Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat a DNL310 és az idurszulfáz hatékonyságának és biztonságosságának meghatározására neuropátiás (nMPS II) vagy nem neuropátiás II-es típusú mukopoliszacharidózisban (nnMPS II) szenvedő gyermekeknél (COMPASS)

2024. február 5. frissítette: Denali Therapeutics Inc.

2/3. fázisú, többközpontú, kettős vak, randomizált vizsgálat a DNL310 vs idurszulfáz hatékonyságának és biztonságosságának meghatározására neuronopátiás vagy nem neuropátiás mukopoliszacharidózisban II. típusú gyermekgyógyászati ​​betegeknél

Ez egy 2/3-as fázisú, többrégiós, kétkarú, kettős vak, randomizált, aktív (a gondozási standard) kontrollált vizsgálat a DNL310, a központi idegrendszerbe (CNS) behatoló vizsgáló enzim hatékonyságáról és biztonságosságáról. -pótló terápia (ERT) II típusú mukopoliszacharidózis (MPS II) esetén.

A résztvevők jogosultak lehetnek arra is, hogy egy nyílt kezelési fázisba lépjenek DNL310-zel vagy idurszulfázzal az előre meghatározott kritériumok alapján.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

54

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína, C1199ABB
        • Toborzás
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Javier Muntadas Rausei, MD
      • Buenos Aires, Argentína
        • Toborzás
        • Sanatorio Mater Dei
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alejandro Fainboim, MD
  • Belgium
      • Antwerpen, Belgium, 2650
        • Toborzás
        • UZ Antwerpen
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Francois Eyskens, MD
    • Brussels
      • Jette, Brussels, Belgium, 1090
        • Toborzás
        • Universitair Ziekenhuis Brussel
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Luc Regal, MD
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Toborzás
        • Fundación Cardioinfantil Instituto Cardiológico
        • Kutatásvezető:
          • Martha Solano, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Csehország
      • Praha, Csehország, 128 08
        • Toborzás
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Martin Magner, MD
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
        • Kutatásvezető:
          • Julian Raiman, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Toborzás
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kutatásvezető:
          • Paul Harmatz, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Toborzás
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kutatásvezető:
          • Barbara Burton, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • Telefonszám: 312-227-6712
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
        • Toborzás
        • Hackensack University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Helio Pedro, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • Toborzás
        • UNC Children's Research Institute
        • Kutatásvezető:
          • Joseph Muenzer, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Nancy Leslie, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kutatásvezető:
          • Can Ficicioglu, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Deepa Rajan, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • The University of Texas Medical School at Houston
        • Kutatásvezető:
          • Paul Hillman, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Toborzás
        • University of Utah, PPDS
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Viskochil, MD
  • Franciaország
      • Lille, Franciaország, 59000
        • Toborzás
        • Hôpital Jeanne de Flandre
        • Kutatásvezető:
          • Anne-Sophie Guémann, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • Toborzás
        • Hopitaux de La Timone
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Brigitte Chabrol, MD
      • Toulouse, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU Toulouse
        • Kutatásvezető:
          • Aurélie Bourchany, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3000
        • Toborzás
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Hannerieke van den Hout, MD
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Toborzás
        • Hospital for Sick Children
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Michal Inbar-Feigenberg, MD
    • Quebec
  • Németország
      • Hamburg, Németország, 20251
        • Toborzás
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
        • Kutatásvezető:
          • Nicole Muschol, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Hochheim, Németország, 65239
  • Olaszország
      • Napoli, Olaszország, 80131
        • Toborzás
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Giancarlo Parenti, MD
      • Udine, Olaszország, 33100
        • Toborzás
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
        • Kutatásvezető:
          • Maurizio Scarpa, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Pulyka
      • Adana, Pulyka, 1330
        • Toborzás
        • Cukurova University Medical Faculty Balcali Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Neslihan Mungan, MD
      • Çankaya, Pulyka, 06500
        • Toborzás
        • Gazi Universitesi Tip Fakultesi
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Faith Ezgu, MD
  • Spanyolország
      • A Coruña, Spanyolország, 15706
        • Toborzás
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Maria Luz Couce Pico, MD
      • Barcelona, Spanyolország, 08035
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Kutatásvezető:
          • Mireia del Toro, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Toborzás
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
        • Kutatásvezető:
          • Laura Lopez Marin, MD
        • Kapcsolatba lépni:
  • Svédország
      • Göteborg, Svédország, 416 85
        • Toborzás
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
        • Kutatásvezető:
          • Niklas Darin, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Résztvevők életkora ≥2 és
  • Az MPS II megerősített diagnózisa (A kohorsz esetén nMPS II; B kohorsz esetében nnMPS II)
  • Fenntartó enzimpótló terápiában (ERT) kell részesülnie, és a szűrés előtt legalább 4 hónapig tolerálta az idurszulfázt

