Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование VERVE-101 у пациентов с семейной гиперхолестеринемией и сердечно-сосудистыми заболеваниями

5 мая 2025 г. обновлено: Verve Therapeutics, Inc.

Открытое исследование фазы 1b с одинарной восходящей дозой и необязательным повторным дозированием для оценки безопасности VERVE-101, вводимого пациентам с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией, атеросклеротическим сердечно-сосудистым заболеванием и неконтролируемой гиперхолестеринемией.

VT-1001 — это открытое исследование фазы 1b с однократным возрастанием дозы, в котором будет оцениваться безопасность VERVE-101, вводимого пациентам с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией (HeFH), атеросклеротическими сердечно-сосудистыми заболеваниями (ASCVD) и неконтролируемой гиперхолестеринемией. В VERVE-101 используется технология редактирования оснований, предназначенная для нарушения экспрессии гена PCSK9 в печени и снижения циркулирующих PCSK9 и ХС-ЛПНП у пациентов с установленным АСССЗ, вызванным HeFH. Это исследование предназначено для определения безопасности и фармакодинамического профиля VERVE-101 в этой популяции пациентов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

13

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского и/или женского пола от 18 до 75 лет на момент подписания информированного согласия
  • Женщины-участницы не детородного возраста
  • Диагностика HeFH из-за мутации в LDLR
  • Установлена ​​АССЗ

Критерий исключения:

  • Диагноз HeFH из-за мутации в PCSK9 или APOB, гомозиготная FH, компаунд-гетерозиготная FH, двойная гетерозигота FH
  • Активное или история хронического заболевания печени
  • Текущее лечение моноклональными антителами PCSK9
  • Текущее или прошлое лечение инклизираном
  • Клинически значимые или аномальные лабораторные значения, как определено в протоколе

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Часть B: Расширение одной дозы
Участники получат разовую дозу VERVE-101, выбранную на основе доз, изученных в части A.
Лекарство: ВЕРВЭ-101
Внутривенное (IV) вливание.
Экспериментальный: Часть A. Повышение однократной возрастающей дозы/адаптивный дизайн
Участники получат одну дозу VERVE-101 в группах с несколькими возрастающими дозами.
Лекарство: ВЕРВЭ-101
Внутривенное (IV) вливание.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), серьезных нежелательных явлений (SAE) и нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI).
Временное ограничение: до 365 дня
до 365 дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценка максимальной наблюдаемой концентрации (Cmax)
Временное ограничение: до 365 дня
до 365 дня
Оценка времени достижения максимальной наблюдаемой концентрации (tmax)
Временное ограничение: до 365 дня
до 365 дня
Оценка терминального периода полувыведения (t1/2)
Временное ограничение: до 365 дня
до 365 дня

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное и абсолютное изменение концентрации PCSK9 в плазме по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: до 365 дня
до 365 дня
Процентное и абсолютное изменение холестерина ЛПНП по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: до 365 дня
до 365 дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Verve Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 июля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 февраля 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

14 февраля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 мая 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 мая 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 мая 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 мая 2025 г.

Последняя проверка

1 мая 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VT-1001

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться