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Eine Studie zu VERVE-101 bei Patienten mit familiärer Hypercholesterinämie und Herz-Kreislauf-Erkrankungen

5. Mai 2025 aktualisiert von: Verve Therapeutics, Inc.

Offene Phase-1b-Studie mit ansteigender Einzeldosis und optionaler Neudosierung zur Bewertung der Sicherheit von VERVE-101 bei Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie, atherosklerotischer Herz-Kreislauf-Erkrankung und unkontrollierter Hypercholesterinämie

VT-1001 ist eine offene Phase-1b-Studie mit ansteigender Einzeldosis, in der die Sicherheit von VERVE-101 bei Patienten mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH), atherosklerotischer kardiovaskulärer Erkrankung (ASCVD) und unkontrollierter Hypercholesterinämie bewertet wird. VERVE-101 verwendet eine Base-Editing-Technologie, die entwickelt wurde, um die Expression des PCSK9-Gens in der Leber zu stören und zirkulierendes PCSK9 und LDL-C bei Patienten mit etablierter ASCVD aufgrund von HeFH zu senken. Diese Studie soll das Sicherheits- und pharmakodynamische Profil von VERVE-101 in dieser Patientenpopulation bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Clinical Study Center
      • Christchurch, Neuseeland
        • Clinical Study Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Study Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und/oder weibliche Teilnehmer 18 bis 75 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
  • Weibliche Teilnehmer nicht im gebärfähigen Alter
  • Diagnose von HeFH aufgrund einer Mutation in LDLR
  • ASCVD gegründet

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose HeFH aufgrund Mutation in PCSK9 oder APOB, homozygote FH, zusammengesetzt heterozygote FH, doppelt heterozygote FH
  • Aktive oder Vorgeschichte einer chronischen Lebererkrankung
  • Aktuelle Behandlung mit monoklonaler PCSK9-Antikörpertherapie
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit Inclisiran
  • Klinisch signifikante oder anormale Laborwerte, wie im Protokoll definiert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil B: Einzeldosiserweiterung
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis VERVE-101, die auf der Grundlage der in Teil A untersuchten Dosen ausgewählt wurde.
Arzneimittel: VERVE-101
Intravenöse (IV) Infusion.
Experimental: Teil A: Einzelne aufsteigende Dosiseskalation/Adaptives Design
Die Teilnehmer erhalten eine Einzeldosis VERVE-101 in mehreren Dosissteigerungskohorten.
Arzneimittel: VERVE-101
Intravenöse (IV) Infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs).
Zeitfenster: bis Tag 365
bis Tag 365

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewertung der maximal beobachteten Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: bis Tag 365
bis Tag 365
Auswertung der Zeit bis zur maximal beobachteten Konzentration (tmax)
Zeitfenster: bis Tag 365
bis Tag 365
Bewertung der terminalen Eliminationshalbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: bis Tag 365
bis Tag 365

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale und absolute Veränderung der Plasma-PCSK9-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis Tag 365
bis Tag 365
Prozentuale und absolute Veränderung von LDL-C gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: bis Tag 365
bis Tag 365

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Verve Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Juli 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VT-1001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

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