement (ERT) pour la mucopolysaccharidose de type II (MPS II).

Les participants peuvent également se qualifier pour entrer dans une phase de traitement en ouvert avec DNL310 ou idursulfase sur la base de critères pré-spécifiés.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

65

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Cottbus, Allemagne
        • Medizinische Universität Lausitz - Carl Thiem
    • Hochheim
      • Höchheim, Hochheim, Allemagne, 65239
        • SphinCS
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • Sanatorio Mater Dei
  • Belgique
    • Antwerpen
      • Antwerp, Antwerpen, Belgique, 2650
        • UZ Antwerpen
    • Brussels Capital
      • Jette, Brussels Capital, Belgique, 1090
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Espagne
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espagne, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • France
      • Lille, France, 59000
        • Hôpital Jeanne de Flandre
  • Italie
      • Udine, Italie, 33100
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
  • Pays-Bas
    • Rotterdam
      • Rotterdam, Rotterdam, Pays-Bas, 3000
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Suède
      • Gothenburg, Suède, 416 85
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie, 128 08
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Turquie (Türkiye)
      • Adana, Turquie (Türkiye), 1330
        • Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
      • Çankaya, Turquie (Türkiye), 06500
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah, PPDS

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 16 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Participants âgés de ≥2 à
  • Diagnostic confirmé de MPS II (pour la Cohorte A, nMPS II ; pour la Cohorte B, nnMPS II)
  • Être sous thérapie de remplacement enzymatique (ERT) d'entretien et avoir toléré l'idursulfase pendant au moins 4 mois avant le dépistage

Critères d'exclusion clés :

  • Avoir une mutation documentée d'autres gènes ou un diagnostic génétique expliquant un retard de développement
  • A déjà reçu une thérapie génique iduronate 2-sulfatase (IDS) ou une thérapie par cellules souches
  • A reçu une ERT MPS ciblée sur le SNC dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Avoir une contre-indication aux ponctions lombaires et/ou aux imageries par résonance magnétique (IRM)
  • Participé à toute autre étude de médicament expérimental ou utilisé un médicament expérimental dans les 60 jours précédant le dépistage ou avoir l'intention de recevoir un autre médicament expérimental pendant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte A : Participants avec nMPS II
Médicament: tividenofusp alfa
Dose intraveineuse répétée
Médicament: idursulfase
Dose intraveineuse répétée
Expérimental: Cohorte B : participants atteints de nnMPS II
Médicament: tividenofusp alfa
Dose intraveineuse répétée
Médicament: idursulfase
Dose intraveineuse répétée
Expérimental: Phase de traitement en ouvert
Les participants qui répondent aux critères pré-spécifiés peuvent recevoir du DNL310 ou de l'idursulfase
Médicament: tividenofusp alfa
Dose intraveineuse répétée
Médicament: idursulfase
Dose intraveineuse répétée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle de comportement adaptatif de Vineland, troisième édition (Vineland-3) (cohorte A)
Délai: 96 semaines
96 semaines
Ratio to baseline in cerebrospinal fluid (CSF) heparan sulfate (HS) concentration (Cohort A)
Délai: 24 weeks
24 weeks

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ dans les échelles de Bayley pour le développement du nourrisson et du tout-petit, troisième édition (BSID-III) (cohorte A uniquement)
Délai: 96 semaines
96 semaines
Changement par rapport à la ligne de base de la distance parcourue dans le test de marche de six minutes (6MWT ; cohorte B uniquement)
Délai: 48 semaines
48 semaines
Volume hépatique dans la plage normale (normal vs anormal) tel que mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM) (cohortes A et B)
Délai: 48 semaines
48 semaines
Volume de la rate dans la plage normale (normal vs anormal) tel que mesuré par IRM (cohortes A et B)
Délai: 48 semaines
48 semaines
Amélioration de l'impression globale de changement du parent/soignant (CaGI-C) MPS II globale (cohortes A et B)
Délai: 48 semaines
48 semaines
Change from baseline in the Vineland-3 Adaptive Behavior Composite (ABC) score (Cohort A only)
Délai: 96 weeks
96 weeks
Ratio to baseline in serum neurofilament light chain (NfL) (Cohort A only)
Délai: 96 weeks
96 weeks
Ratio to baseline in the sum of urine HS and dermatan sulfate (DS) concentrations (normalized to creatinine) (Cohorts A and B)
Délai: up to 48 weeks
up to 48 weeks

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Denali Therapeutics Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 juillet 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 mai 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 mai 2022

Première publication (Réel)

12 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DNLI-E-0007
  • 2024-510990-21-00 (Ctis)
  • 2021-005200-35 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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