嚢胞性線維症（SPACE-CF）に対して非常に効果的なモジュレーターを開始した後の気道クリアランスの症状ベースのパフォーマンス (SPACE-CF)

これは、Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI) 療法を開始した後の症状主導の気道クリアランスが実現可能であり、最終的には、気道クリアランス療法の継続に劣らないかどうかを判断します。 この研究は、プロトコルを治療する意図として行われます。 資格があり、登録されているすべての参加者は、無作為化の前に 12 週間、1 日 2 回気道クリアランスを行うように求められ、その後、0 週、4 週、8 週、12 週の研究訪問を含む 12 週間追跡されます。 この研究では、吸入抗生物質の現在の使用を変更する必要も、研究中の投薬頻度を調整する必要もありません。 記録される気道クリアランス方法には、エアロビカまたはフラッター バルブ、高周波胸部振動療法 (ベスト)、肺内衝撃人工呼吸器、または気道クリアランスのために特別に実行される運動が含まれます。 監視される薬物には、噴霧アルブテロール、噴霧高張食塩水、噴霧パルモザイム、および噴霧マンニトールが含まれた。 連続アーム (コントロール アーム) は、研究全体で 1 日 2 回気道クリアランスを実行し、毎日実行されるすべての治療を記録するように求められます。 症状駆動群は、ベースラインの呼吸状態の着実な低下によるものであろうと、感染病因に関連する急性症状によるものであろうと、独自の裁量で気道クリアランスを実行します。 ベースラインでは、参加者は肺機能検査、喀痰/喉の培養、および嚢胞性線維症アンケートの改訂（CFQ-R）を受けます。 0週目、4週目、8週目、12週目の訪問で、参加者は肺機能検査とCFQ-Rを受け、12週目に喀痰/喉培養が追加されます。 12週間の試用期間。 連続グループに登録された参加者の場合、研究者は参加者に、1 日 2 回の気道クリアランスルーチンの後に自宅でスパイロメトリーを実施するか、症状ベースのグループが各テストでほぼ同じ時間帯に実施するよう求めます。 参加者はまた、慣らし期間と研究期間中、毎日の嚢胞性線維症日記をつけておくよう求められます。参加者は、参加者が日中に気道クリアランス薬またはデバイスを使用するかどうか、およびその頻度を記録します。 2 週間連続の実験室 PFT テストで 1 秒間の予測努力呼気量 (ppFEV1%) または予測努力肺活量 (ppFVC%) の 10% を超える減少は有害事象とみなされ、参加者は毎日の気道クリアランス療法を行うように指示されている症状駆動アーム。 家庭用スパイロメトリーで ppFEV1% および/または ppFVC% が 10% 以上減少すると、実験室での PFT テストが必要になり、参加者が毎日の気道クリアランス療法の実施につながる有害事象を発症したかどうか、または参加者が症状を継続するかどうかを判断します。ベースの気道クリアランス。 参加者が研究訪問の間に直接評価されるその他の基準には、症状ベースのアームで7日以上連続して毎日気道クリアランスを使用すること、または可能性のある急性肺増悪の徴候と症状が含まれます。 参加者が原発性 CF 肺疾患以外の特定可能な原因（ウイルス感染、喘息増悪、肺塞栓症など）から増悪を発症した場合、参加者は適切な治療を受け、イベントは有害事象と見なされますが、参加者は継続します。彼らの現在の治療プロトコル。 IV抗生物質および/または入院を必要とする急性の重度の肺増悪の治療を受けている参加者は、継続治療群で継続するか、症状駆動群の場合は、研究期間中毎日気道クリアランスを行うように指示されます。 同時に喘息と診断された参加者では、研究者は喘息に特有の追加の吸入器/噴霧療法の中止を必要としませんが、研究のために気管支拡張剤を特別に開始することはありません。