Főbb kizárási kritériumok:

  • Más gének dokumentált mutációja vagy genetikai diagnózisa a fejlődési késleltetés miatt
  • Korábban iduronát 2-szulfatáz (IDS) génterápiában vagy őssejtterápiában részesült
  • Bármilyen központi idegrendszerre célzott MPS ERT-t kapott a szűrést megelőző 6 hónapon belül
  • Ellenjavallt lumbálpunkció és/vagy mágneses rezonancia képalkotás (MRI)
  • Részt vett bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban, vagy vizsgálati gyógyszert használt a szűrést megelőző 60 napon belül, vagy a vizsgálat során másik vizsgálati gyógyszert kíván kapni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A kohorsz: nMPS II-vel rendelkező résztvevők
Drog: tividenofusp alfa
Intravénás ismétlődő adag
Drog: idurszulfáz
Intravénás ismétlődő adag
Kísérleti: B kohorsz: Résztvevők nnMPS II
Drog: tividenofusp alfa
Intravénás ismétlődő adag
Drog: idurszulfáz
Intravénás ismétlődő adag
Kísérleti: Nyílt kezelési fázis
Az előre meghatározott kritériumoknak megfelelő résztvevők DNL310-et vagy idurszulfázt kaphatnak
Drog: tividenofusp alfa
Intravénás ismétlődő adag
Drog: idurszulfáz
Intravénás ismétlődő adag

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a cerebrospinális folyadék (CSF) heparán-szulfát (HS) koncentrációjában (csak az A kohorszban)
Időkeret: 24 hét
24 hét
Változás az alapvonalhoz képest a Vineland Adaptive Behavior Scale harmadik kiadásában (Vineland-3) (csak az A kohorszban)
Időkeret: 96 hét
96 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a Bayley Scales of Infant and Toddler Development, harmadik kiadásban (BSID-III) (csak az A kohorszban)
Időkeret: 96 hét
96 hét
Változás az alapvonalhoz képest a hatperces sétateszt során megtett távolságban (6MWT; csak B kohorsz)
Időkeret: 48 hét
48 hét
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a vizelet HS és dermatán-szulfát (DS) koncentrációjának összegében (A és B kohorsz)
Időkeret: 48 hétig
48 hétig
Mágneses rezonancia képalkotással (MRI) mért májtérfogat a normál tartományon belül (normál vs. abnormális) (A és B kohorsz)
Időkeret: 48 hét
48 hét
A lép térfogata a normál tartományon belül (normál vs. abnormális) MRI-vel mérve (A és B kohorsz)
Időkeret: 48 hét
48 hét
Javulás a szülők/gondozók változásának globális benyomásában (CaGI-C) az MPS II általánosságában (A és B kohorsz)
Időkeret: 48 hét
48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Denali Therapeutics Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Lubica Trokan, MD, MPH, Denali Therapeutics Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. július 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. május 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. május 9.

Első közzététel (Tényleges)

2022. május 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DNLI-E-0007

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Mucopolysaccharidosis II

Klinikai vizsgálatok a tividenofusp alfa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritania

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel