家族性高コレステロール血症および心血管疾患患者におけるVERVE-101の研究
2025年5月5日 更新者：Verve Therapeutics, Inc.
ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症、アテローム性動脈硬化性心血管疾患、および制御されていない高コレステロール血症の患者に投与された VERVE-101 の安全性を評価するための非盲検、第 1b 相、単回漸増用量およびオプションの再用量試験
VT-1001 は非盲検、第 1b 相、用量漸増単回試験であり、ヘテロ接合体家族性高コレステロール血症 (HeFH)、アテローム性動脈硬化性心血管疾患 (ASCVD)、および制御不能な高コレステロール血症の患者に VERVE-101 を投与した場合の安全性を評価します。 VERVE-101 は、肝臓の PCSK9 遺伝子の発現を阻害し、HeFH による ASCVD が確立された患者の循環 PCSK9 および LDL-C を低下させるように設計された塩基編集技術を使用しています。
この研究は、この患者集団におけるVERVE-101の安全性と薬力学的プロファイルを決定するために設計されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
13
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントの署名時に18歳から75歳までの男性および/または女性の参加者
- -出産の可能性がない女性の参加者
- LDLRの変異によるHeFHの診断
- ASCVD設立
除外基準:
- PCSK9またはAPOBの変異によるHeFH、ホモ接合体FH、複合ヘテロ接合体FH、二重ヘテロ接合体FHの診断
- 活動性または慢性肝疾患の病歴
- PCSK9 モノクローナル抗体療法による現在の治療
- インクリシランによる現在または過去の治療
- -プロトコルで定義されている臨床的に重要または異常な検査値
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パート B: 単回投与拡張
参加者は、パートAで研究された用量に基づいて選択されたVERVE-101の単回用量を受け取ります.
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静脈内 (IV) 注入。
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実験的：パート A: 単一漸増用量漸増/適応設計
参加者は、複数の用量漸増コホートにおいて VERVE-101 の単回投与を受けます。
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静脈内 (IV) 注入。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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治療に起因する有害事象 (TEAE)、重篤な有害事象 (SAE)、および特別に関心のある有害事象 (AESI) の発生率。
時間枠：365日目まで
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365日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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最大観測濃度（Cmax）の評価
時間枠：365日目まで
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365日目まで
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最大観測濃度までの時間 (tmax) の評価
時間枠：365日目まで
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365日目まで
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終末消失半減期（t1/2）の評価
時間枠：365日目まで
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365日目まで
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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血漿 PCSK9 濃度のベースラインからのパーセントおよび絶対変化。
時間枠：365日目まで
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365日目まで
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LDL-C のベースラインからのパーセントおよび絶対変化。
時間枠：365日目まで
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365日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月5日
一次修了 (実際)
2025年2月14日
研究の完了 (実際)
2025年2月14日
試験登録日
最初に提出
2022年5月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年5月25日
最初の投稿 (実際)
2022年5月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月5日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VT-1001
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。